Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 1–8/2013
z 24 stycznia 2013 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania

>>> Wyszukiwarka leków refundowanych

Samoistne włóknienie szpiku – co nowego w leczeniu?

Tomasz Sacha

Samoistne włóknienie szpiku (PMF, primary myelofibrosis) jest przewlekłą chorobą układu krwiotwórczego należącą do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych. Charakteryzuje się w szpiku nadmiernym rozrostem nieprawidłowych megakariocytów, odmłodzeniem układu granulocytarnego i postępującym włóknieniem. We krwi obwodowej występuje niedokrwistość zwykle normocytowa, erytroblasty i erytrocyty w kształcie łez oraz odmłodzenie komórek linii granulocytarnej.



PMF przebiega ze znaczną splenomegalią i ogniskami pozaszpikowego krwiotworzenia. Roczna zapadalność wynosi 0,5–1,5/100 000. Choroba może wystąpić w każdym wieku, częściej u osób powyżej 50. roku życia, a szczyt zachorowań przypada na 6. i 7. dekadę życia. U ok. 70 proc. chorych występuje złe samopoczucie, dreszcze, stany podgorączkowe, bóle mięśni i kości, brak apetytu oraz spadek wagi ciała.

Uważa się, że za powstanie i rozwój PMF odpowiedzialne są mutacje somatyczne zachodzące w wielopotencjalnej komórce macierzystej szpiku. Od 2005 r. wiadomo, że u ok. 50% chorych na PMF występuje mutacja genu kinazy Janusa 2 (JAK2V617F). PMF obciążone jest najgorszym spośród nowotworów mieloproliferacyjnych rokowaniem, a dotychczasowe sposoby terapii mają niewielką skuteczność i zwykle charakter paliatywny.

U chorych bez objawów klinicznych niskiego ryzyka ocenionego w chwili rozpoznania wg Międzynarodowego Systemu Rokowniczego (IPSS) lub w trakcie trwania choroby wg dynamicznej odmiany tego systemu (DIPSS-plus) można ograniczyć się jedynie do obserwacji.

U pacjentów wysokiego lub pośredniego- 2 ryzyka należy rozważyć: zastosowanie ruksolitynibu kwalifikację do alogenicznego przeszczepienia szpiku (allo-SCT) lub do badań klinicznych oferujących leczenie eksperymentalne.

W leczeniu niedokrwistości (gdy Hb <10 g/dl) stosuje się sterydy kory nadnerczy, androgeny, danazol, talidomid i lenalidomid (dwa ostatnie nie posiadają rejestracji w tym wskazaniu). Erytropoetyna ma niewielką skuteczność u chorych wymagających przetoczeń KKCz i zwiększa ryzyko progresji splenomegalii. Chelatory jonów żelaza nie przynoszą wymiernych korzyści.

W leczeniu splenomegalii stosowane są preparaty hydroksymocznika, a w razie ich nieskuteczności melfalan bądź busulfan, lub dożylnie kladrybina. Splenektomia obarczona jest 5–10 proc. ryzykiem śmiertelności okołooperacyjnej i 50 proc. ryzykiem późniejszych powikłań, dlatego zaleca się ją tylko u pacjentów w dobrym stanie ogólnym, bez zaburzeń krzepnięcia z lekooporną splenomegalią wywołującą objawowe nadciśnienie wrotne.

Napromienianie śledziony stosowane u chorych niekwalifikujących się do splenektomii jedynie przejściowo zmniejsza jej wielkość i może prowadzić do groźnych dla życia cytopenii obarczonych ok. 10% śmiertelnością. Jedynym sposobem terapii stwarzającym szansę na wyleczenie PMF jest allo-SCT, jednak ograniczona dostępność dawcy, duża śmiertelność okołoprzeszczepowa i liczne powikłania znacznie zmniejszają szanse na skuteczne przeprowadzenie tej procedury.

Rezultatów przeszczepienia nie poprawiło zastosowanie zredukowanego kondycjonowania, dlatego leczenie to należy oferować tylko chorym z przewidywanym przeżyciem <5 lat (ryzyko pośrednie- 2 lub wysokie wg DIPSS-plus).

Najgorzej rokują pacjenci w zaawansowanym wieku, z chorobą wysokiego ryzyka, posiadający niespokrewnionego dawcę lub dawcę z niezgodnością w układzie HLA.

Zarejestrowany w Polsce w połowie 2012 r. ruksolitynib jest jednym z inhibitorów kinazy Jak-2, które zapoczątkowały nową erę leczenia przewlekłych nowotworów mieloproliferacyjnych. Lek ten nie eliminuje wprawdzie patologicznego klonu komórek, nie zmniejsza zapotrzebowania na przetoczenia KKCz ani nasilenia włóknienia szpiku w PMF, ale u większości chorych znacznie poprawia jakość życia, trwale zmniejsza rozmiary śledziony i co wykazano po raz pierwszy po 2 latach obserwacji istotnie poprawia przeżycie całkowite w porównaniu z grupą chorych otrzymujących placebo. Jest to znaczący postęp w terapii tego schorzenia w porównaniu do dotychczas stosowanych metod leczenia.

dr n. med. Tomasz Sacha




Najpopularniejsze artykuły

Münchhausen z przeniesieniem

– Pozornie opiekuńcza i kochająca matka opowiada lekarzowi wymyślone objawy choroby swojego dziecka lub fabrykuje nieprawidłowe wyniki jego badań, czasem podaje mu truciznę, głodzi, wywołuje infekcje, a nawet dusi do utraty przytomności. Dla pediatry zespół Münchhausena z przeniesieniem to wyjątkowo trudne wyzwanie – mówi psychiatra prof. Piotr Gałecki, kierownik Kliniki Psychiatrii Dorosłych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Leczenie wspomagające w przewlekłym zapaleniu prostaty

Terapia przewlekłego zapalenia stercza zarówno postaci bakteryjnej, jak i niebakteryjnej to duże wyzwanie. Wynika to między innymi ze słabej penetracji antybiotyków do gruczołu krokowego, ale także z faktu utrzymywania się objawów, mimo skutecznego leczenia przeciwbakteryjnego.

Protonoterapia. Niekończąca się opowieść

Ośrodek protonoterapii w krakowskich Bronowicach kończy w tym roku pięć lat. To ważny moment, bo o leczenie w Krakowie będzie pacjentom łatwiej. To dobra wiadomość. Zła jest taka, że ułatwienia dotyczą tych, którzy mogą za terapię zapłacić.

Czy Unia zakaże sprzedaży ziół?

Z końcem 2023 roku w całej Unii Europejskiej wejdzie w życie rozporządzenie ograniczające sprzedaż niektórych produktów ziołowych, w których stężenie alkaloidów pirolizydynowych przekroczy ustalone poziomy. Wszystko za sprawą rozporządzenia Komisji Europejskiej 2020/2040 z dnia 11 grudnia 2020 roku zmieniającego rozporządzenie nr 1881/2006 w odniesieniu do najwyższych dopuszczalnych poziomów alkaloidów pirolizydynowych w niektórych środkach spożywczych.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Mielofibroza choroba o wielu twarzach

Zwykle chorują na nią osoby powyżej 65. roku życia, ale występuje też u trzydziestolatków. Średni czas przeżycia wynosi 5–10 lat, choć niektórzy żyją nawet dwadzieścia. Ale w agresywnej postaci choroby zaledwie 2–3 lata od postawienia rozpoznania.

Gdy rozum śpi, budzi się bestia

Likantropia (z gr. lýkos – wilk i ánthropos – człowiek) to wiara w zdolność
przekształcania się ludzi w zwierzęta, zwłaszcza w wilki. Etymologię tego
terminu wywodzi się też od króla Arkadii – Likaona, który, jak opisuje
Owidiusz w Metamorfozach, został przemieniony w wilka, gdyż ośmielił się
podać Zeusowi ludzkie mięso – ciało własnego syna.

Wrzodziejące zapalenie jelita grubego – rola lekarza POZ

Powszechnie uważa się, że chorego na wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) leczy gastroenterolog i – okresowo – chirurg. Tymczasem główna rola w tym procesie przypada lekarzowi rodzinnemu.

Neonatologia – specjalizacja holistyczna

O specyfice specjalizacji, którą jest neonatologia, z dr n. med. Beatą Pawlus, lekarz kierującą Oddziałem Neonatologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Świętej Rodziny w Warszawie oraz konsultant województwa mazowieckiego w dziedzinie neonatologii rozmawia red. Renata Furman.

Miłość w białym fartuchu

Na nocnych dyżurach, w gabinecie USG, magazynie albo w windzie. Najczęściej
między lekarzem a pielęgniarką. Romanse są trwałym elementem szpitalnej rzeczywistości. Dlaczego? Praca w szpitalu jest ciężka – fizycznie i psychicznie. Zwłaszcza na chirurgii. W sytuacjach zagrożenia życia działa się tam szybko, na pełnej adrenalinie, często w nocy albo po nocy nieprzespanej. W takiej atmosferze, pracując ramię w ramię, pielęgniarki zbliżają się do chirurgów. Stają się sobie bliżsi. Muszą sobie wzajemnie ufać i polegać na sobie. Z czasem wiedzą o sobie wszystko. Są partnerami w działaniu. I dlatego często stają się partnerami w łóżku, czasami także w życiu. Gdzie uprawiają seks? Wszędzie, gdzie tylko jest okazja. W dyżurce, w gabinecie USG, w pokoju socjalnym, w łazience, a czasem w pustej sali chorych. Kochankowie dobierają się na dyżury, zazwyczaj nocne, często zamieniają się z kolegami/koleżankami, by być razem. (...)

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Czynniki wpływające na wyniki badań laboratoryjnych

Diagnostyka laboratoryjna jest nieodłączną składową procesu diagnostyczno-terapeutycznego, a wyniki badań laboratoryjnych stanowią nieocenione źródło informacji o stanie zdrowia pacjenta. Pod warunkiem że wynik taki jest wiarygodny.

Koordynowana, czyli jaka?

– Nie może być tak, że pacjent jest wypisywany ze szpitala i ma sam szukać sobie poradni specjalistycznej, w której będzie kontynuował leczenie – mówił minister zdrowia Konstanty Radziwiłł podczas swojego wystąpienia na IX Kongresie Polonii Medycznej/II Światowym Zjeździe Lekarzy Polskich. Trudno się z tym nie zgodzić.



bot