Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce – jednym głosem na temat koniecznych zmian

Relacja z debaty: Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii

W leczeniu hemofilii w Polsce odnieśliśmy sukces, ale Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i cały model, jaki przyjęliśmy, muszą ewoluować. Przemawiają za tym zarówno postęp medycyny, oczekiwania pacjentów, jak i zmieniające się, niekoniecznie pozytywnie, uwarunkowania w jakich funkcjonuje płatnik – takie wnioski płyną z debaty, w której udział wzięli eksperci kliniczni, pacjenci, eksperci systemowi oraz przedstawiciele regulatora i płatnika publicznego.


Debata ekspercka „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii?” (31 marca, Warszawa) nie przyniosła odpowiedzi na wszystkie pytania, ale zasygnalizowała kluczowe kwestie, jakie muszą być wzięte pod uwagę przy podejmowaniu decyzji, które – i to jeden z najważniejszych wniosków – muszą zostać podjęte. Bo choć Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (NPLH) jest uznawany za sukces i takim sukcesem rzeczywiście jest, wyzwaniem pozostaje brak dostępu do nowoczesnych terapii oraz jego integracja z programem lekowym dla dzieci.




Jak przypominała Izabela Obarska, ekspert systemowy, prezes HealthCare System Navigator, która w przeszłości pracowała zarówno w MZ jak i NFZ (była m.in. dyrektorem Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia w latach 2016–2018), istotą choroby jest brak lub niedobór czynnika krzepnięcia: VIII (A) lub IX (B). Hemofilia jest chorobą rzadką, dominuje typ A (jeden przypadek na 12,3 tys. mieszkańców, hemofilia B jest sześciokrotnie rzadsza). To choroba genetyczna, ale aż u 30 proc. pacjentów z hemofilią A odpowiada za nią mutacja de novo (hemofilia B – co drugi pacjent). Jest zaliczana do osoczowych skaz krwotocznych, a ciężkość jej przebiegu zależy od stopnia niedoboru czynników krzepnięcia – od samoistnych krwawień do stawów (przebieg ciężki), krwawień do stawów i mięśni po niewielkich urazach, rzadko samoistnych (przebieg umiarkowany), po brak występowania samoistnych krwawień (przebieg łagodny). – Jednak niezależnie od stopnia ciężkości choroby dla wszystkich pacjentów niebezpieczne są krwawienia w wyniku urazów – podkreślała. Osoby dotknięte hemofilią cierpią fizyczny ból, doznają postępujących – w przypadku nieoptymalnego postępowania – ograniczeń ruchowych prowadzących do niepełnosprawności, to wszystko negatywnie rzutuje na ich funkcjonowanie w społeczeństwie, w rodzinie, wpływa na dobrostan nie tylko fizyczny, ale też psychiczny.

Celem leczenia hemofilii – które w istocie jest profilaktyką tej choroby – jest, mówiąc najprościej, uwolnienie od złego „bagażu”, jaki niesie ze sobą choroba, przywrócenie wolności od krwawień, uszkodzeń stawów, bólu, ograniczeń – a ostatecznie, od obciążeń związanych z leczeniem. Celem, który wydaje się w tej chwili nieosiągalny, jest wręcz, jak mówiła Izabela Obarska, uwolnienie umysłu chorującego od myśli o tym, że jest chory. – Taki cel przyświeca wszystkim terapiom w chorobach przewlekłych, nie tylko w hemofilii.

Decyzje o wyborze terapii podejmują wspólnie lekarz i pacjent (opiekunowie prawni pacjenta), biorąc pod uwagę cały szereg czynników, przede wszystkim typ choroby i jej nasilenie, wiek pacjenta, obecność inhibitora (mowa o hemofilii powikłanej inhibitorem), ale też takie jak przestrzeganie zaleceń, niechęć do ryzyka, styl życia czy choroby współistniejące. Istotną zmienną jest, oczywiście, dostępność terapii (substytucyjna, polegająca na podawaniu czynników krzepnięcia, niesubstytucyjna, oparta na innowacyjnych lekach podawanych podskórnie lub doustnie oraz endogenna synteza, czyli terapia genowa dostępna dla niektórych dorosłych pacjentów). Każda z nich ma swoje plusy, swoje ograniczenia, nowe terapie z oczywistych względów (stosunkowo krótkich doświadczeń) są opatrzone znakami zapytania, na które odpowiedzi nie muszą być negatywne (część pacjentów może jednak nie akceptować związanego z nimi ryzyka).



Z punktu widzenia pacjentów jedną z kluczowych zmiennych, w ogromnym stopniu rzutującą na jakość życia, jest częstotliwość podania – ta różni się od nawet czterech podań w tygodniu do zaledwie jednego, dwóch, miesięcznie (nie mówiąc o jednorazowo podawanej terapii genowej, w przypadku której nie wiadomo jednak, czy nie będzie wymagała podawania leczenia wspomagającego). Wszystkie terapie prowadzą (mają prowadzić) do utrzymania czynników krzepnięcia na optymalnym (akceptowalnym) poziomie, różny jest jednak mechanizm ich działania, przez co dość trudno porównywać ich skuteczność.

Izabela Obarska zwróciła uwagę, że Polska na tle innych krajów Europy, jeśli chodzi o leczenie hemofilii, rozumiane jako dostępność do wszystkich możliwych terapii, wypada… różnie. Bardzo dobrze, jeśli chodzi o dostępność do czynników krzepnięcia o standardowym okresie półtrwania. Gorzej, jeśli chodzi o dostępność do terapii innowacyjnych oraz rekombinowanych czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. Jak sobie radzą z zakupami leków kraje o podobnym do nas stopniu rozwoju gospodarczego: Czechy, Węgry i Rumunia? W Czechach rośnie udział w leczeniu hemofilii terapii innowacyjnych (emicizumab) oraz czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania. Nasi południowi sąsiedzi postawili przy tym na rynek otwarty, bez centralnych przetargów. Odwrotna sytuacja jest na Węgrzech, gdzie obowiązują zakupy centralne, oparte o negocjacje cenowe a większość pacjentów otrzymuje lek, który zwyciężył w takim przetargu (organizowanym co 2-3 lata). Innowacyjne leczenie jest dostępne dla wybranych grup pacjentów, przede wszystkim pediatrycznych i tych, u których odnotowano niepowodzenia dostępnej terapii. Rumunia opiera zakupy leków na przetargach centralnych. Emicizumab jest dostępny na rynku otwartym (apteki ogólnodostępne).

A jak wygląda sytuacja w Polsce? Mamy program polityki zdrowotnej Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 oraz program lekowy Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (B.15). W poprzedniej edycji NPLH podjęto wiele ważnych, z punktu widzenia pacjentów, decyzji – np. o powołaniu 26 ośrodków leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych, uruchomieniu systemu dostaw leków czy dopuszczeniu nowych terapii do programu. Przyjęto też założenia i rozpoczęto prace nad systemem e-hemofilia, który dostarczy sześć fundamentalnych dla pacjenta usług (m.in. Dzienniczek pacjenta, Zapotrzebowanie na produkty krwiopodobne, Elektroniczną ewidencję chorych i Koordynację opieki nad pacjentami). Ekspertka wskazała też cele, jakie będą przyświecać obecnej edycji programu. Główny to poprawa jakości opieki nad pacjentami z hemofilią i podniesienie standardu leczenia, przez co powinna się poprawić jakość ich życia. Wśród celów szczegółowych wskazała z jednej strony zaopatrzenie w leki niezbędne dla chorych, z drugiej – wzmocnienie nadzoru nad stosowaniem produktów leczniczych w tej grupie.



To zresztą jeden z wątków, który przewija się w dyskusjach na temat dalszych losów modelu leczenia hemofilii w Polsce: na ile można (należy) utrzymywać sytuację, w której pacjenci korzystający z NPLH mogą otrzymywać finansowane ze środków publicznych leczenie, nie stawiając się na badania kontrolne. – Zapisy NPLH nie egzekwują wykonywania wizyt kontrolnych z odpowiednią częstotliwością – przyznała Obarska. A to tylko jeden ze stwierdzonych problemów: młodzi dorośli często opuszczają dawki, dorośli aktywni zawodowo akceptują intensywne leczenie, ale unikają wizyt kontrolnych, pacjenci dorośli nieaktywni zawodowo, szczególnie z utrudnionym dostępem żylnym, często opuszczają dawki, akceptując krwawienia. – Nie ma takiej sytuacji w NPLH, że jeśli pacjent nie pojawia się na wizytach kontrolnych i nie zostanie u niego oceniona skuteczność terapii, natychmiast traci dostęp do leczenia, co jest regułą w programach lekowych – przypomniała ekspertka. Wśród miękkich wniosków, jakie towarzyszyły całej debacie, powtarzał się jeden: pozostawmy NPLH jako sprawdzone rozwiązanie, ale wprowadźmy do niego niektóre mechanizmy, które pozwalają na lepsze monitorowanie efektywności leczenia. Część ekspertów postulowała wręcz stworzenie NPLH 2.0, zbudowanego na fundamencie najlepszych rozwiązań z obecnie funkcjonującego programu polityki zdrowotnej i doświadczeń programów lekowych. Nikt natomiast nie postuluje przeniesienia leczenia hemofilii w całości do programów lekowych, które mają plusy, ale też poważne ograniczenia, ujawniające się zwłaszcza w sytuacji napięć finansowych – a te, najpewniej, towarzyszyć będą systemowi, klinicystom i pacjentom przez lata.

Senator Agnieszka Gorgoń-Komor, wiceprzewodnicząca Senackiej Komisji Zdrowia, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i Innowacji w Ochronie Zdrowia, która podkreśliła, że hemofilia – jako choroba rzadka – wymaga nie tylko standardów leczenia, ale wszechstronnych rozwiązań, łącznie z takimi, które poprawią warunki funkcjonowania rodzin chorujących, gdyż jest to jedna z chorób bardzo mocno wpływających na życie całej rodziny. W jej ocenie w dyskusji na temat leczenia hemofilii kluczowe są kwestie dotyczące organizacji opieki, nie zaś same finanse. – Indywidualizacja, personalizacja leczenia, cyfryzacja opieki, modernizacja rozwiązań – wyliczała, dodając, że ważnym komponentem jest koordynacja przynajmniej części opieki na poziomie POZ, by pacjenci nie byli z każdym problemem odsyłani do specjalistów, do ośrodków leczenia hemofilii. Przedstawicielka senackiej Komisji Zdrowia zadeklarowała wsparcie dla wypracowywania optymalnych rozwiązań nie tylko na forum izby wyższej, ale całego parlamentu.

Pacjentom zależy na dostępie do nowych terapii. Najważniejsza dla nas, pacjentów, jest jednak gwarancja ciągłości leczenia oraz dostęp do terapii zawsze wtedy, gdy jest to potrzebne, szczególnie w sytuacjach nagłych – podkreślał Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Jak zaznaczył, takie gwarancje daje NPLH, dlatego pacjenci są otwarci na modyfikacje programu, ale jednocześnie w pełni popierają rozwiązanie, które decyduje o ich zdrowiu i życiu.



Nie każde rozwiązanie funkcjonuje równie dobrze. Bogdan Gajewski przywołał przykład Szwecji, gdzie lekarze rekomendują pacjentom mieszkającym na północy kraju noszenie przy sobie czynników krzepnięcia, ponieważ w razie wypadku mogą pojawić się trudności z szybkim wdrożeniem leczenia. Z kolei w Rumunii występują problemy z zapewnieniem ciągłości terapii – zdarza się, że niektóre szpitale mają trudności z finansowaniem leczenia. W Czechach natomiast nie funkcjonuje rozwiązanie podobne do tego, które obowiązuje w polskim systemie leczenia, co nie gwarantuje dostępności terapii w sytuacjach nagłych.

Bogdan Gajewski podkreślał również, że miernikiem sukcesu NPLH jest z jednej strony poczucie bezpieczeństwa pacjentów, z drugiej zaś – wydłużenie życia chorych, mniejsza liczba powikłań oraz coraz lepsza jakość życia. W jego ocenie kluczowe znaczenie ma fakt, że w ramach programu polityki zdrowotnej zapewniono dostęp do różnych leków w ilościach adekwatnych do leczenia krwawień, także tych wymagających natychmiastowej interwencji ratującej życie.

– To podstawowy warunek bezpieczeństwa osób ze skazami krwotocznymi. Jak zaznaczył, w programach lekowych często wpisane są limity dostępności, tymczasem krwawienia są nieprzewidywalne i nie da się precyzyjnie określić ilości leków potrzebnych do ratowania pacjenta.

- Efektywna terapia hemofilii to taka, którą pacjent jest w stanie stosować – mówiła Małgorzata Pawlik (PEX) przedstawiając wyniki badania „Ocena obecnie prowadzonej terapii hemofilii, stan wiedzy i postawy lekarzy oraz pacjentów wobec nowych leków. Wyniki badania PEX dotyczącego hemofilii A.D. 2025”. „Jest w stanie” z jednej strony odnosi się do dostępności terapii, z drugiej – do jej uciążliwości.

Obecnie dominujący sposób leczenia czynnikami krzepnięcia lekarze, którzy wzięli udział w badaniu, ocenili pozytywnie ze względu na dostępność oraz skuteczność u większości pacjentów, jednocześnie podkreślając jej dużą uciążliwość dla chorych, zwłaszcza z problemami żylnymi. Specjaliści są też niezadowoleni z ograniczonego dostępu do innowacyjnych terapii. Perspektywa pacjentów? Wysoka pozytywna ocena dostępności do czynników krzepnięcia, pacjenci są też zadowoleni z logistyki, czyli systemu dostaw domowych lub do lokalnych punktów odbioru. Jednocześnie podkreślają, że forma dożylnego podania obciąża pacjentów psychicznie i fizycznie, wiąże się też z licznymi ograniczeniami. Większość lekarzy (60 proc.) zarówno leczących dorosłych, jak i dzieci ocenia, że dostępność do nowoczesnych terapii substytucyjnych w Polsce negatywnie odbiega od standardów europejskich.

Jak podkreślała Małgorzata Pawlik, obecnie stosowaną terapię czynnikami krzepnięcia pozytywnie ocenia blisko 80 proc. pacjentów a tylko kilka procent w poszczególnych grupach pacjentów dorosłych ma poważne zastrzeżenia. Jednocześnie, wśród pacjentów dorosłych stosujących emicizumab oceny pozytywne wystawiło 100 proc. badanych. Podobny rozkład opinii odnotowano wśród pacjentów pediatrycznych i ich opiekunów.

Jeśli chodzi o najczęściej stosowaną terapię, jej mocnym punktem w ocenie pacjentów jest pewność dostępu do potrzebnej ilości preparatu i możliwość zabezpieczenia krwawienia na żądanie. Słabe strony to częstotliwość oraz sposób podawania w profilaktyce. Te dwie ostatnie kwestie są natomiast bardzo wysoko oceniane przez pacjentów (ciągle nielicznych), których otrzymują emicizumab.

Pacjenci i lekarze jednym głosem mówią o oczekiwaniach: podstawowym jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii, które można podawać rzadziej i podskórnie. Pacjenci stawiają sprawę bardzo jasno: lwia część dorosłych, niezależnie od typu choroby, uważa, że optymalna terapia nie może być podawana dożylnie. Jeszcze mocniej to wybrzmiewa w przypadku opiekunów chorujących dzieci.

Badanie potwierdziło, że pacjenci – zwłaszcza młodzi, wykształceni, prowadzący aktywny tryb życia, czynni zawodowo – interesują się nowymi możliwościami terapeutycznymi, ze szczególnym naciskiem na aspekty funkcjonalne (forma i częstotliwość podania), nie zaś sam mechanizm działania leku. – Pacjenci w tej chwili bardziej cenią komfort terapii. Mają poczucie stabilności dostępu do preparatów czynników krzepnięcia. Chcą dążyć do optymalizacji rozwiązań – podsumowała Małgorzata Pawlik.

Ten „komfort” nie oznacza tylko wygody, a już na pewno nie – wygodnictwa. Jest warunkiem koniecznym do większej, niż w tej chwili, aktywizacji – zawodowej, społecznej i życiowej chorujących osób. Jak podkreślał Michał Seweryn, wiceprezes Econmed Europe, przedstawiając wyniki badania „Koszty leczenia hemofilii w Polsce”, roczny koszt leczenia tej choroby wynosi ponad 960 mln zł, z czego nieco więcej niż połowa – 531 mln zł to bezpośrednie koszty leczenia. Lwią część (521 mln zł) pokrywa płatnik publiczny. Koszty pośrednie to koszty utraconej produktywności szacowane na ponad 430 mln zł. Najdroższe „pozycje” to opieka nieformalna i prezenteizm (ok. 300 mln zł), kolejne dwie – długotrwałe i krótkotrwałe absencje (ok. 100 mln zł). Ekspert podkreślał przy tym, że jeśli chodzi o wydatki ZUS związane z wypłatą świadczeń, pozostają one niedoszacowane – o ile bowiem można ustalić, ile ZUS wypłaca z tytułu nieobecności w pracy dorosłych pacjentów, niewiadomą pozostają zwolnienia z pracy opiekunów chorych na hemofilię dzieci.

Dobrą wiadomością, jest bez wątpienia fakt, że ponad 80 proc. pacjentów jest aktywnych zawodowo. Niestety, niemal połowa zadeklarowała spadek produktywności, a w przypadku chorujących dzieci – ponad połowa opiekunów musiała zrezygnować z pracy a kolejne 30 proc. ograniczyło swoją aktywność. Jest oczywiste, że im większa dostępność do terapii mniej angażujących czasowo samych pacjentów czy ich bliskich, tym szanse na wzrost aktywności zawodowej i produktywności – większe.

Za motto dyskusji ekspertów można było uznać słowa jednego z jej uczestników, prof. Jerzego Windygi, członka Grupy ds. Hemostazy, Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii: „Przyszłość hemofilii to przyszłość medycyny spersonalizowanej (…). To przyszłość, w której pacjent ma szansę na życie bez ograniczeń wynikających z choroby, a naszym obowiązkiem jako lekarzy, naukowców i decydentów jest tę szansę zapewnić”. (Rozmowy o hemofilii, PZWL)

On sam podkreślał, jak długą drogę przebyli pacjenci z hemofilią na przestrzeni kilku dekad. – Bez leczenia, którym początkowo było przetaczanie krwi i osocza, chorzy umierali w drugiej, trzeciej dekadzie życia. Postępem było już to, że pacjenci nie umierali z powodu krwotoków. Kolejny krok to skuteczne leczenie krwawień. Następny – zapobieganie krwawieniom. Teraz pacjenci chcą wyższej jakości życia, by mogli się uczyć, pracować, zakładać rodziny – wyliczał, zwracając uwagę, że oczekiwania pacjentów, jeśli chodzi o wybór terapii nie są wcale jednorodne, bo część woli przyjmować leki dożylnie. Jak podkreślił, leki o przedłużonym działaniu czy leki podskórne to ogromny postęp, na który nie można patrzeć w kategoriach „chorzy chcą mieć wygodniejsze życie, a my za to płacimy” – niekiedy taki ton pojawia się w dyskusjach na temat standardów leczenia – bo cel leczenia hemofilii jest taki sam, jak innych chorób przewlekłych: przywrócenie czy utrzymanie zdrowia, umożliwiającego życie w jak najlepszej jakości. Trudno mówić o wysokiej jakości życia w sytuacji, gdy skuteczna profilaktyka oznacza około 180 dożylnych zastrzyków rocznie – przez całe życie. Leki innowacyjne, podawane podskórnie, preparaty o przedłużonym działaniu są, jak podkreślał specjalista, niezwykle skuteczne, a pacjenci je otrzymujący są nimi zachwyceni.

W przypadku hemofilii bardzo wysoka skuteczność terapii, przywracająca pacjentom wyrównanie kluczowego parametru hemostazy, czyli przywracająca im stan zdrowia jest tymczasem w zasięgu ręki. – Już w tej chwili jest to możliwe przy podawaniu leku zarejestrowanego w schemacie jedno podanie na siedem dni. Po czterech dniach obserwujemy spadek, ale gdybyśmy mogli go podawać w schemacie co cztery dni, hemostaza pozostałaby w normie – mówił. W jego ocenie wybór terapii powinien być wspólną decyzją wyedukowanego pacjenta oraz prowadzącego jego leczenie lekarza.

Prof. Maria Podolak-Dawidziak, przewodnicząca Grupy do spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, Katedra i Klinika Hematologii, Terapii Komórkowej i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, wśród przyczyn pewnych problemów w opiece nad pacjentami z hemofilią wskazała wciąż nie w pełni zadawalające przygotowanie niektórych pracowników medycznych i  brak systemowych rozwiązań, do zapewnienia podstawowej opieki na poziomie POZ. Zauważyła, że czasem występują kłopoty z  podaniem leków pacjentom z trudnym dostępem żylnym. – Wiele zrobiono dla zapewnienia dobrej opieki dzieciom ze skazami krwotocznymi w przedszkolach i szkołach, ale wskazana jest lepsza współpraca z personelem medycznym z POZ i SOR.

Ekspertka zauważyła, odwołując się do danych z 2024 roku na temat dostarczonych koncentratów czynników krzepnięcia VIII i IX liczonych „na głowę mieszkańca” Polski, że nastąpiła wyraźna ilościowa poprawa zaopatrzenia, jednak są to głównie koncentraty osoczopochodne a wciąż mało jest koncentratów rekombinowanych czynników krzepnięcia. Również proporcje między dostępnymi koncentratami o standardowym czasie działania, a tymi o przedłużonym czasie działaniu nie są optymalne, co jest to wynikiem funkcjonujących zasad realizacji zakupów w ramach przetargów.

Z kolei – jak przypomniała – lek emicizumab, otrzymał pozytywną merytoryczną rekomendację AOTMiT, ale ze wskazaniem konieczności modyfikacji finansowania. – Od wielu miesięcy nie doszło do planowanego spotkania uzgodnieniowego. Pochodną powyższej sprawy jest między innymi sytuacja w jakiej znalazło się piętnastu chorych na hemofilię bez inhibitora, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym z zastosowaniem emicizumabu. Dzięki temu, że po zakończeniu badania producent zapewnił kontynuację skutecznego leczenia, otrzymywali oni emicizumab przez 8 lat, lecz od 1 stycznia 2026 roku musieli wrócić do stosowania osoczopochodnego koncentratu cz. VIII.

Prof. Maria Podolak-Dawidziak przedstawiła obawy części chorych o utrzymanie stałej dostępności do leków, jeśli niektóre z nich byłyby finansowane w ramach programów NFZ, a nie jak dotąd z puli Narodowego Programu. Natomiast zarówno pacjenci jak i pracownicy ochrony zdrowia cieszą się ze zbliżającego się uruchomienia programu e-Hemofilia, który istotnie ułatwi koordynację pracy i zapewni chorym lepszą opiekę.

– Jeśli tylko pojawiają się możliwości finansowe, w pełni wspieramy wprowadzanie innowacyjnych terapii. Musimy jednak utrzymać to, co już działa bardzo dobrze – stabilny i bezpieczny dla chorych na hemofilię model leczenia – mówił Bogdan Gajewski, odnosząc się do wypowiedzi ekspertów klinicznych.

W ocenie prof. Pawła Łaguny, Katedra i Klinika Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, zasadniczy przełom w sytuacji pacjentów z hemofilią przyniósł rok 2008. Przed tą datą chorzy mieli zagwarantowane leczenie „na żądanie” – w sytuacji krwawień, wylewów, zgłaszali się do szpitala. Były z tym problemy, bo czynników w placówkach brakowało, często po pomoc trzeba było jechać naprawdę daleko. Od 2008 roku jest dostępna profilaktyka i podania czynnika mają miejsce 2-3 razy w tygodniu, w zależności od rodzaju choroby. – To spowodowało poprawę jakości życia. Idziemy z postępem, mamy możliwość personalizacji terapii, metody obliczania farmakokinetyki w taki sposób, by nie dopuszczać do krwawień. W programie lekowym dla dzieci od 1 stycznia 2026 roku mamy trzy różne rodzaje terapii. Lekarz w rozmowie, która nierzadko trwa godzinę lub dłużej, przedstawia pacjentowi i jego opiekunom plusy i minusy każdej z terapii – tłumaczył ekspert, dodając że on sam przy wyborze leku bierze pod uwagę m.in. czy pacjent uprawia sport lub chce go uprawiać, ocenia też stan jego stawów. – Na pewno nie jest tak, że wszyscy chcą jednego leku, tak samo jak nie ma uniwersalnego, idealnego dla wszystkich leczenia – podkreślił.

Nie ma też idealnego modelu organizacji opieki – zarówno NPLH, jak i programy lekowe mają swoje mocne i słabe strony, co wybrzmiewało w wielu wypowiedziach podczas debaty. Idealnym rozwiązaniem byłoby – jak się wydaje – zbudowanie takiego systemu, który z obu modeli zaimplementowałby dobre i sprawdzone rozwiązania. Czy to jest jednak możliwe? Jak mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, ogromnym atutem NPLH jest zagwarantowanie dostaw koncentratów czynników krzepnięcia w profilaktyce, ale też w sytuacjach nagłych. Poważnym mankamentem – ograniczony dostęp do nowoczesnych opcji terapeutycznych. W jej ocenie rozwiązania systemowe w ogóle nie powinny być przedmiotem troski pacjenta, a każdy pacjent – w ramach zakresu refundowanych terapii – powinien otrzymywać leczenie jak najlepiej dopasowane do jego aktualnego stanu klinicznego. Programy lekowe dają możliwość szybkiego dostępu do innowacyjnych terapii w ramach ścieżki opisanej w ustawie refundacyjnej, w której są ściśle określone ramy czasowe i odpowiedzialności poszczególnych stron procesu.

Istotnym elementem tego procesu jest możliwość negocjacji ceny leków i stosowania mechanizmów podziału ryzyka, które w sposób bezpieczny i kontrolowany dla systemu pozwalają na wprowadzanie innowacyjnych terapii w ramach programów lekowych. Takie mechanizmy nie są wdrożone do NPLH, a główny mechanizm finansowania leków wynika z ustawy pzp. Wydaje się więc słusznym kierunkiem, aby w/w rozwiązania zaimplementować do NPLH. Ponadto w programach lekowych są precyzyjnie określone kryteria kwalifikacji pacjentów do określonego rodzaju terapii, kryteria wyłączenia z programu lekowego, szczególnie jeśli nowoczesne leczenie nie przynosi oczekiwanych efektów. W programach lekowych prowadzone jest regularne monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii wymagające systematycznych wizyt pacjenta w ośrodku, podczas których lekarz ocenia stan kliniczny chorego, odpowiedź na leczenie i przestrzeganie przez pacjenta zaleceń odnośnie do przyjmowania leku. Takich rozwiązań nie ma w NPLH. Z kolei niewątpliwym minusem programów lekowych jest ich ograniczona dostępność dla ośrodków, która zależy od posiadanej przez szpital umowy z NFZ i jej limitów, a także konieczność zakupu leków przez szpital i oczekiwanie na zwrot poniesionych środków finansowych przez NFZ. Nie można również zapominać, że realizacja programów lekowych jest dużym wyzwaniem administracyjnym dla szpitali związanym ze prowadzeniem przetargów i sprawozdawczością danych klinicznych do NFZ (system SMPT), które nie jest uwzględnione w warunkach finansowania programów lekowych przez NFZ – podkreśliła konsultant krajowa.

Były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową (i były wiceprezes NFZ) Maciej Miłkowski podkreślał, że w dyskusji na temat teraźniejszości i przyszłości leczenia hemofilii nie można pomijać realiów, czyli trudnej sytuacji płatnika. Z tej perspektywy, w jego cenie, większą stabilność mają pacjenci objęci NPLH niż programami lekowymi, gdzie – jak podkreślał – ciągłość terapii zależy od tego, w jaki sposób szpital zapewnia dostawy leków od dostawców. – Część szpitali płaci dostawcom na bieżąco. Nie dotyczy to wyłącznie programu lekowego B.15 – podkreślił. Miłkowski przypomniał, że pacjenci chorujący na hemofilię są generalnie grupą bardzo dobrze zaopiekowaną, natomiast jednym z kluczowych wyzwań pozostaje monitorowanie efektywności terapii, co – jak podkreślił – jest obowiązkiem zarówno ośrodków ją prowadzących, jak i samych pacjentów. – Ten element, który sprawdza się w programach lekowych, musi być zastosowany również w NPLH – ocenił, dodając, że konieczne jest wprowadzenie obowiązku badań kontrolnych raz na 3-6 miesięcy.

Maciej Miłkowski zwracał również uwagę na konieczność dywersyfikacji zakupów tak, by nie opierać leczenia o preparat jednego producenta, ale portfolio równoważnych terapii (różne zadania). Takie podejście powinno wynikać zarówno z aktualnie procedowanego w Unii Europejskiej aktu o lekach krytycznych, jak i po prostu doświadczeń – w Polsce był już problem z punktu widzenia ciągłości terapii w przypadku hormonu wzrostu. – W przetargach nie powinno być jednego wygrywającego. Bezpieczniejszy jest model 70/30 lub nawet 60/40 – wskazywał. Były wiceminister zdrowia podkreślał również jak dużo zależy, w przypadku najbardziej innowacyjnych terapii – a zarazem najdroższych, od wypracowania kryteriów ich stosowania. W jego ocenie na pewno błędem jest założenie z góry, w obecnej – bardzo trudnej – sytuacji, że „terapia się należy i zawsze będzie dostępna”.

Zwrócił uwagę również, że do postępowań przetargowych na terapie w zakresie leczenia hemofilii (nawet w programie narodowym) powinny przystępować oferenci, którzy posiadają wydaną decyzję refundacyjną (wraz z ustalonymi instrumentami dzielenia ryzyka). Decyzja taka powinna być wynikiem przeprowadzonych negocjacji z urzędu z Komisją Ekonomiczną działającą przy Ministrze Zdrowia dla produktów leczniczych stanowiących istotny koszt świadczenia gwarantowanego jakim jest leczenie hemofilii. Kiedy można się spodziewać kierunkowych decyzji dotyczących przyszłości?

NPLH trwa do końca 2028 roku, ale – jak mówiła Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa MZ – założenia do ewentualnych zmian zostaną wypracowane i przedstawione do końca bieżącego roku, co powinno dać możliwość spokojnego ich przygotowania i wdrożenia. Dążenie do wypracowania jednego rozwiązania „bez wad” może być kuszące, ale – jak zwracała uwagę przedstawicielka resortu – nie można ryzykować, że to, co działa – czyli NPLH – zostanie w tym procesie zepsute. Zwłaszcza, że potężnym ograniczeniem jest i zapewne pozostanie sytuacja finansowa systemu ochrony zdrowia. – Rozumiejąc chęć zapewnienia jak najszerszego dostępu do innowacyjnych terapii, nie możemy doprowadzić do utraty gwarancji do terapii w ogóle – przestrzegała, zapewniając, że również po stronie MZ jest chęć zapewniania jak najszerszego wachlarza możliwości terapeutycznych. Kluczowa jest przy tym świadomość ograniczeń budżetowych. – Nie możemy mieć cienia wątpliwości, że wszyscy, którzy będą potrzebować leków, je dostaną, również w sytuacjach nagłych – przypominała.

Zakładnikiem finansów w dużym stopniu, jak przyznała, jest też system e-Hemofilia, który stanowi pakiet ustaw, negocjowanych w tej chwili między ministerstwami zdrowia i finansów w pakiecie e-zdrowie. Wiadomo, że rozmowy są niełatwe (MF, mówiąc w dużym skrócie, nie chce się zgodzić na utrzymanie finansowania rozwiązań, które zostały wpisane do KPO w obszarze cyfryzacji zdrowia). – Mamy jednak nadzieję, że na początku wakacji prezydent będzie mógł ustawy podpisać – nie kryła nadziei Magdalena Kramska.

- Nie byłoby dyskusji na temat finansowania, gdyby sytuacja płatnika była stabilna, ale nie jest – przyznał Marek Augustyn, wiceprezes NFZ, który podkreślił, że Fundusz wspiera debatę na temat scalania ścieżek leczenia pacjentów z hemofilią, bo w ocenie płatnika jest to kierunek zasadny. W jego ocenie konieczne jest wzmacnianie kompleksowości opieki nad chorymi i skuteczniejsze monitorowanie terapii, nadzór nad realizacją zaleceń. To tym ważniejsze, że wartość świadczeń dla pacjentów z hemofilią w ostatnich latach dynamicznie rośnie.

Jak podkreślała z kolei Iwona Kasprzak, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ, wątków do dyskusji przy podejmowaniu ewentualnej decyzji o łączeniu NPLH i programu lekowego jest bardzo dużo. – Jesteśmy otwarci, ale trzeba byłoby to wszystko dokładnie przeanalizować, ustalić ryzyka – zaznaczyła, przyznając, że między programami występuje wiele różnic, choć – w jej ocenie – stosunkowo niewielkie różnice dotyczą samych postępowań przetargowych, można mówić wręcz o współpracy.

Lepsza koordynacja działań w obszarze hemofilii, jak mówiła przedstawicielka płatnika przekłada się wprost na lepszy wskaźnik średniej długości życia – pacjenci, u których chorobę rozpoznano w ostatnich latach mają szansę na osiągnięcie wieku 70-71 lat, poprawia się też jakość życia, zarówno dzieci jak i dorosłych.

Jak mówiła Izabela Obarska, być może pewną poprawę efektywności w wykorzystaniu dostępnych środków pomogłoby uzyskać zaangażowanie NFZ w postępowania przetargowe. Jak deklarowała Agata Wolnicka, Naczelnik Wydziału Programów Lekowych i Chemioterapii, jeśli tylko Fundusz uzyskałby taką możliwość, mógłby wesprzeć zarówno Narodowe Centrum Krwi jak i Ministerstwo Zdrowia w tym zakresie.

Jeśli istnieją możliwości podniesienia efektywności, jesteśmy za tym, aby je wprowadzać. Nie zgadzamy się jednak z twierdzeniami, że NPLH nie jest efektywny. Bardzo często dane z Polski prezentowane na międzynarodowych konferencjach pokazują, że ceny leków w Polsce należą do najniższych na świecie. Zdarza się, że eksperci z Europy i innych części świata nie dowierzają, iż w Polsce dzięki centralnym przetargom udaje się osiągać tak duże obniżki cen leków – dodał Bogdan Gajewski.

Ale wyzwania nie ograniczają się do kwestii leków. Jak przyznała prof. Magdalena Łętowska, członkini Grupy ds. Hemostazy, Katedra Hematologii i Transfuzjologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, dużym problemem są nierówności w jakości opieki nad pacjentami, jaką są w stanie zapewnić ośrodki. Tych w kraju jest czternaście dla dorosłych i piętnaście dla dzieci, jedynym województwem, w którym nie ma żadnego, jest województwo opolskie – mieszkańców zabezpiecza prężny ośrodek dolnośląski. Ale jak wskazywała ekspertka, obok wiodących ośrodków takich jak Warszawa, Kraków, Gdańsk, Poznań czy Katowice są ośrodki, w których konieczne byłyby poważne inwestycje – nie chodzi jednak o infrastrukturę, sprzęt, ale przede wszystkim – kadrę. W takiej sytuacji są przede wszystkim Podkarpacie, ale też województwa warmińsko-mazurskie i zachodniopomorskie, które może się pochwalić dobrym ośrodkiem pediatrycznym, ale już leczenie dorosłych pozostawia wiele do życzenia. W tych województwach poprawy wymaga zarówno zaopiekowanie leczenia samej hemofilii, jak i dostępności do innych specjalistów.

Wyzwaniem, jak podkreślała specjalistka, jest też dostęp do fizjoterapii. – To zupełnie inny rodzaj fizjoterapii, tymczasem na trzydzieści miejsc szkoleniowych w ostatnich naborach mieliśmy dziesięciu, kilkunastu chętnych – zaznaczyła.

Efekt? – Nie wszyscy pacjenci otrzymują opiekę taką, jaką otrzymać powinni. Decydują się więc szukać innego ośrodka, migrują do tych, które oferują więcej – przyznała. To, oczywiście, wiąże się również z problemami dla oblężonych wiodących ośrodków. Problemem jest też fakt, że ośrodki dedykowane hemofilii często są wręcz „doczepione” do oddziałów czy klinik hematologii i decyzje dotyczące pacjentów ze skazami krwotocznymi podejmują specjaliści, którzy nie mają wiele wspólnego z tą dziedziną.

Na zakończenie długiej debaty mocno wybrzmiały – ponownie – postulaty dotyczące wyznaczenia przez ekspertów, z udziałem przedstawicieli pacjentów oraz decydentów i płatnika – optymalnych kierunków rozwoju modelu leczenia hemofilii w taki sposób, by nie wprowadzać modeli leczenia nieoptymalnych z punktu leczenia skaz krwotocznych. Należy natomiast, jak podkreślał Bogdan Gajewski, rozwijać sprawdzone rozwiązania w Europie – na przykład system dostaw leków. W przypadku pacjentów z niepełnosprawnością narządu ruchu pojawiają się istotne trudności logistyczne związane z ich odbiorem, zwłaszcza gdy mowa o dużych ilościach preparatów jednorazowo pobieranych przez chorego, których objętość może sięgać nawet małej szafy.

Dla osób często znajdujących się w trudnej sytuacji materialnej, utrzymujących się z renty i ponoszących dodatkowe koszty regularnych dojazdów do szpitali, stanowi to poważne obciążenie finansowe i organizacyjne. Taka sytuacja jest szczególnie problematyczna dla osób z niepełnosprawnościami, które chcą pozostać aktywne zawodowo lub kontynuować naukę, ponieważ dodatkowe bariery logistyczne utrudniają im codzienne funkcjonowanie i realizację tych celów.

Prof. Windyga podkreślał, że błędem jest „porównywanie jabłek z gruszkami” – tak różne są w jego ocenie NPLH i program lekowy. – Ten pierwszy obejmuje wszystko – przypomniał. Dlatego, w jego ocenie, pełną przewidywalność kosztów dla płatnika przyniosłoby np. całkowite przejście na terapie podskórne stosowane w stałym schemacie dawkowania, co w dającej się przewidzieć przyszłości nie jest możliwe. – Koszty byłyby o wiele wyższe, ale byłaby pełna kontrola nad podawaniem leku – przypomniał. Ekspert podkreślił jednocześnie, że NPLH jest „gigantycznym osiągnięciem”, a jeśli nas, jako kraju, nie stać na określone terapie, trzeba to w sposób transparentny przekazać pacjentom.

– System leczenia hemofilii w Polsce wymaga zmian. NPLH jest programem kompleksowym, zapewniającym nie tylko koordynowaną opiekę nad pacjentem z hemofilią, ale przede wszystkim bezpieczeństwo organizacyjne, zwłaszcza w stanach zagrożenia życia. Jego największą wadą jest jednak bardzo ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii oraz nieprzewidywalna ścieżka ich wprowadzania. Dla pełnej spójności systemu leczenia hemofilii w Polsce w przyszłości czeka nas zapewne połączenie programu zdrowotnego z programem lekowym. Tymczasem dla poprawy efektywności leczenia oraz jakości życia chorych wystarczy wprowadzić niewielkie zmiany w postaci negocjacji cenowych i znoszących monopol zasad prowadzenia postępowań przetargowych, tak, aby środki, które już dziś przeznacza płatnik publiczny na finansowanie hemofilii, zapewniały pacjentom szerszy dostęp do zarejestrowanych na dzień dzisiejszy terapii – podsumowała Izabela Obarska.