CAR-T: jak zapłacić za leczenie przyszłości?

Czy Polskę stać na to, żeby nie wdrażać i nie finansować innowacyjnych terapii? Odpowiedź na to pytanie tylko pozornie jest jednoznaczna. Co musi się stać, by leczenie na miarę XXII wieku mogło być dostępne również dla polskich pacjentów?

Na te i inne pytania, związane z wdrażaniem najnowszych terapii, próbowali znaleźć odpowiedź eksperci uczestniczący w panelu zorganizowanym przez redakcje Medexpressu i miesięcznika „Służba Zdrowia” podczas tegorocznego Forum Ochrony Zdrowia w Krynicy. Dyskusja miała dwa wymiary: teoretyczny, bardzo szeroki i wielowątkowy oraz praktyczny – dostępność pacjentów onkologicznych, przede wszystkim hematologicznych, do terapii CAR-T, czyli immunoterapii, polegającej na modyfikacji genetycznej komórek układu odpornościowego (limfocytów T), tak by odzyskały zdolność rozpoznawania komórek nowotworowych i niszczenia ich. Profesor Sebastian Giebel, kierownik gliwickiej Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Centrum Onkologii – Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie podkreślał, że ta technologia – rozwijająca się w tej chwili głównie w Stanach Zjednoczonych oraz Chinach – to przyszłość nie tylko hematoonkologii, ale onkologii w ogóle, bo badania wskazują, że może mieć zastosowanie nie tylko w leczeniu stosunkowo rzadkich nowotworów krwi, ale również guzów litych. Wadą jest oczywiście koszt – w tej chwili, łącznie z leczeniem towarzyszącym, obliczany na ponad 600 tysięcy dolarów. Jednak, jak podkreślał ekspert, choć CAR-T pozostanie terapią kosztowną, w procesie komercjalizacji i upowszechniania cena może spaść nawet o połowę. Bezdyskusyjnym atutem tego leczenia jest jego skuteczność. – Mówimy o przedłużaniu życia o wiele lat, nie o miesiące – podkreślał prof. Giebel. Jest to możliwe, ponieważ terapia daje trwałe skutki.

Polscy lekarze, przynajmniej w teorii, są przygotowani do stosowania takiego leczenia – nawet jeśli trzeba byłoby zmienić przepisy dotyczące modyfikacji genetycznej komórek, są ośrodki onkologiczne, które mogłyby się tego podjąć. Co więcej, jak podkreślał dr Artur Fałek z Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski, są również – teoretyczne na razie – możliwości sfinansowania takiego świadczenia, czy to w postaci stworzenia odrębnego programu lekowego, czy – incydentalnie – na podstawie przepisów o ratunkowym dostępie do technologii lekowych. Warunek – takie świadczenie musiałoby się znaleźć w koszyku świadczeń gwarantowanych, co pozostaje w gestii ministra zdrowia.

Gdy ten warunek zostałby spełniony, kwestia strumienia finansowania byłaby, zdaniem eksperta, czysto techniczna. Na razie, co przypominali uczestniczący w debacie lekarze, polscy pacjenci korzystają z tej terapii w ośrodkach zagranicznych dzięki środkom zebranym podczas zbiórek charytatywnych, przede wszystkim w Internecie. Trudno to jednak uznać za rozwiązanie systemowe. Takim rozwiązaniem, zdaniem dr. Stefana Bogusławskiego, prezesa firmy doradczo-badawczej PEX PharmaSequence, mogłyby być ubezpieczenia dodatkowe – ale ich wprowadzenie i tak musiałaby poprzedzić rzetelna dyskusja i przepracowanie koszyka świadczeń gwarantowanych. Ekspert zwracał jednak uwagę, że rozwój innowacyjnych technologii prędzej czy później wymusi poszukiwanie odpowiadających im (a więc również innowacyjnych) rozwiązań dotyczących finansowania, tak by minimalizować ryzyko permanentnych dylematów moralnych, szukania odpowiedzi na pytanie, czy finansować ekstremalnie drogie terapie niewielkiej grupie pacjentów, czy też w sposób skuteczny i nowoczesny leczyć np. chorych na cukrzycę.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podkreślał, że w tej chwili mowa jest o dość wąskich wskazaniach do ekstremalnie drogiego leczenia, ale w nieodległej perspektywie jego zastosowanie może zostać rozszerzone na inne choroby, znacznie częściej występujące. Pewne nadzieje na obniżenie kosztów daje to, że coraz więcej firm będzie opracowywać własne technologie – mówił wiceszef resortu zdrowia.

Jarosław Pinkas zwracał jednak uwagę, że czynnik czasu może zadziałać również w drugą stronę. W czasie zmienia się bowiem percepcja tego, co „dostępne”, „kosztowne”, „zbyt kosztowne”. Przykład? Jeszcze ćwierć wieku temu „zbyt kosztowne” były dializoterapie, które z pieniędzy publicznych były finansowane pacjentom „rokującym”, a więc przede wszystkim – stosunkowo młodym. Dosłownie z roku na rok problem zniknął wraz z wprowadzeniem kas chorych, a konkretnie – dopuszczeniem do rynku prywatnych świadczeniodawców. Stacje dializ stały się symbolem idealnego wręcz partnerstwa publiczno-prywatnego, a terapia nerkozastępcza od dwudziestu lat jest dostępna dla każdego, kto jej potrzebuje, tak w wymiarze finansowym (refundacja), jak organizacyjnym (gęsta sieć świadczeniodawców). Jarosław Pinkas podkreślał jednocześnie, że choć Polska niekoniecznie musi sama rozwijać wszystkie innowacyjne gałęzie medycyny, powinna uczestniczyć – na przykład w ramach ośrodków europejskich – we wszystkich kluczowych badaniach, programach etc., bo inaczej polska medycyna znajdzie się na marginesie.

Choć uczestnicy dyskusji różnie rozkładali akcenty i zwracali uwagę na różne aspekty związane z dostępnością do zaawansowanych technologii medycznych, wspólnym mianownikiem wszystkich wypowiedzi było finansowanie, a raczej – brak finansowania. Eksperci zwracali uwagę, że w tej chwili – gdy jest zapowiedź wzrostu nakładów publicznych na ochronę zdrowia – to idealny moment, by systemowo rozwiązać problem braku dostępności pacjentów do drogich terapii.