Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 1–8/2019
z 24 stycznia 2019 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Refundacja nusinersenu:

Przełom czy wyłom?

Małgorzata Solecka

Nusinersen, jeden z najdroższych leków świata, od 1 stycznia 2019 roku jest na polskiej liście refundacyjnej. Chorzy na SMA i ich rodziny walczyli o tę decyzję kilkanaście miesięcy. A skalę problemu w podejściu do chorób rzadkich najlepiej pokazuje radość, z jaką ogłaszali, że nusinersen drogę do refundacji pokonał, jak na polskie warunki, w błyskawicznym tempie.

Praktycznie od pół roku minister zdrowia Łukasz Szumowski i odpowiedzialny za politykę lekową wiceminister Marcin Czech przy każdym spotkaniu z dziennikarzami mówili o problemie refundacji nusinersenu. Środowisko chorych na SMA – rodzice dzieci dotkniętych tą chorobą, przede wszystkim w jej najcięższej wersji, SMA1 (wczesnoniemowlęcy rdzeniowy zanik mięśni) – nieustannie przypominało, że Polska jest jednym z nielicznych krajów Unii Europejskiej, który nie wprowadził refundacji leku (lek dopuszczono na rynek UE w maju 2017 roku). Ponad 60 tysięcy podpisów, zebranych w Internecie pod petycją do premiera Mateusza Morawieckiego o refundację nusinersenu i zapowiedź kolejnych akcji nie pozostawiała złudzeń: problem trzeba rozwiązać tu i teraz. Inaczej PiS i rząd nie przestaną być atakowani za odmowę finansowania leku – mimo deklaracji, że „każde życie jest ważne, każde życie jest święte”.

Powód zwłoki był i jest oczywisty – pieniądze. Katalogowa cena to 540 tysięcy euro za pierwszy rok kuracji, 270 tysięcy – każdy następny, do końca życia. Nusinersen nie „leczy” SMA, nie cofa objawów, ale skutecznie zatrzymuje lub hamuje jej postępy. Podany zawczasu, po diagnozie – a przed pojawieniem się pierwszych problemów – może zapobiec spustoszeniom w organizmie dziecka. Na razie jest to jedyny lek na SMA, dopuszczony do obrotu, choć sytuacja wkrótce się zmieni, bo konkurencja finalizuje prace nad wprowadzeniem na rynek terapii genowej. Z ceną – 4,5 do 5 milionów dolarów.

Ale i przy „tańszym” (choć biorąc pod uwagę prognozowane wydatki na terapię do końca życia, niekoniecznie) nusinersenie pieniądze są kosmiczne. Dylematy – ogromne.

W środowisku „SMA-ków”, jak sami o sobie mówią, burzę wywołał materiał TVN, w którym dziennikarz zestawił koszty terapii dla około trzystu dzieci (to nawet nie połowa populacji pacjentów ze SMA, choć z pewnością nie wszyscy spełnią medyczne kryteria kwalifikacji do programu) z kosztami programu lekowego raka piersi – pół miliarda złotych. Rodzice dzieci obawiali się, że takie przedstawienie problemu zostanie odczytane przez opinię publiczną jako „zabieranie” przez pacjentów ze SMA szans na leczenie innym chorym.

W wyniku negocjacji producent na pewno zszedł z ceny, choć w jakim stopniu, nie wiadomo. I publicznie ogłoszona przez ministra zdrowia decyzja (podobno, jak twierdzą posłowie opozycji, jeszcze zanim zapadły ostateczne ustalenia w sprawie ceny leku) brzmi bardzo optymistycznie: nusinersen będzie refundowany dla wszystkich pacjentów ze SMA. Wcześniej pojawiały się informacje, że mogą być z niego wykluczeni na przykład chorzy oddychający przy pomocy respiratora. Takich wykluczeń nie będzie. Będzie natomiast kwalifikacja medyczna do programu lekowego i zapewne nie wszyscy pacjenci spełnią kryteria.

Pierwsze refundowane dawki nusinersenu będą podane prawdopodobnie w marcu, może nawet w kwietniu – potrzeba dwóch, trzech miesięcy na organizację całego programu lekowego, wybór kilkunastu ośrodków, w których lek będzie podawany (konieczna jest hospitalizacja), kwalifikację pacjentów.

Czy start programu lekowego dla chorych na SMA wyprzedzi prezentację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich? Według ostatnich (których to z kolei?) zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia, zespół pracujący nad tym projektem ma zakończyć prace w lutym. Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich to jeden z bodaj największych wyrzutów sumienia w polskim systemie – nie tylko ochrony zdrowia, ale również, może nawet przede wszystkim, polityki społecznej. Od iluż lat mówi się o konieczności opracowania i wdrożenia programu, na który może czekać nawet 3 miliony Polaków – chorób rzadkich diagnozujemy coraz więcej, i choć każda z nich dotyczy stosunkowo małej liczby pacjentów, ogólna liczba chorych jest ogromna.

Ogromna jest też przepaść cywilizacyjna w dostępie do leków stosowanych w chorobach rzadkich. Nie ma ich, w globalnej skali, wiele – około dwustu. Tak zwanych leków sierocych koncernom nie opłaca się produkować. Ten dramat dzielą chorzy na całym świecie. Dramatem polskich pacjentów jest to, że Polska refunduje z owych dwustu około trzydziestu. I niewielkim pocieszeniem może być fakt, że w ostatnim czasie rzeczywiście widać pewną poprawę: rok przed decyzją o refundacji nusinersenu państwo zaczęło finansować inny ekstremalnie drogi lek, stosowany w a-HUS (atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy).

I o ile dostęp do diagnostyki i specjalistów stopniowo ma szanse się poprawiać – przede wszystkim dzięki porozumieniu w sprawie leczenia chorób rzadkich, jaki zawarły kraje unijne, decydując się na stworzenie i rozwój europejskich sieci referencyjnych, które mają merytorycznie wspierać ośrodki zajmujące się poszczególnymi chorobami rzadkimi, a w bardziej skomplikowanych przypadkach nawet przejmować prowadzenie pacjenta – o tyle dostępność do leków pozostaje nierozwiązanym problemem. O tym, czy problem jest z kategorii „nierozwiązanych” czy „nierozwiązywalnych”, przynajmniej w polskich warunkach, być może przekonamy się już w tym roku.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Byle jakość

Senat pod koniec marca podjął uchwałę o odrzuceniu ustawy o jakości w opiece zdrowotnej i bezpieczeństwie pacjenta w całości, uznając ją za niekonstytucyjną, niedopracowaną i zawierającą szereg niekorzystnych dla systemu, pracowników i pacjentów rozwiązań. Sejm wetem senatu zajmie się zaraz po świętach wielkanocnych.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Artrogrypoza: kompleksowe podejście

Artrogrypoza to trudna choroba wieku dziecięcego. Jest nieuleczalna, jednak dzięki odpowiedniemu traktowaniu chorego dziecku można pomóc, przywracając mu mniej lub bardziej ograniczoną samodzielność. Wymaga wielospecjalistycznego podejścia – równie ważne jest leczenie operacyjne, rehabilitacja, jak i zaopatrzenie ortopedyczne.

Leczenie wspomagające w przewlekłym zapaleniu prostaty

Terapia przewlekłego zapalenia stercza zarówno postaci bakteryjnej, jak i niebakteryjnej to duże wyzwanie. Wynika to między innymi ze słabej penetracji antybiotyków do gruczołu krokowego, ale także z faktu utrzymywania się objawów, mimo skutecznego leczenia przeciwbakteryjnego.

Leczenie przeciwkrzepliwe u chorych onkologicznych

Ustalenie schematu leczenia przeciwkrzepliwego jest bardzo często zagadnieniem trudnym. Wytyczne dotyczące prewencji powikłań zakrzepowo-zatorowych w przypadku migotania przedsionków czy zasady leczenia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej wydają się jasne, w praktyce jednak, decydując o rozpoczęciu stosowania leków przeciwkrzepliwych, musimy brać pod uwagę szereg dodatkowych czynników. Ostatecznie zawsze chodzi o wyważenie potencjalnych zysków ze skutecznej prewencji/leczenia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej oraz ryzyka powikłań krwotocznych.

Zmiany skórne po kontakcie z roślinami

W Europie Północnej najczęstszą przyczyną występowania zmian skórnych spowodowanych kontaktem z roślinami jest Primula obconica. Do innych roślin wywołujących odczyny skórne, a występujących na całym świecie, należy rodzina sumaka jadowitego (gatunek Rhus) oraz przedstawiciele rodziny Compositae, w tym głównie chryzantemy, narcyzy i tulipany (...)

Różne oblicza zakrzepicy

Choroba zakrzepowo-zatorowa, potocznie nazywana zakrzepicą to bardzo demokratyczne schorzenie. Nie omija nikogo. Z jej powodu cierpią politycy, sportowcy, aktorzy, prawnicy. Przyjmuje się, że zakrzepica jest trzecią najbardziej rozpowszechnioną chorobą układu krążenia.

Udar mózgu u dzieci i młodzieży

Większość z nas, niestety także część lekarzy, jest przekonana, że udar mózgu to choroba, która dotyka tylko ludzi starszych. Prawda jest inna. Udar mózgu może wystąpić także u dzieci i młodzieży. Co więcej, może do niego dojść nawet w okresie życia płodowego.

Pneumokoki: 13 > 10

– Stanowisko działającego przy Ministrze Zdrowia Zespołu ds. Szczepień Ochronnych jest jednoznaczne. Należy refundować 13-walentną szczepionkę przeciwko pneumokokom, bo zabezpiecza przed serotypami bardzo groźnymi dla dzieci oraz całego społeczeństwa, przed którymi nie chroni szczepionka 10-walentna – mówi prof. Ewa Helwich. Tymczasem zlecona przez resort zdrowia opinia AOTMiT – ku zdziwieniu specjalistów – sugeruje równorzędność obu szczepionek.

Odpowiedzialność pielęgniarki za niewłaściwe podanie leku

Podjęcie przez pielęgniarkę czynności wykraczającej poza jej wiedzę i umiejętności zawodowe może być podstawą do podważenia jej należytej staranności oraz przesądzać o winie w przypadku wystąpienia szkody lub krzywdy u pacjenta.

Osteotomia okołopanewkowa sposobem Ganza zamiast endoprotezy

Dysplazja biodra to najczęstsza wada wrodzona narządu ruchu. W Polsce na sto urodzonych dzieci ma ją czworo. W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym pod kierownictwem dr. Jarosława Felusia przeprowadzane są operacje, które likwidują ból i kupują pacjentom z tą wadą czas, odsuwając konieczność wymiany stawu biodrowego na endoprotezę.




bot