Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 77–84/2015
z 8 października 2015 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Terapie breakthrough szansa, jaką przynosi nauka

Bernadetta Waszkielewicz

W powszechnym odbiorze przełomem jest to, co przyniosło wielkie korzyści całym populacjom, jak szczepionki przeciwko ospie czy polio. Ale czy tylko to? O znaczeniu terapii przełomowych, szczególnie w kontekście leczenia nowotworów epidemii XXI wieku, dyskutowano podczas panelu redakcji „Służby Zdrowia” „Przełomy w medycynie – dokąd zmierza nauka?”.

Jak przypomniał wiceminister zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki, miana przełomowej terapii nie przyznaje się pochopnie, a dopiero po odpowiednio długiej obserwacji klinicznej. Wymienił też, co za takie przełomy uważa: imatynib dla nowotworów krwi, trastuzumab w leczeniu raka piersi, olanzapina – w psychiatrii. Oraz nowoczesną profilaktykę, dzięki której wcześnie wykrywa się nowotwory, np. przesiewowa kolonoskopia czy badania w kierunku raka szyjki macicy. – Wymyślenie insuliny było przełomem, ale już jej modyfikacje – nie. Sporo nowych leków po latach okazuje się nie mieć przewagi nad wcześniejszą technologią – uznał.

– Ale żeby się o tym przekonać, trzeba te leki stosować – odpowiedział prof. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii Wojskowego Instytutu Medycznego, podkreślając, że definicja przełomu jest dawno wymyślona przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA), a terapie wymieniane w dyskusji akurat weszły do standardów postępowania. Nie tylko w Stanach Zjednoczonych, bo powieliło je Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO). – Te leki nie są obojętne dla zdrowia, lecz bilans zysków i strat jest po stronie zysków pacjenta – dodał.

– W onkologii przełomowe są te terapie, które zasadniczo zmieniają przebieg choroby i poprawiają jakość bytu pacjenta. Pozwalają mu dłużej żyć i cieszyć się sprawnością – mówiła dr Agnieszka Jagiełło-Gruszfeld z Centrum Onkologii – Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie. Wskazała na stosowany już na świecie, ale nie refundowany w Polsce pertuzumab. Dzięki niemu pacjentki z HER2 pozytywnym rakiem piersi przeżywają nawet o 1,5 roku dłużej niż te leczone w dotychczasowym schemacie. A jednak, mimo bezprecedensowych wyników badań klinicznych (blisko 5-letnia mediana przeżycia) oraz niepodważalnych korzyści wynikających ze stosowania pertuzumabu, lek nadal nie jest dostępny dla polskich pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi, chociaż jest refundowany w 21 krajach europejskich, w tym np. w Czechach i na Słowacji, gdzie poziom PKB na mieszkańca jest zbliżony do tego, jaki jest w Polsce.

– Część nowych terapii umożliwia pomoc chorym, dla których dotąd nie było w ogóle oferty – podkreślił prof. Rzepecki. Wymieniał terapie uznane przez FDA za przełomowe w hematoonkologii. To głównie leki na przewlekłą białaczkę limfocytową, najczęstszy nowotwór hematologiczny dorosłych. W 2013 roku status leku przełomowego otrzymał obinutuzumab – przeciwciało niszczące komórki nowotworowe z siłą nawet stukrotnie większą od poprzedników. Terapia tym lekiem przedłuża o 12 miesięcy przeżycie wolne od progresji choroby w porównaniu z obecnym standardem leczenia, trzykrotnie zwiększa też całkowitą odpowiedź, co powoduje, że mniejsza liczba chorych wymaga ponownej terapii. Prof. Rzepecki wymienił także ofatumumab, przeciwciało anty-CD20. A także leki w formie doustnej: ibrutinib oraz idelalisib, stosowane u chorych dotąd opornych na leczenie – z białaczką limfocytową i mutacją chromosomu 17. FDA oceniła jako przełom także preparat stosowany w ostrej białaczce limfoblastycznej: blinatumomab, który niszczy komórkę rakową i dodatkowo poprawia pracę układu odpornościowego chorego. Hematolog wskazał również innowacyjny lek spoza onkologii: eltrombopag, podawany w przewlekłej małopłytkowości autoimmunizacyjnej i zapaleniu wątroby typu C.


Na status przełomu trzeba długo pracować. Badania, które sprawdzają skuteczność i bezpieczeństwo leku, trwają latami. Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) Wojciech Matusewicz dał przykład innowacyjnego leku na przewlekłą białaczkę szpikową – uznano go za przełomowy i nagrodzono dopiero po dziewięciu latach od rejestracji. – Choć w zasadzie dzięki niemu przestano mówić, że rak jest śmiertelny, a zaczęto go uważać za chorobę przewlekłą – podkreślił W. Matusewicz.


Brak dostępności do terapii przełomowych dla polskich pacjentów jest spowodowany przede wszystkim długim oczekiwaniem na refundowanie leku. Finansowanie terapii przełomowych następuje najczęściej dopiero po 2–4 latach od ich zarejestrowania. – Sytuacja jest trudna i dla lekarzy i dla pacjentów – mówiła dr Jagiełło-Gruszfeld. – Lekarze nie mogą choremu zaoferować tego, czego on oczekuje, a o czym dowiedział się z Internetu. Chory ma gorzką świadomość, że możliwości jego leczenia byłyby zupełnie inne, gdyby mieszkał w Hiszpanii czy Niemczech. Ma śmiertelną chorobę, a nie może liczyć na to samo, choć Polska należy do Unii Europejskiej i osiągnęła sukces gospodarczy – dodała.

Niektórzy chorzy w końcu sami kupują sobie nowoczesny lek. To często kilka cyklów terapii po kilkadziesiąt tysięcy złotych każda, więc niewielu na to stać. Igor Radziewicz-Winnicki przestrzegał przed zachęcaniem chorych do kupowania nowych technologii z własnych środków, nazywając to „działaniem bliskim hazardowi moralnemu”. Jego zdaniem zafascynowanie wynikami badań klinicznych jest złudne, ponieważ nadal są one hipotetyczne. A konwencjonalne terapie, za które płaci państwo, są wystarczająco skuteczne. – W konfrontacji z Europą nie musimy się wstydzić oferty leków refundowanych w onkologii – przekonywał.

Moderująca panel red. Renata Furman, zastępca red. nacz. „Służby Zdrowia”, zacytowała słowa podsekretarza stanu, że dzięki AOTMiT Polska może dziś rzetelnie ocenić, które nowe technologie są naprawdę przełomowe. Później decyzję o refundacji podejmuje minister zdrowia. – Zatem jak to jest, że w innych krajach, gdzie działają również agencje oceny, te leki są finansowane, a my próbujemy być jakby mądrzejsi od nich i nie decydujemy się na to?

Wiceminister Radziewicz-Winnicki odpowiedział, że nie ma środków na refundację wielu drogich terapii uważanych dziś za innowacyjne. A ich liczba rośnie. Trzeba więc oceniać, jak koszt leku ma się do uzyskiwanych efektów zdrowotnych. – Dokonujemy wyborów negatywnych: decyzja o refundacji jednej technologii, jest automatycznie odmową finansowania innych – tłumaczył. Zaznaczył, że nie można porównywać Polski do Niemiec, bo zamożniejsze społeczeństwa stać na więcej. A i tak dzięki wprowadzonej trzy lata temu ustawie refundacyjnej udało się sfinansować już prawie 90 nowych cząsteczek, nie zwiększając nakładów na świadczenia. – Widać postęp. Ustawa zwiększyła dostęp pacjentów do skutecznych terapii. Ale mamy ciągle ten sam budżet – dodał.

– Jednak w wielu krajach, gdzie budżet też jest napięty, terapie przełomowe są refundowane – przypomniała R. Furman. Jak ocenia Leszek Stabrawa, prezes spółki HTA Audit Stabrawa, Łanda, Kordecka – stosowanie nowych terapii zmniejsza też koszty pośrednie, jak choćby czas nieobecności chorego w pracy. Zatem – sądzi Stabrawa – płatnik niepotrzebnie jest wobec refundacji nowych technologii tak bardzo ostrożny.

Prezes W. Matusewicz przyznał, że problemem są nie tylko pieniądze, ale też tzw. krocząca rejestracja, przyspieszająca pojawianie się innowacji na rynku. FDA umieszcza je w ewidencji już po badaniach na niewielkich populacjach. Ale warunkowo. Daje firmie parę lat na dostarczenie dodatkowych dowodów na działanie leku. Europejska Agencja Leków (EMA) przejęła ten model. Polska agencja wolałaby szersze badania. Prezes W. Matusewicz wyraził jednak żal, że ustawa refundacyjna nakazuje oceniać opłacalność wszystkich preparatów, w różnych dziedzinach medycyny, tak samo. Nie rozróżnia kosztów efektywności leków biologicznych od onkologicznych, czy sierocych.

– Fundamentalnie nie zgadzam się z tą filozofią – protestował I. Radziewicz-Winnicki, twierdząc, że trzeba stosować zasadę społecznej sprawiedliwości przy rozdziale środków na chorych. – System opieki zdrowotnej musi być równy i sprawiedliwy dla wszystkich obywateli. Nie rozumiem, dlaczego obywatel chory na chorobę częstą ma mieć gorszy dostęp do środków publicznych, w które wnosi taki sam wkład, jak jego sąsiad chory na chorobę rzadką – oburzał się.

– Zgadzam się, niby dlaczego pacjent z chorobą pospolitą ma być traktowany inaczej niż ten z onkologiczną? Ale intuicyjnie czuję, że sprawiedliwość społeczna powinna być jednak troszeczkę inna, bo mimo wszystko pacjent z nadciśnieniem jest trochę mniej chory i cierpiący, niż chory z nowotworem – odpowiadał W. Matusewicz.

Wiceminister mówił też, że są rzeczy ważniejsze od refundowania terapii. – O wynikach leczenia we współczesnym świecie w najmniejszym stopniu decydują dostępne technologie. Decyduje czas wykrycia nowotworu, sposób podjęcia terapii, kompetencja systemu opieki zdrowotnej na każdym etapie – zaznaczył I. Radziewicz-Winnicki. Wypominając, że trzeba było aż pakietu onkologicznego w Polsce, żeby zmusić świadczeniodawców do stosowania choćby konwencjonalnych standardów leczenia.

Lekarze nie do końca się z tym zgadzają. Owszem, im wcześniej wykryje się guza litego, tym lepiej. Ale już w hematologii – o której była mowa w kontekście przełomów – sytuacja jest inna. W przewlekłej białaczce limfocytowej 70 proc. chorych nie można leczyć zaraz po rozpoznaniu, bo to skróci ich życie. Lekarze czekają na odpowiedni moment. Zresztą, nawet w przypadku guzów wczesne wykrycie nie zawsze gwarantuje wyleczenie. I pakiet onkologiczny niczego w losie tych pacjentów nie zmieni. Ale mogą to zmienić przełomowe terapie.






Najpopularniejsze artykuły

Münchhausen z przeniesieniem

– Pozornie opiekuńcza i kochająca matka opowiada lekarzowi wymyślone objawy choroby swojego dziecka lub fabrykuje nieprawidłowe wyniki jego badań, czasem podaje mu truciznę, głodzi, wywołuje infekcje, a nawet dusi do utraty przytomności. Dla pediatry zespół Münchhausena z przeniesieniem to wyjątkowo trudne wyzwanie – mówi psychiatra prof. Piotr Gałecki, kierownik Kliniki Psychiatrii Dorosłych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Czy Trump ma problemy psychiczne?

Chorobę psychiczną prezydenta USA od prawie roku sugerują psychiatrzy i specjaliści od zdrowia psychicznego w Ameryce. Wnioskują o komisję, która pozwoli zbadać, czy prezydent może pełnić swoją funkcję.

Po co ten Fundusz?

Na kilka dni przed pierwszą turą wyborów prezydenckich Andrzej Duda skierował do sejmu prezydencki projekt ustawy o Funduszu Medycznym. Projekt uderza szczegółowością rozwiązań i tym, że dotyczą one spraw dość odległych od istoty tego, czym miałaby być nowa instytucja.

Osteotomia okołopanewkowa sposobem Ganza zamiast endoprotezy

Dysplazja biodra to najczęstsza wada wrodzona narządu ruchu. W Polsce na sto urodzonych dzieci ma ją czworo. W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym pod kierownictwem dr. Jarosława Felusia przeprowadzane są operacje, które likwidują ból i kupują pacjentom z tą wadą czas, odsuwając konieczność wymiany stawu biodrowego na endoprotezę.

Zmiany skórne po kontakcie z roślinami

W Europie Północnej najczęstszą przyczyną występowania zmian skórnych spowodowanych kontaktem z roślinami jest Primula obconica. Do innych roślin wywołujących odczyny skórne, a występujących na całym świecie, należy rodzina sumaka jadowitego (gatunek Rhus) oraz przedstawiciele rodziny Compositae, w tym głównie chryzantemy, narcyzy i tulipany (...)

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Ratownicy doczekają się ustawy?

Projekt postulowanej przez środowisko od wielu lat ustawy o zawodzie ratownika medycznego zakłada utworzenie samorządu zawodowego i rejestru ratowników medycznych, a także przyznanie prawa do płatnego urlopu na doskonalenie zawodowe. Oczekiwania ratowników są jednak większe.

Reforma systemu psychiatrii zbacza z wyznaczonego kursu

Rozmowa z Markiem Balickim, byłym pełnomocnikiem ministra zdrowia ds. reformy psychiatrii dorosłych i byłym kierownikiem biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego na lata 2017–2022, ministrem zdrowia w latach 2003 oraz 2004–2005.

Opieka zdrowotna w USA – Struktura i finansowanie

Na świecie wyróżnia się cztery modele opieki zdrowotnej: systemy oparte na przedsiębiorczości reprezentowane przez Stany Zjednoczone, systemy oparte na zabezpieczeniach społecznych, najliczniej reprezentowane w Europie, których reprezentantami są między innymi Niemcy i Francja, systemy oparte na opiece całościowej, których przykładem jest Wielka Brytania i systemy socjalistyczne, których reprezentantem do niedawna była Polska. (...)

ŁSZ: podwójny cios

O Łuszczycowym Zapaleniu Stawów, chorobie podstępnej i niejednoznacznej, mówi dr nauk med. Piotr Krawiec z Oddziału Reumatologii Małopolskiego Centrum Reumatologii, Immunologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego im. J. Dietla w Krakowie.

Kręta wiejska droga do ginekologa

Dostęp Polek zamieszkałych na wsi do opieki ginekologiczno-położniczej finansowanej przez NFZ pozostawia wiele do życzenia. Część kobiet leczy się w mieście, pozostałe odwiedzają gabinet ginekologa bardzo rzadko albo wcale.

Chcemy wiedzieć

Wiele krytycznych słów padło, także na łamach „Służby Zdrowia”, na temat działalności ministrów zdrowia dwóch poprzednich rządów. Słabością zarówno Ewy Kopacz, jak i Bartosza Arłukowicza było, pośród wielu innych, działanie reaktywne, operacyjne. Nawet, życzliwie zakładając, że mieli oni jakąś spójną wizję tego, co chcą zmienić w systemie zdrowia, to nigdy się z nią nie zdradzili.

Doktor AI

Platformy ze sztuczną inteligencją (AI) dokonujące wstępnych diagnoz są już tak zaawansowane, że testowali je londyńczycy, a brytyjski NHS rozważa ich szersze użycie. W Afryce takie aplikacje na smartfona stosują już miliony.

Miłość w białym fartuchu

Na nocnych dyżurach, w gabinecie USG, magazynie albo w windzie. Najczęściej
między lekarzem a pielęgniarką. Romanse są trwałym elementem szpitalnej rzeczywistości. Dlaczego? Praca w szpitalu jest ciężka – fizycznie i psychicznie. Zwłaszcza na chirurgii. W sytuacjach zagrożenia życia działa się tam szybko, na pełnej adrenalinie, często w nocy albo po nocy nieprzespanej. W takiej atmosferze, pracując ramię w ramię, pielęgniarki zbliżają się do chirurgów. Stają się sobie bliżsi. Muszą sobie wzajemnie ufać i polegać na sobie. Z czasem wiedzą o sobie wszystko. Są partnerami w działaniu. I dlatego często stają się partnerami w łóżku, czasami także w życiu. Gdzie uprawiają seks? Wszędzie, gdzie tylko jest okazja. W dyżurce, w gabinecie USG, w pokoju socjalnym, w łazience, a czasem w pustej sali chorych. Kochankowie dobierają się na dyżury, zazwyczaj nocne, często zamieniają się z kolegami/koleżankami, by być razem. (...)

Ubezpieczenia zdrowotne w USA

W odróżnieniu od wielu krajów, Stany Zjednoczone nie zapewniły swoim obywatelom jednolitego systemu ubezpieczeń zdrowotnych. Bezpieczeństwo zdrowotne mieszkańca USA zależy od posiadanego przez niego ubezpieczenia. Poziom medycyny w USA jest bardzo wysoki – szpitale są doskonale wyposażone, amerykańscy lekarze dokonują licznych odkryć, naukowcy zdobywają nagrody Nobla. Jakość ta jednak kosztuje, i to bardzo dużo. Wizyta u lekarza pociąga za sobą wydatek od 40 do 200 $, jeden dzień pobytu w szpitalu – 400 do 1500 $. Poważna choroba może więc zrujnować Amerykanina finansowo, a jedna skomplikowana operacja pochłonąć jego życiowe oszczędności. Dlatego posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego jest tak bardzo ważne. (...)




bot