Samoistne włóknienie płuc nowe metody leczenia

Na temat idiopatycznego włóknienia płuc z prof. dr. hab. n. med. Janem Kusiem z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie rozmawia Iwona Schymalla.

IWONA Schymalla: Jak dużym problemem zdrowotnym jest idiopatyczne włóknienie płuc?

JAN KUŚ: Idiopatyczne (samoistne) włóknienie płuc (SWP) należy do chorób rzadkich, nazywanych również sierocymi. Choroby sieroce, z racji rzadkiego występowania, są słabo znane wśród lekarzy oraz nie znajdują się w centrum zainteresowania firm farmaceutycznych. Nie jest to duży rynek dla zbytu leków i w związku z tym dla większości tych chorób nie ma skutecznego leczenia, a chorzy są, w pewnym sensie, wykluczeni.

Samoistne, albo inaczej idiopatyczne włóknienie płuc (oba określenia są prawidłowe), jest chorobą ludzi starszych. Rzadko występuje przed 50. rokiem życia. Obiektywne wskaźniki zachorowalności używane do określenia częstotliwości występowania choroby wskazują, że dotyczy ona średnio w populacji ok. 5 osób na 100 tysięcy. Ale dla osób po 60. roku życia jest to już 60–90 na 100 tys.

Przyczyna SWP nie jest znana. Bierze się pod uwagę cały szereg czynników. Podejrzewa się wirusy, czynniki środowiskowe, refluks żołądkowo-przełykowy, palenie papierosów. Z badań epidemiologicznych wyraźnie wynika, że wśród chorych na samoistne włóknienie płuc przeważają mężczyźni, palacze i osoby starsze. Te trzy elementy, tzn. wiek, płeć męska, palenie papierosów są uznanymi czynnikami ryzyka zachorowania.

I.S.: Co powinno nas zaniepokoić i jakie są objawy tej choroby?

J.K.: Choroba ta nie ma specyficznych objawów. Tak jak większość chorób układu oddechowego powoduje duszność, upośledzenie tolerancji wysiłku i kaszel. SWP nie zaczyna się ostro, tylko podstępnie. Chory początkowo nie zwraca uwagi na dolegliwości i zwykle zgłasza się do lekarza, gdy zmiany w płucach są już dość zaawansowane. Przyczyną późnego rozpoznania może być mała znajomość tej choroby wśród lekarzy pierwszego kontaktu, a także internistów. Wiąże się to z tym, że choroba należy do rzadkich. Lekarze, którzy nie spotykają się z nią często, nie mają możliwości nabyć doświadczenia w jej rozpoznawaniu i ewentualnym leczeniu. W związku z tym na świecie tworzy się centra eksperckie zajmujące się SWP, z odpowiednią bazą diagnostyczną, a pracujący tam lekarze mają odpowiednie doświadczenie. To jest z korzyścią dla chorych, ponieważ przyczynia się do szybszego i prawidłowego rozpoznania.

I.S.: Jakie są w tej chwili możliwości leczenia SWP w Polsce i na świecie?

J.K.: Jeszcze do niedawna tej choroby nie mieliśmy czym leczyć. W 2002 r. opublikowano międzynarodowe wytyczne postępowania w SWP, które zalecały leczenie immunosupresyjne, ponieważ w tym czasie przyjmowano, że jest to choroba o podłożu immunologicznym. W kolejnych latach okazało się, że immunosupresyjne leczenie przynosi więcej szkód niż korzyści i nowe wytyczne z 2011 roku zabraniają leczenia immunosupresyjnego. Ostatnio, jesienią 2014 roku, pojawiły się dwa nowe leki zarejestrowane przez Amerykańską Agencję do Spraw Żywności i Leków (FDA) – pirfenidon i nintedanib. Pirfenidon w UE został zarejestrowany już w roku 2011 (w Japonii w 2008 r.), więc z nim są większe doświadczenia. Nintedanib od 2015 roku jest zarejestrowany również w UE.

I.S.: Jaki jest mechanizm działania pirfenidonu?

J.K.: Lek ten hamuje włóknienie płuc w modelach zwierzęcych, hamuje wytwarzanie kolagenu, fibronektyny oraz innych podstawowych składników tkanki włóknistej. W badaniach klinicznych międzynarodowych randomizowanych z użyciem placebo, podwójnie zaślepionych – czyli najwyższej klasy – wykazano, że pirfenidon przynosi korzyść tym chorym. Korzyść ta polega na istotnym zwolnieniu tempa spadku pojemności życiowej płuc. Efekt ten jest bardzo ważny, ponieważ choroba systematycznie postępując, powoduje zmniejszenie pojemności życiowej płuc, a w związku z tym – niewydolność oddechową aż po inwalidztwo. Dziś nie ma leków, które mogłyby odwrócić włóknienie, ale te, o których tu mówię – pirfenidon i nintedanib zwalniają tempo postępu choroby. I to jest sukces w porównaniu z tym, czym dysponowaliśmy do niedawna. To korzyść, do której chorzy powinni mieć dostęp.

I.S.: Ale z tym dostępem chorzy mają dziś chyba trudność w Polsce?

J.K.: Obydwa leki, jak wszystkie inne innowacyjne, są bardzo drogie dla przeciętnego polskiego pacjenta. Ale są one też drogie w krajach, gdzie nakłady na ochronę zdrowia są dużo większe niż u nas. W związku z tym jest problem z ich dostępnością. Naszych chorych nie stać na to, by mogli z prywatnych funduszy pokryć koszty leczenia, tym bardziej że musi to być leczenie przewlekłe. Potrzebne byłyby tu działania, które umożliwiłyby tę dostępność. Jedną z takich możliwości są programy lekowe, analogiczne jak dla innych chorób rzadkich czy nowotworowych.