Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 43–50/2020
z 18 czerwca 2020 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania

>>> Wyszukiwarka leków refundowanych

Real World Evidence – Rybka poza akwarium

Justyna Grzechocińska

Zasadniczo wiedza medyczna opiera się na badaniach klinicznych, ale to tylko część prawdy wobec skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku w określonym wskazaniu. Real World Evidence (RWE), w uproszczeniu, jest wiedzą odpowiadającą na pytanie, jak dane rzeczy działają w świecie rzeczywistym.



Badania kliniczne są najdroższą i najbardziej czasochłonną fazą procesu opracowywania leku, a potwierdzające badanie kliniczne jest ostateczną podstawą oceny, czy lek powinien zostać zatwierdzony do stosowania w określonym wskazaniu. Badania kliniczne mogą trwać nawet siedem lat i kosztować 1,5 miliarda dolarów z ponad 2 miliardów dolarów wydanych na rozwój leku. Badania kliniczne są w dużej mierze oparte na tradycyjnym modelu: randomizowane i często podwójnie zaślepione, prowadzone w ramach infrastruktury badawczej, która z zasady ma odzwierciedlać rutynową praktykę kliniczną.

Ponieważ tradycyjne, randomizowane, kontrolowane badania są przeprowadzane z wąsko zdefiniowaną grupą pacjentów, mogą nie odzwierciedlać rzeczywistości, która byłaby obecna, gdyby lek był stosowany w rzeczywistej populacji pacjentów, dla których leczenie było przeznaczone. Często w takich badaniach brakuje reprezentatywnych próbek pacjentów z wieloma chorobami współistniejącymi, równoczesnym stosowaniem innych leków, różnych ras i grup etnicznych, wieku zarówno w dolnej, jak i górnej części spektrum.

Dzięki rozszerzeniu tradycyjnych badań prowadzonych wśród ukierunkowanych, ściśle kontrolowanych populacji o dane z szerszej, bardziej zróżnicowanej grupy pacjentów w różnych warunkach praktyki, badacze mogą uogólniać badanie.

W miarę jak medycyna staje się coraz bardziej spersonalizowana, a leki stają się ukierunkowane na mniejsze populacje, tradycyjne, randomizowane, kontrolowane badania na dużą skalę będą coraz mniej wykonalne. Konieczne będą dodatkowe podejścia w celu zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności oraz ochrony zdrowia publicznego.

W badaniach klinicznych często izoluje się wszystkie czynniki inne niż działania farmaceutyków. Wszelkie kryteria włączenia i wykluczenia pacjentów z badań klinicznych przypominają pobyt rybki w akwarium. Określona temperatura wody, oświetlenie, warunki bytowe i odżywianie. Wtedy obserwujemy rybkę i określamy jej parametry, np. jak szybko rośnie, ile zjada i inne. W praktyce wszystko wygląda jednak zgoła inaczej. Co, jeśli tę samą rybkę wypuścimy do rzeki? To jest właśnie real world evidence. Dlatego potrzebujemy dowodów z praktyk pozalaboratoryjnych, bazując na danych ze „świata rzeczywistego”. Dane z rzeczywistej praktyki klinicznej doskonale uzupełniają wyniki badań klinicznych. Rozwój techniki i zasobów danych umożliwia nam coraz ciekawsze i dokładniejsze mierzenie jakości leczenia, skuteczności danej terapii czy porównywania metod terapeutycznych.

To, co do tej pory było domeną głównie firm innowacyjnych, stało się podstawą stosowania leków w COVID-19. Wobec braku skutecznego leku zaczęto używać molekuł dotychczas stosowanych i wskazanych w innych jednostkach chorobowych. W leku bowiem poza wskazaniem, najważniejszą kwestią jest mechanizm działania. Wskazanie jest wtórne. Pierwsze doniesienia na temat skuteczności leków w COVID-19 wcale nie pochodziły z dobrze zaplanowanych randomizowanych badań klinicznych, ale ze świata rzeczywistego. Już w kwietniu międzynarodowi regulatorzy omawiali, w jaki sposób dane generowane podczas praktyki klinicznej mogą uzupełniać dowody z badań klinicznych z potencjalnymi środkami terapeutycznymi przeciwko COVID-19.

COVID-19 jest sztandarowym przykładem, kiedy pilna potrzeba zweryfikowała nasze spojrzenie na rozwój i stosowanie leków. Kiedyś będzie to piękna historia o tym, jak lekarze przyczyniają się do postępu badań klinicznych.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Münchhausen z przeniesieniem

– Pozornie opiekuńcza i kochająca matka opowiada lekarzowi wymyślone objawy choroby swojego dziecka lub fabrykuje nieprawidłowe wyniki jego badań, czasem podaje mu truciznę, głodzi, wywołuje infekcje, a nawet dusi do utraty przytomności. Dla pediatry zespół Münchhausena z przeniesieniem to wyjątkowo trudne wyzwanie – mówi psychiatra prof. Piotr Gałecki, kierownik Kliniki Psychiatrii Dorosłych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Osteotomia okołopanewkowa sposobem Ganza zamiast endoprotezy

Dysplazja biodra to najczęstsza wada wrodzona narządu ruchu. W Polsce na sto urodzonych dzieci ma ją czworo. W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym pod kierownictwem dr. Jarosława Felusia przeprowadzane są operacje, które likwidują ból i kupują pacjentom z tą wadą czas, odsuwając konieczność wymiany stawu biodrowego na endoprotezę.

Kobiety w chirurgii. Równe szanse na rozwój zawodowy?

Kiedy w 1877 roku Anna Tomaszewicz, absolwentka wydziału medycyny Uniwersytetu w Zurychu wróciła do ojczyzny z dyplomem lekarza w ręku, nie spodziewała się wrogiego przyjęcia przez środowisko medyczne. Ale stało się inaczej. Uznany za wybitnego chirurga i honorowany do dzisiaj, prof. Ludwik Rydygier miał powiedzieć: „Precz z Polski z dziwolągiem kobiety-lekarza!”. W podobny ton uderzyła Gabriela Zapolska, uważana za jedną z pierwszych polskich feministek, która bez ogródek powiedziała: „Nie chcę kobiet lekarzy, prawników, weterynarzy! Nie kraj trupów! Nie zatracaj swej godności niewieściej!".

Czy Trump ma problemy psychiczne?

Chorobę psychiczną prezydenta USA od prawie roku sugerują psychiatrzy i specjaliści od zdrowia psychicznego w Ameryce. Wnioskują o komisję, która pozwoli zbadać, czy prezydent może pełnić swoją funkcję.

Ukraińcy zwyciężają też w… szpitalach

Placówki zdrowia w Ukrainie przez 10 miesięcy wojny były atakowane ponad 700 razy. Wiele z nich zniszczono doszczętnie. Mimo to oraz faktu, że codziennie przybywają setki nowych rannych, poza linią frontu służba zdrowia daje sobie radę zaskakująco dobrze.

Terapia schizofrenii. Skuteczność w okowach dostępności

Pod koniec marca w siedzibie Polskiej Agencji Prasowej odbyła się debata ekspercka pt.: „W parze ze schizofrenią. Jak zwiększyć w Polsce dostęp do efektywnych terapii?”. Spotkanie moderowane przez red. Renatę Furman zostało zrealizowane przez organizatorów Kongresu Zdrowia Psychicznego oraz Fundację eFkropka.

Chorzy na nienawiść

To, co tak łagodnie nazywamy hejtem, to zniewagi, groźby i zniesławianie. Mowa nienawiści powinna być jednoznacznie piętnowana, usuwana z przestrzeni publicznej, a sprawcy świadomi kary. Walka o dobre imię medyków to nie jest zadanie młodych lekarzy.

Zmiany skórne po kontakcie z roślinami

W Europie Północnej najczęstszą przyczyną występowania zmian skórnych spowodowanych kontaktem z roślinami jest Primula obconica. Do innych roślin wywołujących odczyny skórne, a występujących na całym świecie, należy rodzina sumaka jadowitego (gatunek Rhus) oraz przedstawiciele rodziny Compositae, w tym głównie chryzantemy, narcyzy i tulipany (...)

Pielęgniarka to zawód autonomiczny

Z dr hab. n. hum. Marią Kózką, konsultantem krajowym w dziedzinie pielęgniarstwa, profesorem nadzwyczajnym Uniwersytetu Jagiellońskiego, kierownikiem Zakładu Pielęgniarstwa Klinicznego UJ CM – rozmawia Katarzyna Cichosz.

Mielofibroza choroba o wielu twarzach

Zwykle chorują na nią osoby powyżej 65. roku życia, ale występuje też u trzydziestolatków. Średni czas przeżycia wynosi 5–10 lat, choć niektórzy żyją nawet dwadzieścia. Ale w agresywnej postaci choroby zaledwie 2–3 lata od postawienia rozpoznania.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Ubezpieczenia zdrowotne w USA

W odróżnieniu od wielu krajów, Stany Zjednoczone nie zapewniły swoim obywatelom jednolitego systemu ubezpieczeń zdrowotnych. Bezpieczeństwo zdrowotne mieszkańca USA zależy od posiadanego przez niego ubezpieczenia. Poziom medycyny w USA jest bardzo wysoki – szpitale są doskonale wyposażone, amerykańscy lekarze dokonują licznych odkryć, naukowcy zdobywają nagrody Nobla. Jakość ta jednak kosztuje, i to bardzo dużo. Wizyta u lekarza pociąga za sobą wydatek od 40 do 200 $, jeden dzień pobytu w szpitalu – 400 do 1500 $. Poważna choroba może więc zrujnować Amerykanina finansowo, a jedna skomplikowana operacja pochłonąć jego życiowe oszczędności. Dlatego posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego jest tak bardzo ważne. (...)



bot