Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 34–42/2015
z 7 maja 2015 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Przewlekła białaczka limfocytowa – korzyści z nowych terapii

Z prof. Iwoną Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie rozmawia Mariusz Kielar.


Fot. Thinkstock

Mariusz Kielar: Przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą, która w chwili rozpoznania u 40–60 proc. pacjentów nie daje żadnych objawów. Co warto wiedzieć na temat epidemiologii tego schorzenia?

Iwona Hus: Z całą pewnością należy zacząć od tego, że jest to najczęstsza białaczka osób dorosłych na zachodniej półkuli i stanowi ponad 30 proc. wszystkich białaczek w tej populacji. Zachorowalność to około 4,2 przypadków/100 tys. osób rocznie. Nieco częściej chorują mężczyźni. Kolejną ważną kwestią jest to, że przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest chorobą ludzi starszych – średni wiek przy rozpoznaniu to około 67 – 72 lat, ponad 2/3 chorych ma ponad 65 lat, a jedynie około 10 – 15 proc. jest w wieku poniżej 50. r.ż.

M.K.: Jakie są objawy przewlekłej białaczki limfocytowej? W jaki sposób się ją rozpoznaje?

I.H.: Początek choroby jest zwykle bezobjawowy, stwierdza się jedynie nieprawidłowości w morfologii krwi w postaci leukocytozy z limfocytozą. W bardziej zaawansowanych stadiach klinicznych obserwuje się powiększenie węzłów chłonnych, nawracające zakażenia związane z upośledzeniem odporności, osłabienie, bladość powłok, skazę krwotoczną. U części chorych występują objawy ogólne w postaci utraty masy ciała, nocnych potów, gorączki, osłabienia. Z powodu częstszego niż wcześniej wykonywania badania morfologii krwi, u większości chorych PBL rozpoznaje się we wczesnej, bezobjawowej fazie choroby – wówczas, gdy nie ma jeszcze wskazań do jej leczenia. W przeciwieństwie do większości chorób nowotworowych – w których szybsze rozpoznanie i szybsze rozpoczęcie leczenia stanowi szansę na uzyskanie lepszych wyników, dłuższe przeżycie lub wręcz wyleczenie – przewlekłej białaczki limfocytowej nie leczy się we wczesnych stadiach klinicznych. Wskazaniem do rozpoczęcia leczenia jest zaawansowane stadium kliniczne przy rozpoznaniu lub progresja choroby w trakcie okresu obserwacji. Zbyt wczesne rozpoczęcie leczenia uważane jest za błąd, bowiem – w świetle dotychczasowych danych – inicjacja terapii we wczesnych etapach choroby nie wpływa na wydłużenie przeżycia chorych, a naraża ich na powikłania związane z leczeniem przeciwnowotworowym. Co to oznacza w praktyce? Tak zwaną czujną obserwację – przyjęło się tu powszechnie angielskie określenie watch and wait czyli „obserwuj i czekaj” – ale to zalecenie dla lekarza. Dla pacjenta oznacza to bowiem bardzo często watch and worry czyli „obserwuj i martw się”. Świadomość rozpoznania białaczki jest dla pacjenta bardzo trudna, a jeszcze trudniej zrozumieć decyzję lekarza o braku leczenia. Bardzo istotne znaczenie ma tutaj dobry kontakt między pacjentem a lekarzem. Należy zawsze dokładnie wyjaśnić choremu sytuację, tak aby zmniejszyć jego poczucie lęku o własną przyszłość.

M.K.: Ostatnie lata to czas prawdziwej rewolucji w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Dzięki nowym lekom, takim jak nowe przeciwciała monoklonalne, inhibitory kinaz (np. idelalizyb, ibrutynib) możliwe stało się ograniczenie leczenia z zastosowaniem typowej chemioterapii. Jakie korzyści zdrowotne wynikają z zastosowania nowych terapii w docelowej grupie pacjentów?

I.H.: PBL, niestety, pozostaje nadal chorobą nieuleczalną, ale faktycznie w ostatnich latach jesteśmy świadkami ogromnego postępu w leczeniu tej choroby. Doba terapii celowanych zaczęła się kilka lat temu wraz z wprowadzeniem do leczenia PBL przeciwciał monoklonalnych. Szczególne zastosowanie ma przeciwciało skierowane przeciw cząsteczce CD20 – wykazano bowiem, że w połączeniu z chemioterapią (fludarabina i cyklofosfamid, schemat FCR) wpływa na wydłużenie całkowitego przeżycia w porównaniu z samą chemioterapią w pierwszej linii leczenia. Po raz pierwszy wykazano wówczas, że można wydłużyć czas całkowitego przeżycia chorych na PBL, a schemat FCR stał się standardem leczenia pierwszej linii. Ale z powodu istotnej toksyczności – standardem jedynie dla chorych młodszych w dobrym stanie ogólnym, czyli możliwym do zastosowania jedynie u około 30 proc. chorych. Tymczasem, jak wspomniałam, przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą ludzi starszych. Istotna zmiana, która nastąpiła w ostatnich latach, dotyczy wprowadzenia nowych metod leczenia również u ludzi starszych z chorobami współistniejącymi, uniemożliwiającymi zastosowanie agresywnej chemioimmunoterapii, jaką jest FCR. Obecnie u osób starszych zalecana jest immunochemioterapia w postaci połączenia przeciwciał monoklonalnych CD20 (takich jak rytuksymab czy nowe przeciwciało – obinutuzumab) z chlorambucylem. Takie leczenie wydłuża całkowity czas przeżycia w połączeniu z samym chlorambucylem. Obecnie prowadzone badania kliniczne uwzględniają zarówno chorych, u których można, jak i tych, u których nie można zastosować intensywnego leczenia. I wreszcie zupełnie nowa klasa leków nie stosowana dotychczas w leczeniu PBL – inhibitory kinazy tyrozynowej. To leki, które wpłynęły na całkowitą zmianę standardów leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. W przypadku PBL hamują one przekazywanie sygnałów przez receptor limfocyta B – sygnałów, które decydują o przeżyciu i proliferacji komórek nowotworowych. W ubiegłym roku Europejska Agencja Leków wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu dwóch leków z tej grupy: inhibitora kinazy Brutona (ibrutynib) i inhibitora kinazy fosfatydyloinozytozolu 3 (idelalizyb). Dla obydwu wskazaniem rejestracyjnym w przypadku PBL jest oporna/nawrotowa postać choroby (co najmniej jedna linia wcześniejszego leczenia) oraz leczenie pierwszej linii u chorych z delecją chromosomu 17 (del17p). Obecność del17p łączy się ze szczególnie złym rokowaniem z uwagi na oporność na konwencjonalne metody leczenia. Dotychczas nie było skutecznej terapii dla tych chorych. Drugą grupą, dla której leczenie przy pomocy inhibitorów kinaz tyrozynowych może stanowić szczególną szansę poprawy rokowania, to chorzy z opornością lub krótkim czasem trwania odpowiedzi na leczenie intensywną chemioimmunoterapią. Dla nich bowiem również nie było dotychczas skutecznej opcji terapeutycznej. Obie wymienione sytuacje kliniczne to tzw. PBL wysokiego ryzyka, która stanowi wskazanie do allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych, procedury wiążącej się z dużym ryzykiem śmiertelności okołoprzeszczepowej i rzadko wykonywanej w Polsce. Czy nowe cząsteczki całkowicie ją zastąpią? Zbyt wcześnie na odpowiedź na to pytanie, ale z całą pewnością jest to leczenie przede wszystkim dla tych chorych. Jest to również leczenie, które można zastosować u osób starszych, obciążonych chorobami współistniejącymi, jest ono bowiem stosunkowo dobrze tolerowane. Oczywiście, nowe leki mają również działania niepożądane, przy czym ich profil jest inny niż w przypadku chemioterapii – tego się dopiero uczymy i w miarę dłuższego stosowania będziemy potrafili dokładniej ocenić długoterminowe bezpieczeństwo. Czy te terapie celowane – leki ostatnio zarejestrowane oraz nowe cząsteczki w badaniach klinicznych – stanowią szansę na leczenie PBL bez chemioterapii? O tym się coraz więcej mówi, ale w monoterapii zapewne nie, może w schematach skojarzonych, które są obecnie oceniane w badaniach klinicznych. Niestety, musimy również pamiętać o rosnących kosztach leczenia. Nowe cząsteczki stosowane w monoterapii są znacznie droższe niż leczenie konwencjonalne, a stosowanie schematów skojarzonych jeszcze ten koszt podnosi.

M.K.: W leczeniu starszego pacjenta z przewlekłą białaczką limfocytową oraz ze współwystępującymi problemami internistycznymi wiele zależy od dobrej współpracy między ośrodkiem hematologicznym czy onkologicznym a lekarzem rodzinnym. Czy taka współpraca jest możliwa w obecnych realiach opieki zdrowotnej?

I.H.: Taka współpraca jest z całą pewnością bardzo potrzebna i powinna być możliwa. PBL jest chorobą przewlekłą i – jak pan wspomniał – znaczna większość chorych to osoby starsze, obciążone chorobami współistniejącymi. We wczesnej fazie PBL, bez wskazań do leczenia, choroby współistniejące stwarzają zwykle więcej problemów niż sama białaczka, przy czym lekarze pierwszego kontaktu mają wątpliwości, czy z uwagi na białaczkę leczenie np. chorób krążenia czy cukrzycy powinno być inne? Jeszcze większe wątpliwości budzi często kwalifikacja do zabiegów operacyjnych, a czasami nawet do ekstrakcji zęba. Szczególny problem stanowią zakażenia, których ryzyko jest większe u chorych na PBL z racji zarówno zaburzeń odporności związanych z samą chorobą, jak i leczeniem. Niejednokrotnie chorzy mieszkają daleko od ośrodków hematologicznych, w których są leczeni, dlatego w razie wystąpienia objawów zakażenia zgłaszają się do lekarza pierwszego kontaktu. Oczywiście wiele zależy również od lekarzy hematologów, którzy powinni przekazywać informacje dotyczące odpowiedniego postępowania lekarzom pierwszego kontaktu.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Czy Unia zakaże sprzedaży ziół?

Z końcem 2023 roku w całej Unii Europejskiej wejdzie w życie rozporządzenie ograniczające sprzedaż niektórych produktów ziołowych, w których stężenie alkaloidów pirolizydynowych przekroczy ustalone poziomy. Wszystko za sprawą rozporządzenia Komisji Europejskiej 2020/2040 z dnia 11 grudnia 2020 roku zmieniającego rozporządzenie nr 1881/2006 w odniesieniu do najwyższych dopuszczalnych poziomów alkaloidów pirolizydynowych w niektórych środkach spożywczych.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Mielofibroza choroba o wielu twarzach

Zwykle chorują na nią osoby powyżej 65. roku życia, ale występuje też u trzydziestolatków. Średni czas przeżycia wynosi 5–10 lat, choć niektórzy żyją nawet dwadzieścia. Ale w agresywnej postaci choroby zaledwie 2–3 lata od postawienia rozpoznania.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Neonatologia – specjalizacja holistyczna

O specyfice specjalizacji, którą jest neonatologia, z dr n. med. Beatą Pawlus, lekarz kierującą Oddziałem Neonatologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Świętej Rodziny w Warszawie oraz konsultant województwa mazowieckiego w dziedzinie neonatologii rozmawia red. Renata Furman.

Miłość w białym fartuchu

Na nocnych dyżurach, w gabinecie USG, magazynie albo w windzie. Najczęściej
między lekarzem a pielęgniarką. Romanse są trwałym elementem szpitalnej rzeczywistości. Dlaczego? Praca w szpitalu jest ciężka – fizycznie i psychicznie. Zwłaszcza na chirurgii. W sytuacjach zagrożenia życia działa się tam szybko, na pełnej adrenalinie, często w nocy albo po nocy nieprzespanej. W takiej atmosferze, pracując ramię w ramię, pielęgniarki zbliżają się do chirurgów. Stają się sobie bliżsi. Muszą sobie wzajemnie ufać i polegać na sobie. Z czasem wiedzą o sobie wszystko. Są partnerami w działaniu. I dlatego często stają się partnerami w łóżku, czasami także w życiu. Gdzie uprawiają seks? Wszędzie, gdzie tylko jest okazja. W dyżurce, w gabinecie USG, w pokoju socjalnym, w łazience, a czasem w pustej sali chorych. Kochankowie dobierają się na dyżury, zazwyczaj nocne, często zamieniają się z kolegami/koleżankami, by być razem. (...)

Wciąż nie rozumiemy raka trzustki

 – W przypadku raka trzustki cele terapeutyczne są inne niż w raku piersi, jelita grubego czy czerniaku. Postęp w zakresie leczenia systemowego tego nowotworu jest nieznośnie powolny, dlatego sukcesem są terapie, które dodatkowo wydłużają mediany przeżycia nawet o klika miesięcy – mówi dr Leszek Kraj z Kliniki Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. 

Kobiety w chirurgii. Równe szanse na rozwój zawodowy?

Kiedy w 1877 roku Anna Tomaszewicz, absolwentka wydziału medycyny Uniwersytetu w Zurychu wróciła do ojczyzny z dyplomem lekarza w ręku, nie spodziewała się wrogiego przyjęcia przez środowisko medyczne. Ale stało się inaczej. Uznany za wybitnego chirurga i honorowany do dzisiaj, prof. Ludwik Rydygier miał powiedzieć: „Precz z Polski z dziwolągiem kobiety-lekarza!”. W podobny ton uderzyła Gabriela Zapolska, uważana za jedną z pierwszych polskich feministek, która bez ogródek powiedziała: „Nie chcę kobiet lekarzy, prawników, weterynarzy! Nie kraj trupów! Nie zatracaj swej godności niewieściej!".

Nienawiść zabija lekarzy

Lekarze bywają ofiarami fanatyków, radykałów i niezadowolonych z leczenia pacjentów. Zaczyna się od gróźb, a kończy na nożu, pistolecie czy bombie.

Czy Trump ma problemy psychiczne?

Chorobę psychiczną prezydenta USA od prawie roku sugerują psychiatrzy i specjaliści od zdrowia psychicznego w Ameryce. Wnioskują o komisję, która pozwoli zbadać, czy prezydent może pełnić swoją funkcję.

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Sytuacja epidemiologiczna i możliwości leczenia raka jelita grubego w Polsce

Wraz z wydłużaniem się naszego życia oraz wciąż rozwijającymi się możliwościami medycyny, rak nie tylko nie przestaje być aktualnym problemem zdrowotnym, ale wręcz zaliczany jest do chorób cywilizacyjnych. Jedną z przyczyn późnego rozpoznawania nowotworów jelita grubego jest długoletni bezobjawowy lub skąpoobjawowy przebieg choroby. Do objawów najczęściej wiązanych z rakiem jelita grubego należą krwawienia z dolnego odcinka przewodu pokarmowego (jawne bądź utajone), niespecyficzne bóle brzucha, zaburzenia rytmu wypróżnień, daremne parcie na stolec lub uczucie niepełnego wypróżnienia, anemia wtórna do przewlekłej utraty krwi i wreszcie późny objaw – utrata masy ciała. (...)

Pierwsze dziecko z Polski uzbierało 9 milionów na terapię genową SMA

Alex Jutrzenka w Wigilię otrzymał od darczyńców prezent – jego zbiórka na portalu crowfundingowym osiągnęła 100 proc. Chłopiec jako pierwszy pacjent z Polski wyjedzie do USA, do Children’s Hospital of Philadelphia, po terapię genową, która ma zahamować postęp choroby.




bot