Przełom czy wyłom?

Nusinersen, jeden z najdroższych leków świata, od 1 stycznia 2019 roku jest na polskiej liście refundacyjnej. Chorzy na SMA i ich rodziny walczyli o tę decyzję kilkanaście miesięcy. A skalę problemu w podejściu do chorób rzadkich najlepiej pokazuje radość, z jaką ogłaszali, że nusinersen drogę do refundacji pokonał, jak na polskie warunki, w błyskawicznym tempie.

Praktycznie od pół roku minister zdrowia Łukasz Szumowski i odpowiedzialny za politykę lekową wiceminister Marcin Czech przy każdym spotkaniu z dziennikarzami mówili o problemie refundacji nusinersenu. Środowisko chorych na SMA – rodzice dzieci dotkniętych tą chorobą, przede wszystkim w jej najcięższej wersji, SMA1 (wczesnoniemowlęcy rdzeniowy zanik mięśni) – nieustannie przypominało, że Polska jest jednym z nielicznych krajów Unii Europejskiej, który nie wprowadził refundacji leku (lek dopuszczono na rynek UE w maju 2017 roku). Ponad 60 tysięcy podpisów, zebranych w Internecie pod petycją do premiera Mateusza Morawieckiego o refundację nusinersenu i zapowiedź kolejnych akcji nie pozostawiała złudzeń: problem trzeba rozwiązać tu i teraz. Inaczej PiS i rząd nie przestaną być atakowani za odmowę finansowania leku – mimo deklaracji, że „każde życie jest ważne, każde życie jest święte”.

Powód zwłoki był i jest oczywisty – pieniądze. Katalogowa cena to 540 tysięcy euro za pierwszy rok kuracji, 270 tysięcy – każdy następny, do końca życia. Nusinersen nie „leczy” SMA, nie cofa objawów, ale skutecznie zatrzymuje lub hamuje jej postępy. Podany zawczasu, po diagnozie – a przed pojawieniem się pierwszych problemów – może zapobiec spustoszeniom w organizmie dziecka. Na razie jest to jedyny lek na SMA, dopuszczony do obrotu, choć sytuacja wkrótce się zmieni, bo konkurencja finalizuje prace nad wprowadzeniem na rynek terapii genowej. Z ceną – 4,5 do 5 milionów dolarów.

Ale i przy „tańszym” (choć biorąc pod uwagę prognozowane wydatki na terapię do końca życia, niekoniecznie) nusinersenie pieniądze są kosmiczne. Dylematy – ogromne.

W środowisku „SMA-ków”, jak sami o sobie mówią, burzę wywołał materiał TVN, w którym dziennikarz zestawił koszty terapii dla około trzystu dzieci (to nawet nie połowa populacji pacjentów ze SMA, choć z pewnością nie wszyscy spełnią medyczne kryteria kwalifikacji do programu) z kosztami programu lekowego raka piersi – pół miliarda złotych. Rodzice dzieci obawiali się, że takie przedstawienie problemu zostanie odczytane przez opinię publiczną jako „zabieranie” przez pacjentów ze SMA szans na leczenie innym chorym.

W wyniku negocjacji producent na pewno zszedł z ceny, choć w jakim stopniu, nie wiadomo. I publicznie ogłoszona przez ministra zdrowia decyzja (podobno, jak twierdzą posłowie opozycji, jeszcze zanim zapadły ostateczne ustalenia w sprawie ceny leku) brzmi bardzo optymistycznie: nusinersen będzie refundowany dla wszystkich pacjentów ze SMA. Wcześniej pojawiały się informacje, że mogą być z niego wykluczeni na przykład chorzy oddychający przy pomocy respiratora. Takich wykluczeń nie będzie. Będzie natomiast kwalifikacja medyczna do programu lekowego i zapewne nie wszyscy pacjenci spełnią kryteria.

Pierwsze refundowane dawki nusinersenu będą podane prawdopodobnie w marcu, może nawet w kwietniu – potrzeba dwóch, trzech miesięcy na organizację całego programu lekowego, wybór kilkunastu ośrodków, w których lek będzie podawany (konieczna jest hospitalizacja), kwalifikację pacjentów.

Czy start programu lekowego dla chorych na SMA wyprzedzi prezentację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich? Według ostatnich (których to z kolei?) zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia, zespół pracujący nad tym projektem ma zakończyć prace w lutym. Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich to jeden z bodaj największych wyrzutów sumienia w polskim systemie – nie tylko ochrony zdrowia, ale również, może nawet przede wszystkim, polityki społecznej. Od iluż lat mówi się o konieczności opracowania i wdrożenia programu, na który może czekać nawet 3 miliony Polaków – chorób rzadkich diagnozujemy coraz więcej, i choć każda z nich dotyczy stosunkowo małej liczby pacjentów, ogólna liczba chorych jest ogromna.

Ogromna jest też przepaść cywilizacyjna w dostępie do leków stosowanych w chorobach rzadkich. Nie ma ich, w globalnej skali, wiele – około dwustu. Tak zwanych leków sierocych koncernom nie opłaca się produkować. Ten dramat dzielą chorzy na całym świecie. Dramatem polskich pacjentów jest to, że Polska refunduje z owych dwustu około trzydziestu. I niewielkim pocieszeniem może być fakt, że w ostatnim czasie rzeczywiście widać pewną poprawę: rok przed decyzją o refundacji nusinersenu państwo zaczęło finansować inny ekstremalnie drogi lek, stosowany w a-HUS (atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy).

I o ile dostęp do diagnostyki i specjalistów stopniowo ma szanse się poprawiać – przede wszystkim dzięki porozumieniu w sprawie leczenia chorób rzadkich, jaki zawarły kraje unijne, decydując się na stworzenie i rozwój europejskich sieci referencyjnych, które mają merytorycznie wspierać ośrodki zajmujące się poszczególnymi chorobami rzadkimi, a w bardziej skomplikowanych przypadkach nawet przejmować prowadzenie pacjenta – o tyle dostępność do leków pozostaje nierozwiązanym problemem. O tym, czy problem jest z kategorii „nierozwiązanych” czy „nierozwiązywalnych”, przynajmniej w polskich warunkach, być może przekonamy się już w tym roku.