SZ nr 84–92/2013z 14 listopada 2013 r.
AOTM
Przejrzystość rekomendowana
Agencja Oceny Technologii Medycznych została utworzona, by sprawdzać, oceniać i analizować, opierając się na starannych dowodach naukowych skuteczność, bezpieczeństwo i efektywność leków, wyrobów medycznych i procedur. Jej zdanie nie jest jednak ostateczne. Dlaczego tak jest i czy nie powinno się to zmienić? – pytamy prof. Tomasza Pasierskiego, przewodniczącego Rady Przejrzystości AOTM.
„Służba Zdrowia”: Po co istnieje Rada Przejrzystości i takie instytucje jak AOTM?
Tomasz Pasierski: Po to, by państwo racjonalnie wydawało pieniądze na medycynę. By finansowało technologie, które są sprawdzone i przynoszą obiektywne korzyści zdrowotne.
„SZ”: I to działa?
T.P.: Na poziomie Agencji działa na pewno.
„SZ”: A czy przypadkiem te instytucje nie istnieją po to, żeby zaoszczędzić więcej państwowych pieniędzy?
T.P.: Niestety, taki stereotyp funkcjonuje i jest często przywoływany przez media. Pacjentom coś się należy, a AOTM im tego nie daje. Nie pokazuje się drugiej strony medalu. Tego, jak głęboko sięgają nasze działania. Nie mówi się o tym, jak analizujemy, sprawdzamy, oceniamy technologie medyczne pod kątem ich skuteczności, bezpieczeństwa, efektywności, także tej kosztowej.
„SZ”: Ostatnio odrzuciliście leczenie chorób rzadkich...
T.P.: To nieprawda. Oceniono negatywnie stosowanie leku Elaprase w mukopolisacharydozie typu II, w zespole Huntera.
„SZ”: W wielu krajach Unii Europejskiej ten lek jest dostępny. Mało tego, w 2012 roku uzyskał kolejną pozytywną rekomendację EMA.
T.P.: EMA jest dość liberalna w swoich pozytywnych rekomendacjach. A rekomendacje dotyczące stosowania tego leku w wielu krajach nadal są niejednoznaczne. Nowe obserwacje pochodzące z badań rejestrowych nie zmieniły dowodów dotyczących skuteczności tej interwencji.
„SZ”: W Polsce są profesorowie, którzy zdecydowanie opowiadają się przeciwko leczeniu tym lekiem, np. prof. Walczak, ale są też tacy, którzy mają przeciwne zdanie...
T.P.: Chylę głowę przed autorytetami, ich opinia jest jak kropka nad „i”. My jednak musimy sami sprawdzić dowody i niezależnie ocenić, ile wart jest dany lek.
„SZ”: Często się mylicie?
T.P.: Możemy się pomylić w dwie strony. Możemy spowodować, że lek słaby, nieefektywny, będzie finansowany przez państwo. Ale znacznie bardziej boję się innego błędu. Takiego, że nie dopuścimy bardzo dobrego leku, a w konsekwencji chorzy w Polsce otrzymają go o ileś lat później. Kilka lat temu zespół Rady Przejrzystości obradował nad dopuszczeniem leku przeciwkrzepliwego DABIGATRAN. Lek ten został odrzucony z powodu ryzyka krwawienia. Po trzech latach okazało się, że krwawienie przy tym leku nie jest większe niż przy jego komperatorze. Myślę, że przez te trzy lata iluś polskich chorych można było uchronić np. przed udarem. Nasze decyzje mają właśnie taki wymiar. Opóźniliśmy wprowadzenie leku o trzy lata, przez co część pacjentów poważnie zachorowała lub umarła. To ryzyko zawsze istnieje, ale nie można go przewidzieć. Trzeba sobie zdawać z tego sprawę. Podobnie może stać się w przypadku zespołu Huntera: co będzie, jeżeli za kilka lat okaże się, że to jednak jest fantastyczne lekarstwo. Dziś wierzę, że się nie pomyliliśmy; tyle lat minęło i nie ma nowych danych.
„SZ”: Nie sądzi Pan, Panie Profesorze, że mamy w Polsce fundamentalny problem ze stosunkiem do innowacji? Zbyt często pada argument, że lek na rynku jest dopiero od kilku lat i jego działanie nie jest jeszcze do końca sprawdzone. Tymczasem w wielu krajach nie stawia się takich barier w dostępie pacjentów do nowoczesnego leczenia.
T.P.: Mnie się wydaje, że sama innowacja nie jest wartością. Wartością jest dopiero korzyść, jaką ona przynosi. Zbyt łatwo w naszym kraju, w kontekście dostępu do innowacji, używa się demagogicznych argumentów.
„SZ”: Jak wyglądają kulisy pracy AOTM? Czy wszystko zaczyna się od wniosku ministra zdrowia?
T.P.: AOTM nie podejmuje prac z własnej inicjatywy. Agencja otrzymuje do zaopiniowania tylko to, co przejdzie przez MZ, czyli albo sam minister wnioskuje, albo firma farmaceutyczna, która chce wprowadzić lek na listę leków refundowanych, składa aplikację do ministerstwa i aplikacja ta trafia do nas do oceny.
„SZ”: Trafia do prezesa Agencji i co się dzieje dalej?
T.P.: Prezes zleca swojemu zespołowi analizę weryfikacyjną tego, co przygotowała firma farmaceutyczna, czyli dowodów na skuteczność i efektywność kosztową. W procesie weryfikacji sprawdza się, czy te dowody są właściwe, czy nie pominięto żadnego z nich, bo przecież są różne dane. Można przytoczyć tylko te badania, które zawierają najlepsze wyniki, a nie wspomnieć o tych gorszych.
„SZ”: Rozumiem, że AOTM zatrudnia zespół analityków?
T.P.: Tak, zespół analityków, który weryfikuje dokumenty dostarczane przez firmy farmaceutyczne.
„SZ”: Czy to dobrzy fachowcy? Czy Agencja dobrze im płaci?
T.P.: Ja uważam, że bardzo dobrzy. I muszę powiedzieć, że są wśród nich bardzo młodzi ludzie, którzy się szybko uczą.
„SZ”: Pytam, bo jednak jakość kadr instytucji jest pochodną możliwości ich wynagradzania.
T.P.: Ale też w tej chwili jest taka sytuacja na rynku pracy, że młody i inteligentny człowiek po studiach przyjmie pracę, która daje mu możliwości rozwoju i w której może popisać się swoją sprawnością intelektualną i zrobić coś naprawdę ważnego.
„SZ”: Jaki jest wkład ekspertów, kadry profesorskiej, naukowców z danej dziedziny w przygotowywanie ekspertyz i ocen?
T.P.: Mamy znakomitych konsultantów krajowych, którzy nam bardzo pomagają. Mogę podać nazwiska najlepszych, jak prof. Wiesław Jędrzejczak, prof. Maciej Krzakowski. To wyśmienici konsultanci krajowi, którzy zawsze są dla nas dostępni. W dziedzinie hematologii i onkologii bardzo często prosimy o pomoc. Cieszę się, że mamy wielkie wsparcie w tak kompetentnych osobach.
„SZ”: Zastanawiam się, jaka właściwie jest pozycja AOTM, bo jest tak: jeśli Agencja wydaje negatywną opinię jakiegoś leku, to wtedy minister zdrowia mówi: Agencja powiedziała „nie” i refundacji nie będzie. Ale jak Agencja mówi „tak”, to wtedy znajdują się inne instrumenty...
T.P.: Tak, wtedy są inne instrumenty i to jest najgorsze.
„SZ”: No właśnie, czy to Państwa nie frustruje?
T.P.: Mnie to bardzo frustruje; uważam, że jak już Agencja powie „tak”, jest to naprawdę mocne „tak”, to musi być prawdziwa innowacja, która ratuje życie.
„SZ”: Pamiętam, kiedy w diabetologii Agencja powiedziała „tak” w stosunku do GLP-1, DDP-4...
T.P.: Na ich refundację czekamy tak długo, że już nawet niedawno pojawiły się nowe leki.
„SZ”: Czy Agencja próbuje na ten temat rozmawiać: że jak „nie” to nie, ale jak „tak” to też nie?
T.P.: Jako przewodniczący Rady nie mam takich narzędzi. Wydaje mi się, że to jest właśnie miejsce dla konsultantów. Konsultant, który wie, że jest pozytywna opinia Agencji, rozumie, że musi drążyć ministra, żeby lek znalazł się w refundacji.
„SZ”: Jakie są najsilniejsze strony AOTM?
T.P.: Mamy w Polsce jedyną w całej grupie państw od Bałtyku aż do Morza Czarnego Agencję Health Technology Assessment, która korzysta z najlepszych wzorców angielskich i francuskich; w której decyzje nie są podejmowane na podstawie emocji, ale na bazie rzeczowej i merytorycznej analizy. To jest wielki skarb dla naszego kraju.
„SZ”: Czy nie taniej i łatwiej byłoby po prostu implementować decyzje NICE?
T.P.: Zawsze patrzymy na to, jak zadecydował NICE. Jeżeli NICE mówi inaczej niż my, to głowimy się, o co tu chodzi. Jedna analiza przedstawiona jednemu zespołowi ludzi będzie decydowała o takim rozstrzygnięciu, drugi zespół drugiego dnia może rozstrzygnąć inaczej. To nie są sprawy jednoznaczne, nawet odnośnie choroby Huntera, o której mówiliśmy. To nie jest dodawanie, nie ma algorytmu, to nie układ zero-jedynkowy. Tu jest dużo niepewności, ta niepewność jest w ogóle obecna w medycynie.
„SZ”: Gdy patrzę na wykształcenie wielu członków Rady Przejrzystości, to przy całym szacunku dla wszystkich, zastanawiam się, na ile etyk jest władny, by podejmować decyzje stricte naukowe.
T.P.: Nie trzeba być specjalistą, żeby wiedzieć, czy badanie jest przeprowadzone dobrze, czy nie, czy na odpowiednio dużej grupie pacjentów, czy ma dobry proces obserwacji, czy uwzględnia istotne punkty końcowe. Myślę, że mądry etyk jest w stanie dobrze to ocenić.
„SZ”: Na ile w Państwa ocenach istotne są kryteria finansowe? To, ile kosztuje terapia?
T.P.: W tej chwili jest to zapisane w ustawie: 3 proc. PKB jest progiem, do którego musimy się odnosić. Jednak gdyby był lek, który leczyłby konkretny rodzaj nowotworu, który wprowadzałby bardzo długą remisję, to głosowalibyśmy za tym lekiem niezależnie od PKB. Panuje takie przekonanie i duch, że to, co jest naprawdę skuteczne, powinno być w Polsce stosowane. Ten duch radzi, żeby skuteczność wygrywała z efektywnością kosztową.
„SZ”: Jakie są najsłabsze punkty funkcjonowania ATOM?
T.P.: Najsłabszym punktem jest fakt, że istnieje zwłoka w implementacji naszych decyzji. Myślę też, że minister powinien mieć większą inicjatywę wprowadzania niektórych technologii, np. w sytuacji, kiedy widzi, że jest dobry lek na rynku, a firma nie chce płacić za analizę, za badanie. Firmy farmaceutyczne rządzą się swoimi prawami, np. czasami mają dyrektywę, że danego leku nie będzie się w Polsce forsowało – bo się nie opłaca, bo za mały rynek, bo za duża konkurencja.
„SZ”: Czy to dobrze, że Agencja jest w taki sposób umocowana, że prezes podlega ministrowi zdrowia?
T.P.: Gdyby podlegała bezpośrednio premierowi, byłoby lepiej.
„SZ”: Czy zdarza się tak, że Rada Przejrzystości mówi „nie”, a prezes Agencji mówi warunkowo „tak”?
T.P.: Zdarza się w sytuacjach, kiedy Rada jest bardzo podzielona. Nie pamiętam takiej sytuacji, żeby komisja jednogłośnie powiedziała „nie”, a prezes powiedział „tak”.
„SZ”: Zawsze decyduje większość głosów?
T.P.: Prosta większość.
„SZ”: A jaki był ostatnio wynik głosowania w chorobach rzadkich?
T.P.: To było chyba 6:3.
„SZ”: Czy dla Pana Profesora trudniejsza jest praktyka przy łóżku chorego, czy praca w Radzie Przejrzystości?
T.P.: Podejmowanie decyzji przy łóżku chorego wiąże się z odpowiedzialnością za życie i zdrowie konkretnej osoby. Pracując w Radzie, także mam duże poczucie odpowiedzialności, dlatego tak bardzo jestem ostrożny, gdy głosuję negatywnie wobec leku, który być może ratuje życie chorym.