Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 43–50/2020
z 18 czerwca 2020 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Compassionate use – akt miłosierdzia ratujący życie

Justyna Grzechocińska

Każdy produkt leczniczy co do zasady jest wprowadzany do obrotu na terenie Unii Europejskiej po uzyskaniu stosownego pozwolenia. Zarówno polski, jak i unijny prawodawca przewidują jednak wyjątki od tej reguły. Takim wyjątkiem jest program compassionate use. O tym programie zrobiło się głośno dopiero przy okazji epidemii koronawirusa SARS-CoV-2, w którego przypadku nie dysponujemy żadnym lekiem, który zostałby przebadany i zarejestrowany w leczeniu COVID-19.



Niewiedza paliwem dla teorii spiskowych



Gilead, podmiot odpowiedzialny za prace i badania nad remdesiwirem, na całym świecie prowadzi badania kliniczne dotyczących stosowania tego leku u chorych na COVID-19. Ponieważ nie wszyscy chorzy mogą uczestniczyć w tych badaniach, zarówno producent leku, jak i właściwe organy administracyjne w poszczególnych państwach podejmują działania na rzecz umożliwienia stosowania remdesiwiru w ramach procedury „użycia humanitarnego” (compassionate use).

Po tym, jak ukazała się informacja o możliwości zastosowania remdesiwiru u polskich pacjentów właśnie w tym programie, Internet oszalał od teorii spiskowych. Na forum jednego z portali medycznych Elżbieta O. komentuje: „...firma, która udostępnia lek ma za darmo testy na ludziach. Dlaczego nie testują na amerykanach? traktują nas jak kraje III świata!!”, wtóruje jej Tomasz: „...jak nas nie wybije ten lek, to spróbują szczepionką...” itd.

Zważone ryzyko



Compassionate use stanowi formę legalnego dostępu chorego do leku, który nie został dopuszczony do obrotu. Programy compassionate use są na terenie Unii Europejskiej realizowane dla chorych, którzy nie uzyskują korzyści klinicznych ze stosowania leków zarejestrowanych lub nie mogą zostać zakwalifikowani do badania klinicznego. Mają one na celu ułatwienie ciężko chorym dostępu do nowych opcji leczenia pozostających formalnie w fazie badań. Programy compassionate use są uregulowane szczegółowo przez prawo poszczególnych państw członkowskich UE i oferują chorym wczesny dostęp do leku najczęściej w trybie indywidualnych wniosków. Oprócz tego prawodawstwo unijne zapewnia państwom członkowskim możliwość zwrócenia się do Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) z wnioskiem o wydanie opinii dla wszystkich państw członkowskich UE na temat zarządzania, dystrybucji i korzystania z niektórych leków w ramach compassionate use. CHMP określa również grupy chorych, które mogą korzystać z programów tego rodzaju. Zastosowanie omawianej procedury obwarowane jest szeregiem wymogów, które muszą zostać spełnione przed jej wdrożeniem.

Po pierwsze dany lek może zostać użyty tylko w ramach tzw. indywidualnego stosowania. Przez pojęcie to rozumie się uczynienie produktu leczniczego dostępnym dla precyzyjnie oznaczonej grupy pacjentów. Po drugie indywidualnym stosowaniem musi zostać objęta grupa osób, bo procedurze tej nie może zatem zostać poddany lek przeznaczony do stosowania u tylko jednego, konkretnie oznaczonego pacjenta. W takiej sytuacji należałoby skorzystać z instytucji importu docelowego. Po trzecie grupa pacjentów, którym zostanie podany lek, musi zostać utworzona z osób cierpiących na chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobę (takiej kwalifikacji określonego schorzenia dokonuje się na podstawie obiektywnych i medycznie uzasadnionych kryteriów). Do grupy tej zaliczeni zostać mogą również pacjenci, których choroba traktowana jest jako zagrożenie dla życia, i którzy nie mogą być pomyślnie leczeni za pomocą dopuszczonego produktu leczniczego, tj. osoby, wobec których dostępne w kraju terapie są nieskuteczne. Po czwarte omawianą procedurą objęty może zostać wyłącznie produkt leczniczy będący jednocześnie przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który poddawany jest badaniom klinicznym. Ponadto produkt ten musiał już przejść fazę badań wstępnych (np. badania toksykologiczne) i obecnie doprecyzowania wymagają takie kwestie jak: moc czy dawkowanie oraz zdefiniowanie ewentualnych efektów ubocznych, które mogą się pojawić.

Uzupełnienie badań klinicznych



Zgodnie z wytycznymi EMA, dotyczącymi programów compassionate use, programy te nie mogą stanowić substytutu badań klinicznych w zakresie wiarygodnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Jakkolwiek pewne dodatkowe dane dotyczące stosowanych w tym trybie technologii medycznych mogą być sprawozdawane i gromadzone. Programy compassionate use należy odróżnić od tzw. programów rozszerzonego dostępu (ang. expanded access programs), w ramach których chorzy również mogą uzyskać dostęp do niezarejestrowanych leków. Przedsiębiorstwo wytwarzające obiecujący lek może wybrać jeden z takich programów, aby umożliwić kontynuację leczenia chorych rozpoczętego w ramach badania klinicznego. W państwach członkowskich programy tego typu są najczęściej rejestrowane przez odpowiednie władze krajowe w takim samym trybie jak badania kliniczne.

Program compassionate use to nie nowość



Dla Kowalskiego to szokujący sposób testowania niebezpiecznych leków na chorych ludziach. Dla chorych szansa. W 2010 roku Finlandia wystąpiła z wnioskiem i otrzymała zgodę na zastosowanie oseltamiwiru w leczeniu krytycznie chorych dorosłych i dzieci w wieku powyżej 1 roku, u których występuje zagrożenie życia z powodu podejrzenia lub potwierdzenia infekcji pandemicznej (H1N1) lub infekcji spowodowanej sezonowym wirusem grypy A lub B. Z podobnym wnioskiem w tym samym roku wystąpiła Szwecja w sprawie zanamiwiru. W 2013 roku Szwecja uzyskała zgodę na zastosowanie sofosbuwiru w leczeniu osób dorosłych zakażonych przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, które również znajdują się na liście oczekujących na przeszczep wątroby i wymagają leczenia, aby zapobiec ponownemu zakażeniu przeszczepu wirusem zapalenia wątroby typu C. Od 9 kwietnia 2020 roku w ramach takiego programu na skalę globalną udostępniany jest pacjentom lek Risdiplam, syrop opracowany do przyczynowego leczenia SMA. Wymogiem programu jest, aby chory z ważnych przyczyn medycznych nie mógł otrzymywać innego dopuszczonego w Polsce leku, tj. nusinersenu (leku Spinraza). Obecnie w programie mogą wziąć udział chorzy z drugą postacią SMA, którzy nie mogą kontynuować leczenia risdiplamem z powodu pandemii COVID-19.

Powyższe działania należy uznać za absolutnie słuszne i celowe. Korzyści z zastosowania procedury „aktu miłosierdzia” są przede wszystkim odczuwalne dla pacjentów, którzy otrzymują szansę na powrót do zdrowia, a otrzymanie zgody ministra zdrowia nie zwalnia podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Czy Unia zakaże sprzedaży ziół?

Z końcem 2023 roku w całej Unii Europejskiej wejdzie w życie rozporządzenie ograniczające sprzedaż niektórych produktów ziołowych, w których stężenie alkaloidów pirolizydynowych przekroczy ustalone poziomy. Wszystko za sprawą rozporządzenia Komisji Europejskiej 2020/2040 z dnia 11 grudnia 2020 roku zmieniającego rozporządzenie nr 1881/2006 w odniesieniu do najwyższych dopuszczalnych poziomów alkaloidów pirolizydynowych w niektórych środkach spożywczych.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Mielofibroza choroba o wielu twarzach

Zwykle chorują na nią osoby powyżej 65. roku życia, ale występuje też u trzydziestolatków. Średni czas przeżycia wynosi 5–10 lat, choć niektórzy żyją nawet dwadzieścia. Ale w agresywnej postaci choroby zaledwie 2–3 lata od postawienia rozpoznania.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Neonatologia – specjalizacja holistyczna

O specyfice specjalizacji, którą jest neonatologia, z dr n. med. Beatą Pawlus, lekarz kierującą Oddziałem Neonatologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Świętej Rodziny w Warszawie oraz konsultant województwa mazowieckiego w dziedzinie neonatologii rozmawia red. Renata Furman.

Miłość w białym fartuchu

Na nocnych dyżurach, w gabinecie USG, magazynie albo w windzie. Najczęściej
między lekarzem a pielęgniarką. Romanse są trwałym elementem szpitalnej rzeczywistości. Dlaczego? Praca w szpitalu jest ciężka – fizycznie i psychicznie. Zwłaszcza na chirurgii. W sytuacjach zagrożenia życia działa się tam szybko, na pełnej adrenalinie, często w nocy albo po nocy nieprzespanej. W takiej atmosferze, pracując ramię w ramię, pielęgniarki zbliżają się do chirurgów. Stają się sobie bliżsi. Muszą sobie wzajemnie ufać i polegać na sobie. Z czasem wiedzą o sobie wszystko. Są partnerami w działaniu. I dlatego często stają się partnerami w łóżku, czasami także w życiu. Gdzie uprawiają seks? Wszędzie, gdzie tylko jest okazja. W dyżurce, w gabinecie USG, w pokoju socjalnym, w łazience, a czasem w pustej sali chorych. Kochankowie dobierają się na dyżury, zazwyczaj nocne, często zamieniają się z kolegami/koleżankami, by być razem. (...)

Wciąż nie rozumiemy raka trzustki

 – W przypadku raka trzustki cele terapeutyczne są inne niż w raku piersi, jelita grubego czy czerniaku. Postęp w zakresie leczenia systemowego tego nowotworu jest nieznośnie powolny, dlatego sukcesem są terapie, które dodatkowo wydłużają mediany przeżycia nawet o klika miesięcy – mówi dr Leszek Kraj z Kliniki Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. 

Kobiety w chirurgii. Równe szanse na rozwój zawodowy?

Kiedy w 1877 roku Anna Tomaszewicz, absolwentka wydziału medycyny Uniwersytetu w Zurychu wróciła do ojczyzny z dyplomem lekarza w ręku, nie spodziewała się wrogiego przyjęcia przez środowisko medyczne. Ale stało się inaczej. Uznany za wybitnego chirurga i honorowany do dzisiaj, prof. Ludwik Rydygier miał powiedzieć: „Precz z Polski z dziwolągiem kobiety-lekarza!”. W podobny ton uderzyła Gabriela Zapolska, uważana za jedną z pierwszych polskich feministek, która bez ogródek powiedziała: „Nie chcę kobiet lekarzy, prawników, weterynarzy! Nie kraj trupów! Nie zatracaj swej godności niewieściej!".

Nienawiść zabija lekarzy

Lekarze bywają ofiarami fanatyków, radykałów i niezadowolonych z leczenia pacjentów. Zaczyna się od gróźb, a kończy na nożu, pistolecie czy bombie.

Czy Trump ma problemy psychiczne?

Chorobę psychiczną prezydenta USA od prawie roku sugerują psychiatrzy i specjaliści od zdrowia psychicznego w Ameryce. Wnioskują o komisję, która pozwoli zbadać, czy prezydent może pełnić swoją funkcję.

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Sytuacja epidemiologiczna i możliwości leczenia raka jelita grubego w Polsce

Wraz z wydłużaniem się naszego życia oraz wciąż rozwijającymi się możliwościami medycyny, rak nie tylko nie przestaje być aktualnym problemem zdrowotnym, ale wręcz zaliczany jest do chorób cywilizacyjnych. Jedną z przyczyn późnego rozpoznawania nowotworów jelita grubego jest długoletni bezobjawowy lub skąpoobjawowy przebieg choroby. Do objawów najczęściej wiązanych z rakiem jelita grubego należą krwawienia z dolnego odcinka przewodu pokarmowego (jawne bądź utajone), niespecyficzne bóle brzucha, zaburzenia rytmu wypróżnień, daremne parcie na stolec lub uczucie niepełnego wypróżnienia, anemia wtórna do przewlekłej utraty krwi i wreszcie późny objaw – utrata masy ciała. (...)

Pierwsze dziecko z Polski uzbierało 9 milionów na terapię genową SMA

Alex Jutrzenka w Wigilię otrzymał od darczyńców prezent – jego zbiórka na portalu crowfundingowym osiągnęła 100 proc. Chłopiec jako pierwszy pacjent z Polski wyjedzie do USA, do Children’s Hospital of Philadelphia, po terapię genową, która ma zahamować postęp choroby.




bot