Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 43–50/2020
z 18 czerwca 2020 r.


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Compassionate use – akt miłosierdzia ratujący życie

Justyna Grzechocińska

Każdy produkt leczniczy co do zasady jest wprowadzany do obrotu na terenie Unii Europejskiej po uzyskaniu stosownego pozwolenia. Zarówno polski, jak i unijny prawodawca przewidują jednak wyjątki od tej reguły. Takim wyjątkiem jest program compassionate use. O tym programie zrobiło się głośno dopiero przy okazji epidemii koronawirusa SARS-CoV-2, w którego przypadku nie dysponujemy żadnym lekiem, który zostałby przebadany i zarejestrowany w leczeniu COVID-19.



Niewiedza paliwem dla teorii spiskowych



Gilead, podmiot odpowiedzialny za prace i badania nad remdesiwirem, na całym świecie prowadzi badania kliniczne dotyczących stosowania tego leku u chorych na COVID-19. Ponieważ nie wszyscy chorzy mogą uczestniczyć w tych badaniach, zarówno producent leku, jak i właściwe organy administracyjne w poszczególnych państwach podejmują działania na rzecz umożliwienia stosowania remdesiwiru w ramach procedury „użycia humanitarnego” (compassionate use).

Po tym, jak ukazała się informacja o możliwości zastosowania remdesiwiru u polskich pacjentów właśnie w tym programie, Internet oszalał od teorii spiskowych. Na forum jednego z portali medycznych Elżbieta O. komentuje: „...firma, która udostępnia lek ma za darmo testy na ludziach. Dlaczego nie testują na amerykanach? traktują nas jak kraje III świata!!”, wtóruje jej Tomasz: „...jak nas nie wybije ten lek, to spróbują szczepionką...” itd.

Zważone ryzyko



Compassionate use stanowi formę legalnego dostępu chorego do leku, który nie został dopuszczony do obrotu. Programy compassionate use są na terenie Unii Europejskiej realizowane dla chorych, którzy nie uzyskują korzyści klinicznych ze stosowania leków zarejestrowanych lub nie mogą zostać zakwalifikowani do badania klinicznego. Mają one na celu ułatwienie ciężko chorym dostępu do nowych opcji leczenia pozostających formalnie w fazie badań. Programy compassionate use są uregulowane szczegółowo przez prawo poszczególnych państw członkowskich UE i oferują chorym wczesny dostęp do leku najczęściej w trybie indywidualnych wniosków. Oprócz tego prawodawstwo unijne zapewnia państwom członkowskim możliwość zwrócenia się do Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) z wnioskiem o wydanie opinii dla wszystkich państw członkowskich UE na temat zarządzania, dystrybucji i korzystania z niektórych leków w ramach compassionate use. CHMP określa również grupy chorych, które mogą korzystać z programów tego rodzaju. Zastosowanie omawianej procedury obwarowane jest szeregiem wymogów, które muszą zostać spełnione przed jej wdrożeniem.

Po pierwsze dany lek może zostać użyty tylko w ramach tzw. indywidualnego stosowania. Przez pojęcie to rozumie się uczynienie produktu leczniczego dostępnym dla precyzyjnie oznaczonej grupy pacjentów. Po drugie indywidualnym stosowaniem musi zostać objęta grupa osób, bo procedurze tej nie może zatem zostać poddany lek przeznaczony do stosowania u tylko jednego, konkretnie oznaczonego pacjenta. W takiej sytuacji należałoby skorzystać z instytucji importu docelowego. Po trzecie grupa pacjentów, którym zostanie podany lek, musi zostać utworzona z osób cierpiących na chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobę (takiej kwalifikacji określonego schorzenia dokonuje się na podstawie obiektywnych i medycznie uzasadnionych kryteriów). Do grupy tej zaliczeni zostać mogą również pacjenci, których choroba traktowana jest jako zagrożenie dla życia, i którzy nie mogą być pomyślnie leczeni za pomocą dopuszczonego produktu leczniczego, tj. osoby, wobec których dostępne w kraju terapie są nieskuteczne. Po czwarte omawianą procedurą objęty może zostać wyłącznie produkt leczniczy będący jednocześnie przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który poddawany jest badaniom klinicznym. Ponadto produkt ten musiał już przejść fazę badań wstępnych (np. badania toksykologiczne) i obecnie doprecyzowania wymagają takie kwestie jak: moc czy dawkowanie oraz zdefiniowanie ewentualnych efektów ubocznych, które mogą się pojawić.

Uzupełnienie badań klinicznych



Zgodnie z wytycznymi EMA, dotyczącymi programów compassionate use, programy te nie mogą stanowić substytutu badań klinicznych w zakresie wiarygodnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Jakkolwiek pewne dodatkowe dane dotyczące stosowanych w tym trybie technologii medycznych mogą być sprawozdawane i gromadzone. Programy compassionate use należy odróżnić od tzw. programów rozszerzonego dostępu (ang. expanded access programs), w ramach których chorzy również mogą uzyskać dostęp do niezarejestrowanych leków. Przedsiębiorstwo wytwarzające obiecujący lek może wybrać jeden z takich programów, aby umożliwić kontynuację leczenia chorych rozpoczętego w ramach badania klinicznego. W państwach członkowskich programy tego typu są najczęściej rejestrowane przez odpowiednie władze krajowe w takim samym trybie jak badania kliniczne.

Program compassionate use to nie nowość



Dla Kowalskiego to szokujący sposób testowania niebezpiecznych leków na chorych ludziach. Dla chorych szansa. W 2010 roku Finlandia wystąpiła z wnioskiem i otrzymała zgodę na zastosowanie oseltamiwiru w leczeniu krytycznie chorych dorosłych i dzieci w wieku powyżej 1 roku, u których występuje zagrożenie życia z powodu podejrzenia lub potwierdzenia infekcji pandemicznej (H1N1) lub infekcji spowodowanej sezonowym wirusem grypy A lub B. Z podobnym wnioskiem w tym samym roku wystąpiła Szwecja w sprawie zanamiwiru. W 2013 roku Szwecja uzyskała zgodę na zastosowanie sofosbuwiru w leczeniu osób dorosłych zakażonych przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, które również znajdują się na liście oczekujących na przeszczep wątroby i wymagają leczenia, aby zapobiec ponownemu zakażeniu przeszczepu wirusem zapalenia wątroby typu C. Od 9 kwietnia 2020 roku w ramach takiego programu na skalę globalną udostępniany jest pacjentom lek Risdiplam, syrop opracowany do przyczynowego leczenia SMA. Wymogiem programu jest, aby chory z ważnych przyczyn medycznych nie mógł otrzymywać innego dopuszczonego w Polsce leku, tj. nusinersenu (leku Spinraza). Obecnie w programie mogą wziąć udział chorzy z drugą postacią SMA, którzy nie mogą kontynuować leczenia risdiplamem z powodu pandemii COVID-19.

Powyższe działania należy uznać za absolutnie słuszne i celowe. Korzyści z zastosowania procedury „aktu miłosierdzia” są przede wszystkim odczuwalne dla pacjentów, którzy otrzymują szansę na powrót do zdrowia, a otrzymanie zgody ministra zdrowia nie zwalnia podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu.




Najpopularniejsze artykuły

Ile trwają studia medyczne w Polsce? Podpowiadamy!

Studia medyczne są marzeniem wielu młodych ludzi, ale wymagają dużego poświęcenia i wielu lat intensywnej nauki. Od etapu licencjackiego po specjalizację – każda ścieżka w medycynie ma swoje wyzwania i nagrody. W poniższym artykule omówimy dokładnie, jak długo trwają studia medyczne w Polsce, jakie są wymagania, by się na nie dostać oraz jakie możliwości kariery otwierają się po ich ukończeniu.

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Najlepsze systemy opieki zdrowotnej na świecie

W jednych rankingach wygrywają europejskie systemy, w innych – zwłaszcza efektywności – dalekowschodnie tygrysy azjatyckie. Większość z tych najlepszych łączy współpłacenie za usługi przez pacjenta, zazwyczaj 30% kosztów. Opisujemy liderów. Polska zajmuje bardzo odległe miejsca w rankingach.

Diagnozowanie insulinooporności to pomylenie skutku z przyczyną

Insulinooporność początkowo wykrywano u osób chorych na cukrzycę i wcześniej opisywano ją jako wymagającą stosowania ponad 200 jednostek insuliny dziennie. Jednak ze względu na rosnącą świadomość konieczności leczenia problemów związanych z otyłością i nadwagą, w ostatnich latach wzrosło zainteresowanie tą... no właśnie – chorobą?

Testy wielogenowe pozwalają uniknąć niepotrzebnej chemioterapii

– Wiemy, że nawet do 85% pacjentek z wczesnym rakiem piersi w leczeniu uzupełniającym nie wymaga chemioterapii. Ale nie da się ich wytypować na podstawie stosowanych standardowo czynników kliniczno-patomorfologicznych. Taki test wielogenowy jak Oncotype DX pozwala nam wyłonić tę grupę – mówi onkolog, prof. Renata Duchnowska.

Onkologia – organizacja, dostępność, terapie

Jak usprawnić profilaktykę raka piersi, opiekę nad chorymi i dostęp do innowacyjnych terapii? – zastanawiali się eksperci 4 września br. podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

Czy NFZ może zbankrutować?

Formalnie absolutnie nie, publiczny płatnik zbankrutować nie może. Fundusz bez wątpienia znalazł się w poważnych kłopotach. Jest jednak jedna dobra wiadomość: nareszcie mówi się o tym otwarcie.

10 000 kroków dziennie? To mit!

Odkąd pamiętam, 10 000 kroków było złotym standardem chodzenia. To jest to, do czego powinniśmy dążyć każdego dnia, aby osiągnąć (rzekomo) optymalny poziom zdrowia. Stało się to domyślnym celem większości naszych monitorów kroków i (czasami nieosiągalną) linią mety naszych dni. I chociaż wszyscy wspólnie zdecydowaliśmy, że 10 000 to idealna dzienna liczba do osiągnięcia, to skąd się ona w ogóle wzięła? Kto zdecydował, że jest to liczba, do której powinniśmy dążyć? A co ważniejsze, czy jest to mit, czy naprawdę potrzebujemy 10 000 kroków dziennie, aby osiągnąć zdrowie i dobre samopoczucie?

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Zdrowa tarczyca, czyli wszystko, co powinniśmy wiedzieć o goitrogenach

Z dr. n. med. Markiem Derkaczem, specjalistą chorób wewnętrznych, diabetologiem oraz endokrynologiem, wieloletnim pracownikiem Kliniki Endokrynologii, a wcześniej Kliniki Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie rozmawia Antoni Król.

Kamica żółciowa – przyczyny, objawy i leczenie

Kamica żółciowa to schorzenie, które dotyka około 20% populacji. Jest to najczęstsza przyczyna hospitalizacji związanych z układem pokarmowym. Charakteryzuje się występowaniem złogów w pęcherzyku żółciowym lub drogach żółciowych. Niektórzy pacjenci nie doświadczają żadnych objawów, inni cierpią z powodu ataku kolki żółciowej i innych powikłań.

Osteotomia okołopanewkowa sposobem Ganza zamiast endoprotezy

Dysplazja biodra to najczęstsza wada wrodzona narządu ruchu. W Polsce na sto urodzonych dzieci ma ją czworo. W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym pod kierownictwem dr. Jarosława Felusia przeprowadzane są operacje, które likwidują ból i kupują pacjentom z tą wadą czas, odsuwając konieczność wymiany stawu biodrowego na endoprotezę.

Soczewki dla astygmatyków – jak działają i jak je dopasować?

Astygmatyzm to jedna z najczęstszych wad wzroku, która może znacząco wpływać na jakość widzenia. Na szczęście nowoczesne rozwiązania optyczne, takie jak soczewki toryczne, pozwalają skutecznie korygować tę wadę. Jak działają soczewki dla astygmatyków i na co zwrócić uwagę podczas ich wyboru? Oto wszystko, co warto wiedzieć na ten temat.

Zdrowie dzieci i młodzieży – czy potrzebna jest nowa strategia?

To jedno z pytań, na które starali się znaleźć odpowiedź eksperci biorący udział w II Kongresie Zdrowia Dzieci i Młodzieży, jaki odbył się 29 sierpnia w Warszawie. Odpowiedź jest, w sumie, prosta: potrzebujemy strategii z realnymi narzędziami jej wdrażania.

Dobra polisa na życie — na co zwrócić uwagę?

Ubezpieczenie na życie to zabezpieczenie finansowe w trudnych chwilach. Zapewnia wsparcie w przypadku nieszczęśliwego wypadku lub śmierci ubezpieczonego. Aby polisa dobrze spełniała swoją funkcję i gwarantowała pomoc, niezbędne jest gruntowne sprawdzenie jej warunków. Jeśli chcesz wiedzieć, na czym dokładnie powinieneś się skupić — przeczytaj ten tekst!

Jakie badania profilaktyczne są zalecane po 40. roku życia?

Po 40. roku życia wzrasta ryzyka wielu chorób przewlekłych. Badania profilaktyczne pozwalają wykryć wczesne symptomy chorób, które często rozwijają się bezobjawowo. Profilaktyka zdrowotna po 40. roku życia koncentruje się przede wszystkim na wykryciu chorób sercowo-naczyniowych, nowotworów, cukrzycy oraz innych problemów zdrowotnych związanych ze starzeniem się organizmu.




bot