Biopodobne trendy

– Inwestujemy w produkcję leków biopodobnych miliardy dolarów i czujemy się zobowiązani do jak najszybszego wprowadzania ich na rynek, bo czeka na to wielu chorych – mówi dr Helen McBride, dyrektor ds. rozwoju leków biopodobnych obecnej od kilkunastu lat w Polsce amerykańskiej firmy biotechnologicznej Amgen.

Nastazja Pilonis: Leki biopodobne są obecne na rynku przynajmniej od dekady. Jaki potencjał zmian niosą i czy jest on wykorzystany?

Helen McBride: Ich potencjał wynika z tego, że ze względu na niższą cenę pozwalają w ramach tych samych środków objąć terapią znacznie więcej chorych. Zmiany dotyczą więc przede wszystkim pacjentów. Jednak i dla wielu lekarzy te leki są wciąż czymś nowym. Ostatnie raporty wskazują na to, że coraz większe ich doświadczenie z lekami biopodobnymi sprawia, że chętniej decydują się leczyć nimi swoich pacjentów. O tym, że czują się coraz pewniej, wybierając leki biopodobne jako opcję terapeutyczną, świadczy odnotowany wzrost częstości ich użycia z 5% w 2006 roku do 44% w 2014 roku. Oznacza to ogromne zwiększenie dostępu do tych terapii. Dzieje się tak dzięki temu, że lekarze zyskują pewność, że leki biologiczne biopodobne mają tę samą skuteczność i bezpieczeństwo co leki biologiczne referencyjne.

N.P.: Jakie warunki powinny być spełnione, aby potencjał leków biopodobnych mógł zostać w pełni wykorzystany przez systemy ochrony zdrowia?

H.McB.: Wiele z tych warunków właściwie zostało już dotychczas spełnione. Leki biopodobne muszą przejść formalną ścieżkę dopuszczenia do obrotu, która udowadnia, że mają takie samo działanie i profil bezpieczeństwa jak leki referencyjne. W ciągu ich dziesięcioletniej obecności na rynku wiele badań klinicznych potwierdziło, że są tak samo skuteczne i bezpieczne jak produkty referencyjne i można je stosować w tych samych wskazaniach oraz obszarach terapeutycznych. To był pierwszy krok do szerokiego stosowania tych leków w ramach systemów ochrony zdrowia. Drugą niezwykle istotną kwestią jest przekonanie lekarzy, że leki, które wybierają są właściwe i dają taką samą korzyść ich pacjentom. Niektóre towarzystwa naukowe, jak np. The European Society for Medical Oncology (ESMO), miały na początku pewne zastrzeżenia. Nie kwestionowały mechanizmu działania leków biopodobnych, ale twierdziły, że brakuje wystarczającej liczby badań potwierdzających ich skuteczność. To się jednak zmieniło. Wiedza dotycząca tej grupy leków ogromnie się powiększyła i dzięki temu leki biopodobne zyskały zaufanie towarzystw naukowych, które dziś wydają rekomendacje zachęcające lekarzy do ich wyboru w terapii. Skutkuje to tym, że leki te ostatecznie trafiają do pacjentów. To wzbogaca doświadczenia związane z terapią lekami biopodobnymi i pozwala ocenić ich finalną skuteczność. Zatem wszyscy, począwszy od organów rejestrujących a na pacjencie skończywszy, zyskują pewność, że zarówno mechanizm działania, jak i efekt kliniczny leków biopodobnych jest tożsamy z takim, jakie mają leki referencyjne.

N.P.: Z doświadczenia firmy globalnej, jakie widzi Pani najczęstsze bariery w szerokim wprowadzaniu do użycia leków biopodobnych?

H.McB.: Brak informacji opartych na twardych danych. Podobnie jak inne firmy, Amgen chce opierać się na obiektywnych danych. Jesteśmy firmą badawczo-naukową, więc jest to dla nas istotne. Dane dotyczące leków biopodobnych stają się coraz bardziej dostępne. Europa jest pierwszym miejscem, gdzie na ich podstawie możemy zaobserwować, że leki biopodobne są tak efektywne.

N.P.: W jakich obszarach terapeutycznych leki biopodobne mogą przynieść najwięcej korzyści?

H.McB.: Korzyści są już odnotowywane w wielu obszarach terapeutycznych. Przede wszystkim są to choroby zapalne, zwłaszcza reumatyczne, autoimmunologiczne, a także i nowotworowe. We wszystkich tych obszarach leki biopodobne zostały już zarejestrowane. Tak jak już wspomniałam wcześniej, dzięki ogromnej liczbie danych, które pozyskujemy na podstawie naszych badań, doświadczeń własnych, lekarzy i pacjentów, jesteśmy w stanie ciągle rozszerzać zakres obszarów terapeutycznych.

N.P.: Jakie wyzwania stoją przed producentami leków biopodobnych?

H.McB.: Lubię to nazywać „poznaniem molekuły”. To zupełnie inna sytuacja, kiedy tworzy się nowe, innowacyjne leki. Tworząc oryginalny, nowy lek, badacze poznają jego mechanizm i liczą się z tym, że etap produkcji, będący w tym przypadku wciąż etapem badawczym, może dostarczyć wielu nowych informacji, które uwzględnia się we wskazaniach do stosowania, jak i w przeciwwskazaniach. Czas, jaki zajmuje dotarcie do punktu końcowego, to zwykle dziesięć i więcej lat. Zupełnie inaczej jest przy produkcji leku biopodobnego. Nie trzeba już na nowo „odkrywać cząsteczki”, bo jest ona zdefiniowana. Już na etapie produkcji doskonale wiemy, jak ma działać. W tym przypadku więc cel, który trzeba osiągnąć jest określony od samego początku. Jednak dotarcie do niego jest niezwykle trudnym wyzwaniem. Czasem dużo trudniejszym od wyprodukowania czegoś zupełnie nowego. Dlatego podczas tworzenia leków biopodobnych wymaga się od nas zupełnej zmiany sposobu myślenia. Cel jest już ustalony, a to, co trzeba osiągnąć, to ten sam efekt, czyli działanie cząsteczki w ten sam sposób. I tu już nie ma dowolności w produkcji, tak jak w przypadku leku oryginalnego. W Amgen dzięki naszemu czterdziestoletniemu doświadczeniu w produkcji leków, kiedy to widzieliśmy niemalże wszelkiego rodzaju cząsteczki i dokładnie analizowaliśmy ich funkcje, jesteśmy w stanie produkować leki biologiczne biopodobne. Chciałbym jednak podkreślić, że – wbrew nazwie „lek biopodobny”, która sugeruje, że jest on tylko „podobny”, co może prowadzić do błędnego wniosku, iż jego wyprodukowanie jest proste – to naprawdę niezwykle trudne zadanie.

N.P.: Jakie są trendy rozwojowe w produkcji leków biopodobnych?

H.McB.: Wszystko, czego nauczyliśmy się podczas produkcji leków referencyjnych oraz wszelkie dane uzyskane z badań, które prowadzimy staramy się wykorzystywać przy produkowaniu leków biopodobnych. Z biegiem czasu, kiedy rosną techniczne możliwości, a także rośnie nasze doświadczenie, jesteśmy pewni co do efektów naszych prac. Dlatego myślę, że przyszłość pozwoli na jeszcze lepsze monitorowanie działania każdej cząsteczki oraz procesu jej powstawania, co przełoży się na ich najwyższą jakość.

N.P.: Co wyróżnia Amgen wśród innych producentów leków biopodobnych?

H.McB.: Sama zdolność produkowania leków biopodobnych jest wyjątkowa. Wiele z tych leków zdecydowanie modyfikuje przebieg choroby, wydłuża i ratuje życie. Jesteśmy więc szczęśliwi, że uczestniczymy w tym wyzwaniu. Amgen, tworząc jednocześnie leki referencyjne, używa do produkcji biopodobnych tego samego systemu monitorowania jakości. Kontrolujemy bardzo dokładnie wszystkie etapy produkcji. Dotyczy to też partnerów, z którymi współpracujemy. Dzięki temu uzyskujemy dokładnie tę samą jakość, jaka towarzyszy produkcji leków oryginalnych. Jest to dla nas równie ważne, jak sam mechanizm działania leku. Podchodzimy do tego wyjątkowo rygorystycznie. Myślę, że olbrzymie doświadczenie, jakie mamy, pozwala nam na tworzenie tak skomplikowanych cząsteczek, jak przeciwciała monoklonalne, różne białka, a ostatnio wirusy onkolityczne oraz poznawanie mechanizmów ich działania. Jesteśmy w stanie sprostać nowym wyzwaniom i wyprodukować skuteczne i bezpieczne leki biopodobne. Nasze doświadczenie sprawia, że możemy mieć pewność, że tworzymy lek o tym samym mechanizmie działania. To zdecydowanie nas wyróżnia.