BCC – nadzieja zamiast refundacji

W przypadku bardzo zaawansowanego lub dającego przerzuty raka podstawno-
komórkowego jedyna szansa dla chorych to terapia inhibitorami ścieżki Hedgehog. Niestety, lek nie jest w Polsce refundowany, choć zabiegają o to zarówno pacjenci, jak i lekarze.

Brak możliwości leczenia systemowego chorych z zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym jest niezrozumiały, ponieważ jest to mała grupa pacjentów. Diagnozujemy maksymalnie około 50 takich przypadków rocznie. Poza tym dla tych chorych nie ma alternatywnej metody leczenia – mówi prof. Piotr Rutkowski prezes Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej.


Najczęściej występujący rak skóry

Raki skóry stanowią 75 proc. wszystkich rozpoznawanych nowotworów złośliwych. Zdecydowanie najczęstszym z nich jest nowotwór podstawnokomórkowy (ang. basal cell carcinoma – BCC), który stanowi ok. 80 proc. wszystkich raków skóry. Rozwija się z nie w pełni zróżnicowanych keratynocytów naskórka. Częstość jego występowania koreluje ze stopniem pigmentacji skóry. Dlatego częściej obserwowany jest u rasy kaukaskiej, u której stanowi najczęstszy nowotwór złośliwy, rzadziej zaś u osób o ciemniejszej karnacji.

Charakterystyczną cechą BCC jest rozwój na podłożu stanów przedrakowych, takich jak: rogowacenie starcze czy posłoneczne, chemiczne, skóra pergaminowata czy barwnikowa, róg skórny, porentgenowskie uszkodzenie skóry. Możliwy jest jednak też rozwój w skórze uprzednio niezmienionej.


Szpecąca i deformująca choroba

BCC w 80 proc. lokalizuje się w obrębie głowy i szyi, z czego 1/3 przypadków w obrębie nosa, nieco rzadziej – wokół oczodołu czy ucha. Ta ostatnia lokalizacja związana jest z największym ryzykiem nawrotu choroby. BCC przybiera postać różnorodnych zmian, a te zaawansowane sprawiają nie tylko cierpienie fizyczne, ale też psychiczne. – Wrzodziejące guzy, zlokalizowane często w widocznym miejscu, np. na twarzy, ulegają zakażeniom i wydzielają przykrą woń. Powoduje to izolację społeczną, odtrącenie tych osób, szereg problemów natury psychologicznej – wymienia prof. Witold Owczarek, przewodniczący Sekcji Onkologicznej Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego. Choroba najczęściej diagnozowana jest u osób po 65. roku życia, ale obserwuje się coraz częstsze pojawianie się jej u osób młodszych. U ludzi starszych częściej obserwowane jest wieloogniskowe występowanie nowotworu.


Diagnostyka BCC

Zgodnie z „Zaleceniami dotyczącymi leczenia raka podstawnokomórkowego i raka kolczystokomórkowego przygotowanymi przez Sekcję Onkologiczną Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego i Akademię Czerniaka Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej” opublikowanymi w „Nowotwory. Journal of Oncology” w 2016 r., diagnostyka raka skóry opiera się na badaniu podmiotowym i przedmiotowym ze szczególnym uwzględnieniem licznych czynników ryzyka oraz charakterystycznego obrazu klinicznego. Dlatego dermatoskopia jako metoda o udowodnionej przydatności w diagnostyce raka skóry powinna stanowić nieodłączny element badania pacjenta. Wybór metody terapeutycznej dokonywany jest na podstawie wyniku badania histopatologicznego wycinka zmiany. Zmiany inwazyjne są wskazaniem do rozszerzenia diagnostyki o badania obrazowe celem określenia stopnia zaawansowania i stwierdzenia ewentualnych przerzutów. Konieczna jest również ocena czynników prognostycznych oraz ocena stopnia zaawansowania. Trzeba pamiętać, że u pacjentów w trakcie przewlekłej immunosupresji lub z genetyczną predyspozycją BCC może mieć agresywny i prowadzący do śmierci przebieg.


Chirurgia – skuteczna, ale nie zawsze możliwa

Zalecenia Sekcji Onkologicznej Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego i Akademii Czerniaka Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej podkreślają, że w terapii tego nowotworu w pierwszej kolejności należy wybierać metody odznaczające się największą doszczętnością i jednocześnie najmniejszym ryzykiem niepowodzenia miejscowego. Najskuteczniejszą metodą prowadzącą do wyleczenia pacjenta jest leczenie chirurgiczne. Niestety, nie każdy chory ze względu na zaawansowany wiek, liczne obciążenia internistyczne czy aspekt psychologiczny oraz estetyczny może poddać się takiemu postępowaniu. Po wycięciu zmiany leczenie chirurgiczne może doprowadzić do znacznych zniekształceń i deformacji anatomicznych czy trwałej niepełnosprawności wynikającej na przykład z utraty wzroku, gdy zmiana nowotworowa obejmie oczodół. – Mimo że nowotwór ten rzadko prowadzi do powstawania przerzutów i zgonu chorego, to stanowi jednak bardzo istotny problem kliniczny, ponieważ charakteryzuje się naciekaniem i niszczeniem sąsiadujących tkanek i struktur. To sprawia, że staje się powodem poważnych defektów estetycznych i znacząco upośledza jakość życia chorych – mówi prof. Rutkowski. Do metod alternatywnych zaliczana jest radioterapia, która stanowi również leczenie uzupełniające zmian zaawansowanych.


Leczenie ostatniej szansy

Sekcja Onkologiczna Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego oraz Akademia Czerniaka Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej, na podstawie aktualnych wytycznych europejskich, rekomendacji amerykańskich National Comprehensive Cancer Network oraz interwencyjnych recenzji publikacji opracowanych przez Cochrane Skin Group, do której należą między innymi prof. Piotr Rutkowski i prof. Witold Owczarek, w zaleceniach dotyczących terapii raka skóry wymienia inhibitory ścieżki Hedgehog jako leczenie dla pacjentów w fazie rozsiewu, a także z regionalnie zaawansowanym BCC, którzy wyczerpali możliwości leczenia chirurgicznego i radioterapii. Można je rozważyć także u pacjentów z genetyczną predyspozycją do rozwoju mnogich BCC.

Terapia wismodegibem (drobnocząsteczkowym inhibitorem szlaku Hedgehog) hamuje wzrost guza, a chory zyskuje szansę na poprawę jakości życia. Lek daje długotrwałą odpowiedź u około 60 proc. pacjentów.


Nadzieja bez refundacji

Niestety, żaden z zarejestrowanych inhibitorów szlaku Hedgehog nie jest w Polsce refundowany. – Pacjentom, którzy wykorzystali wszelkie możliwe metody terapeutyczne nie mamy nic kompletnie do zaoferowania – ubolewa prof. Witold Owczarek. Populacja, która mogłaby być nim leczona obejmuje wąską grupę pacjentów z rakiem miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym, u których zostały wyczerpane wszystkie uznawane za standard leczenia opcje terapeutyczne. Chorzy ci cierpią z powodu szpecących blizn, owrzodzeń, zniekształceń ciała i przewlekłego bólu. Taki przedłużający się stan może prowadzić do depresji, lęku, w konsekwencji izolacji społecznej oraz pogorszenia sytuacji materialnej w związku z utratą źródła zarobków i kosztami leczenia. Ocenia się, że chorzy z przerzutami ograniczonymi do węzłów chłonnych przeżywają przeciętnie 3,6 roku od rozpoznania raka przerzutowego, natomiast rozsiew BCC do takich narządów, jak kości, wątroba i płuco związany jest ze skróceniem przeżycia do 8–14 miesięcy. Chorzy z rozpoznaniem miejscowo zaawansowanego BCC przeżywają przeciętnie (mediana) 48 miesięcy.