Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 43–50/2020
z 18 czerwca 2020 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Compassionate use – akt miłosierdzia ratujący życie

Justyna Grzechocińska

Każdy produkt leczniczy co do zasady jest wprowadzany do obrotu na terenie Unii Europejskiej po uzyskaniu stosownego pozwolenia. Zarówno polski, jak i unijny prawodawca przewidują jednak wyjątki od tej reguły. Takim wyjątkiem jest program compassionate use. O tym programie zrobiło się głośno dopiero przy okazji epidemii koronawirusa SARS-CoV-2, w którego przypadku nie dysponujemy żadnym lekiem, który zostałby przebadany i zarejestrowany w leczeniu COVID-19.



Niewiedza paliwem dla teorii spiskowych



Gilead, podmiot odpowiedzialny za prace i badania nad remdesiwirem, na całym świecie prowadzi badania kliniczne dotyczących stosowania tego leku u chorych na COVID-19. Ponieważ nie wszyscy chorzy mogą uczestniczyć w tych badaniach, zarówno producent leku, jak i właściwe organy administracyjne w poszczególnych państwach podejmują działania na rzecz umożliwienia stosowania remdesiwiru w ramach procedury „użycia humanitarnego” (compassionate use).

Po tym, jak ukazała się informacja o możliwości zastosowania remdesiwiru u polskich pacjentów właśnie w tym programie, Internet oszalał od teorii spiskowych. Na forum jednego z portali medycznych Elżbieta O. komentuje: „...firma, która udostępnia lek ma za darmo testy na ludziach. Dlaczego nie testują na amerykanach? traktują nas jak kraje III świata!!”, wtóruje jej Tomasz: „...jak nas nie wybije ten lek, to spróbują szczepionką...” itd.

Zważone ryzyko



Compassionate use stanowi formę legalnego dostępu chorego do leku, który nie został dopuszczony do obrotu. Programy compassionate use są na terenie Unii Europejskiej realizowane dla chorych, którzy nie uzyskują korzyści klinicznych ze stosowania leków zarejestrowanych lub nie mogą zostać zakwalifikowani do badania klinicznego. Mają one na celu ułatwienie ciężko chorym dostępu do nowych opcji leczenia pozostających formalnie w fazie badań. Programy compassionate use są uregulowane szczegółowo przez prawo poszczególnych państw członkowskich UE i oferują chorym wczesny dostęp do leku najczęściej w trybie indywidualnych wniosków. Oprócz tego prawodawstwo unijne zapewnia państwom członkowskim możliwość zwrócenia się do Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) z wnioskiem o wydanie opinii dla wszystkich państw członkowskich UE na temat zarządzania, dystrybucji i korzystania z niektórych leków w ramach compassionate use. CHMP określa również grupy chorych, które mogą korzystać z programów tego rodzaju. Zastosowanie omawianej procedury obwarowane jest szeregiem wymogów, które muszą zostać spełnione przed jej wdrożeniem.

Po pierwsze dany lek może zostać użyty tylko w ramach tzw. indywidualnego stosowania. Przez pojęcie to rozumie się uczynienie produktu leczniczego dostępnym dla precyzyjnie oznaczonej grupy pacjentów. Po drugie indywidualnym stosowaniem musi zostać objęta grupa osób, bo procedurze tej nie może zatem zostać poddany lek przeznaczony do stosowania u tylko jednego, konkretnie oznaczonego pacjenta. W takiej sytuacji należałoby skorzystać z instytucji importu docelowego. Po trzecie grupa pacjentów, którym zostanie podany lek, musi zostać utworzona z osób cierpiących na chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobę (takiej kwalifikacji określonego schorzenia dokonuje się na podstawie obiektywnych i medycznie uzasadnionych kryteriów). Do grupy tej zaliczeni zostać mogą również pacjenci, których choroba traktowana jest jako zagrożenie dla życia, i którzy nie mogą być pomyślnie leczeni za pomocą dopuszczonego produktu leczniczego, tj. osoby, wobec których dostępne w kraju terapie są nieskuteczne. Po czwarte omawianą procedurą objęty może zostać wyłącznie produkt leczniczy będący jednocześnie przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który poddawany jest badaniom klinicznym. Ponadto produkt ten musiał już przejść fazę badań wstępnych (np. badania toksykologiczne) i obecnie doprecyzowania wymagają takie kwestie jak: moc czy dawkowanie oraz zdefiniowanie ewentualnych efektów ubocznych, które mogą się pojawić.

Uzupełnienie badań klinicznych



Zgodnie z wytycznymi EMA, dotyczącymi programów compassionate use, programy te nie mogą stanowić substytutu badań klinicznych w zakresie wiarygodnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Jakkolwiek pewne dodatkowe dane dotyczące stosowanych w tym trybie technologii medycznych mogą być sprawozdawane i gromadzone. Programy compassionate use należy odróżnić od tzw. programów rozszerzonego dostępu (ang. expanded access programs), w ramach których chorzy również mogą uzyskać dostęp do niezarejestrowanych leków. Przedsiębiorstwo wytwarzające obiecujący lek może wybrać jeden z takich programów, aby umożliwić kontynuację leczenia chorych rozpoczętego w ramach badania klinicznego. W państwach członkowskich programy tego typu są najczęściej rejestrowane przez odpowiednie władze krajowe w takim samym trybie jak badania kliniczne.

Program compassionate use to nie nowość



Dla Kowalskiego to szokujący sposób testowania niebezpiecznych leków na chorych ludziach. Dla chorych szansa. W 2010 roku Finlandia wystąpiła z wnioskiem i otrzymała zgodę na zastosowanie oseltamiwiru w leczeniu krytycznie chorych dorosłych i dzieci w wieku powyżej 1 roku, u których występuje zagrożenie życia z powodu podejrzenia lub potwierdzenia infekcji pandemicznej (H1N1) lub infekcji spowodowanej sezonowym wirusem grypy A lub B. Z podobnym wnioskiem w tym samym roku wystąpiła Szwecja w sprawie zanamiwiru. W 2013 roku Szwecja uzyskała zgodę na zastosowanie sofosbuwiru w leczeniu osób dorosłych zakażonych przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, które również znajdują się na liście oczekujących na przeszczep wątroby i wymagają leczenia, aby zapobiec ponownemu zakażeniu przeszczepu wirusem zapalenia wątroby typu C. Od 9 kwietnia 2020 roku w ramach takiego programu na skalę globalną udostępniany jest pacjentom lek Risdiplam, syrop opracowany do przyczynowego leczenia SMA. Wymogiem programu jest, aby chory z ważnych przyczyn medycznych nie mógł otrzymywać innego dopuszczonego w Polsce leku, tj. nusinersenu (leku Spinraza). Obecnie w programie mogą wziąć udział chorzy z drugą postacią SMA, którzy nie mogą kontynuować leczenia risdiplamem z powodu pandemii COVID-19.

Powyższe działania należy uznać za absolutnie słuszne i celowe. Korzyści z zastosowania procedury „aktu miłosierdzia” są przede wszystkim odczuwalne dla pacjentów, którzy otrzymują szansę na powrót do zdrowia, a otrzymanie zgody ministra zdrowia nie zwalnia podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

50 lat krakowskiej kardiochirurgii dziecięcej

Krakowska kardiochirurgia dziecięca w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie-Prokocimiu zajmuje się leczeniem wrodzonych wad serca u dzieci i młodzieży z całej Polski, a także z zagranicy. Ma na swoim koncie wiele sukcesów. W 2010 r. Klinika została uznana za najlepszą w plebiscycie ośrodków kardiochirurgii dziecięcej i otrzymała dyplom i nagrodę tygodnika „Newsweek” za zajęcie I miejsca w Polsce. W 2013 r. Klinikę Kardiochirurgii Dziecięcej w Krakowie wyróżniono pierwszą lokatą dla najlepszego ośrodka medycznego w kraju i „Złotym Skalpelem” przyznawanym przez redakcję „Pulsu Medycyny”. Powtórnie „Złoty Skalpel” przyznano jej w 2016 r. W tym roku obchodzi jubileusz 50-lecia.

Wołanie o profilaktykę

Z dr. n. med. Krzysztofem Walczewskim, ordynatorem oddziału psychiatrii w Szpitalu Klinicznym im. dr. Józefa Babińskiego SP ZOZ w Krakowie i autorem programu profilaktyki depresji w woj. małopolskim „Wyprzedzić smutek” rozmawia Katarzyna Cichosz.

Leczenie wspomagające w przewlekłym zapaleniu prostaty

Terapia przewlekłego zapalenia stercza zarówno postaci bakteryjnej, jak i niebakteryjnej to duże wyzwanie. Wynika to między innymi ze słabej penetracji antybiotyków do gruczołu krokowego, ale także z faktu utrzymywania się objawów, mimo skutecznego leczenia przeciwbakteryjnego.

Protonoterapia. Niekończąca się opowieść

Ośrodek protonoterapii w krakowskich Bronowicach kończy w tym roku pięć lat. To ważny moment, bo o leczenie w Krakowie będzie pacjentom łatwiej. To dobra wiadomość. Zła jest taka, że ułatwienia dotyczą tych, którzy mogą za terapię zapłacić.

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Różne oblicza zakrzepicy

Choroba zakrzepowo-zatorowa, potocznie nazywana zakrzepicą to bardzo demokratyczne schorzenie. Nie omija nikogo. Z jej powodu cierpią politycy, sportowcy, aktorzy, prawnicy. Przyjmuje się, że zakrzepica jest trzecią najbardziej rozpowszechnioną chorobą układu krążenia.

Reforma systemu psychiatrii zbacza z wyznaczonego kursu

Rozmowa z Markiem Balickim, byłym pełnomocnikiem ministra zdrowia ds. reformy psychiatrii dorosłych i byłym kierownikiem biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego na lata 2017–2022, ministrem zdrowia w latach 2003 oraz 2004–2005.

Endometrioza – wędrująca kobiecość

Podstępna, przewlekła i nieuleczalna. Taka jest endometrioza. Ta tajemnicza choroba ginekologiczna, badana od przeszło stu lat, nadal pozostaje dla lekarzy niewyjaśniona. Pomimo że występuje u kobiet coraz częściej, wciąż trudno określić mechanizm jej powstawania i rozwoju, a jej następstwa są poważne, prowadzą nawet do bezpłodności.

Edukacja zdrowotna w polskiej szkole

Edukacja zdrowotna ma trafić do szkół. Aby faktycznie zapobiegać chorobom, powinna spełniać szereg warunków, inaczej będzie tylko pozornym ruchem.

Zawał serca u osób młodych

Zawały serca przypisuje się zazwyczaj ludziom w starszym czy w średnim wieku. Niestety, prawda jest taka, że systematycznie rośnie liczba zawałów wśród ludzi młodych, co zazwyczaj ma bezpośredni związek z trybem życia, jaki prowadzą.

Gdy rozum śpi, budzi się bestia

Likantropia (z gr. lýkos – wilk i ánthropos – człowiek) to wiara w zdolność
przekształcania się ludzi w zwierzęta, zwłaszcza w wilki. Etymologię tego
terminu wywodzi się też od króla Arkadii – Likaona, który, jak opisuje
Owidiusz w Metamorfozach, został przemieniony w wilka, gdyż ośmielił się
podać Zeusowi ludzkie mięso – ciało własnego syna.




bot