Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 43–50/2020
z 18 czerwca 2020 r.
>>> Wyszukiwarka leków refundowanych

Compassionate use – akt miłosierdzia ratujący życie

Justyna Grzechocińska

Każdy produkt leczniczy co do zasady jest wprowadzany do obrotu na terenie Unii Europejskiej po uzyskaniu stosownego pozwolenia. Zarówno polski, jak i unijny prawodawca przewidują jednak wyjątki od tej reguły. Takim wyjątkiem jest program compassionate use. O tym programie zrobiło się głośno dopiero przy okazji epidemii koronawirusa SARS-CoV-2, w którego przypadku nie dysponujemy żadnym lekiem, który zostałby przebadany i zarejestrowany w leczeniu COVID-19.



Niewiedza paliwem dla teorii spiskowych



Gilead, podmiot odpowiedzialny za prace i badania nad remdesiwirem, na całym świecie prowadzi badania kliniczne dotyczących stosowania tego leku u chorych na COVID-19. Ponieważ nie wszyscy chorzy mogą uczestniczyć w tych badaniach, zarówno producent leku, jak i właściwe organy administracyjne w poszczególnych państwach podejmują działania na rzecz umożliwienia stosowania remdesiwiru w ramach procedury „użycia humanitarnego” (compassionate use).

Po tym, jak ukazała się informacja o możliwości zastosowania remdesiwiru u polskich pacjentów właśnie w tym programie, Internet oszalał od teorii spiskowych. Na forum jednego z portali medycznych Elżbieta O. komentuje: „...firma, która udostępnia lek ma za darmo testy na ludziach. Dlaczego nie testują na amerykanach? traktują nas jak kraje III świata!!”, wtóruje jej Tomasz: „...jak nas nie wybije ten lek, to spróbują szczepionką...” itd.

Zważone ryzyko



Compassionate use stanowi formę legalnego dostępu chorego do leku, który nie został dopuszczony do obrotu. Programy compassionate use są na terenie Unii Europejskiej realizowane dla chorych, którzy nie uzyskują korzyści klinicznych ze stosowania leków zarejestrowanych lub nie mogą zostać zakwalifikowani do badania klinicznego. Mają one na celu ułatwienie ciężko chorym dostępu do nowych opcji leczenia pozostających formalnie w fazie badań. Programy compassionate use są uregulowane szczegółowo przez prawo poszczególnych państw członkowskich UE i oferują chorym wczesny dostęp do leku najczęściej w trybie indywidualnych wniosków. Oprócz tego prawodawstwo unijne zapewnia państwom członkowskim możliwość zwrócenia się do Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) z wnioskiem o wydanie opinii dla wszystkich państw członkowskich UE na temat zarządzania, dystrybucji i korzystania z niektórych leków w ramach compassionate use. CHMP określa również grupy chorych, które mogą korzystać z programów tego rodzaju. Zastosowanie omawianej procedury obwarowane jest szeregiem wymogów, które muszą zostać spełnione przed jej wdrożeniem.

Po pierwsze dany lek może zostać użyty tylko w ramach tzw. indywidualnego stosowania. Przez pojęcie to rozumie się uczynienie produktu leczniczego dostępnym dla precyzyjnie oznaczonej grupy pacjentów. Po drugie indywidualnym stosowaniem musi zostać objęta grupa osób, bo procedurze tej nie może zatem zostać poddany lek przeznaczony do stosowania u tylko jednego, konkretnie oznaczonego pacjenta. W takiej sytuacji należałoby skorzystać z instytucji importu docelowego. Po trzecie grupa pacjentów, którym zostanie podany lek, musi zostać utworzona z osób cierpiących na chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobę (takiej kwalifikacji określonego schorzenia dokonuje się na podstawie obiektywnych i medycznie uzasadnionych kryteriów). Do grupy tej zaliczeni zostać mogą również pacjenci, których choroba traktowana jest jako zagrożenie dla życia, i którzy nie mogą być pomyślnie leczeni za pomocą dopuszczonego produktu leczniczego, tj. osoby, wobec których dostępne w kraju terapie są nieskuteczne. Po czwarte omawianą procedurą objęty może zostać wyłącznie produkt leczniczy będący jednocześnie przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który poddawany jest badaniom klinicznym. Ponadto produkt ten musiał już przejść fazę badań wstępnych (np. badania toksykologiczne) i obecnie doprecyzowania wymagają takie kwestie jak: moc czy dawkowanie oraz zdefiniowanie ewentualnych efektów ubocznych, które mogą się pojawić.

Uzupełnienie badań klinicznych



Zgodnie z wytycznymi EMA, dotyczącymi programów compassionate use, programy te nie mogą stanowić substytutu badań klinicznych w zakresie wiarygodnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Jakkolwiek pewne dodatkowe dane dotyczące stosowanych w tym trybie technologii medycznych mogą być sprawozdawane i gromadzone. Programy compassionate use należy odróżnić od tzw. programów rozszerzonego dostępu (ang. expanded access programs), w ramach których chorzy również mogą uzyskać dostęp do niezarejestrowanych leków. Przedsiębiorstwo wytwarzające obiecujący lek może wybrać jeden z takich programów, aby umożliwić kontynuację leczenia chorych rozpoczętego w ramach badania klinicznego. W państwach członkowskich programy tego typu są najczęściej rejestrowane przez odpowiednie władze krajowe w takim samym trybie jak badania kliniczne.

Program compassionate use to nie nowość



Dla Kowalskiego to szokujący sposób testowania niebezpiecznych leków na chorych ludziach. Dla chorych szansa. W 2010 roku Finlandia wystąpiła z wnioskiem i otrzymała zgodę na zastosowanie oseltamiwiru w leczeniu krytycznie chorych dorosłych i dzieci w wieku powyżej 1 roku, u których występuje zagrożenie życia z powodu podejrzenia lub potwierdzenia infekcji pandemicznej (H1N1) lub infekcji spowodowanej sezonowym wirusem grypy A lub B. Z podobnym wnioskiem w tym samym roku wystąpiła Szwecja w sprawie zanamiwiru. W 2013 roku Szwecja uzyskała zgodę na zastosowanie sofosbuwiru w leczeniu osób dorosłych zakażonych przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, które również znajdują się na liście oczekujących na przeszczep wątroby i wymagają leczenia, aby zapobiec ponownemu zakażeniu przeszczepu wirusem zapalenia wątroby typu C. Od 9 kwietnia 2020 roku w ramach takiego programu na skalę globalną udostępniany jest pacjentom lek Risdiplam, syrop opracowany do przyczynowego leczenia SMA. Wymogiem programu jest, aby chory z ważnych przyczyn medycznych nie mógł otrzymywać innego dopuszczonego w Polsce leku, tj. nusinersenu (leku Spinraza). Obecnie w programie mogą wziąć udział chorzy z drugą postacią SMA, którzy nie mogą kontynuować leczenia risdiplamem z powodu pandemii COVID-19.

Powyższe działania należy uznać za absolutnie słuszne i celowe. Korzyści z zastosowania procedury „aktu miłosierdzia” są przede wszystkim odczuwalne dla pacjentów, którzy otrzymują szansę na powrót do zdrowia, a otrzymanie zgody ministra zdrowia nie zwalnia podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu.




Najpopularniejsze artykuły

Ile trwają studia medyczne w Polsce? Podpowiadamy!

Studia medyczne są marzeniem wielu młodych ludzi, ale wymagają dużego poświęcenia i wielu lat intensywnej nauki. Od etapu licencjackiego po specjalizację – każda ścieżka w medycynie ma swoje wyzwania i nagrody. W poniższym artykule omówimy dokładnie, jak długo trwają studia medyczne w Polsce, jakie są wymagania, by się na nie dostać oraz jakie możliwości kariery otwierają się po ich ukończeniu.

10 000 kroków dziennie? To mit!

Odkąd pamiętam, 10 000 kroków było złotym standardem chodzenia. To jest to, do czego powinniśmy dążyć każdego dnia, aby osiągnąć (rzekomo) optymalny poziom zdrowia. Stało się to domyślnym celem większości naszych monitorów kroków i (czasami nieosiągalną) linią mety naszych dni. I chociaż wszyscy wspólnie zdecydowaliśmy, że 10 000 to idealna dzienna liczba do osiągnięcia, to skąd się ona w ogóle wzięła? Kto zdecydował, że jest to liczba, do której powinniśmy dążyć? A co ważniejsze, czy jest to mit, czy naprawdę potrzebujemy 10 000 kroków dziennie, aby osiągnąć zdrowie i dobre samopoczucie?

Super Indukcyjna Stymulacja (SIS) – nowoczesna metoda w fizjoterapii neurologicznej i ortopedycznej

Współczesna fizjoterapia dysponuje coraz szerszym wachlarzem metod terapeutycznych, które pozwalają skuteczniej i szybciej osiągać cele rehabilitacyjne. Jedną z technologii, która w ostatnich latach zyskuje na znaczeniu w leczeniu schorzeń układu mięśniowo-szkieletowego oraz neurologicznych, jest Super Indukcyjna Stymulacja, w skrócie SIS. Ta nieinwazyjna metoda wykorzystuje wysokoenergetyczne pole elektromagnetyczne do głębokiej stymulacji tkanek, oferując alternatywę dla tradycyjnych form elektroterapii i kinezyterapii.

Testy wielogenowe pozwalają uniknąć niepotrzebnej chemioterapii

– Wiemy, że nawet do 85% pacjentek z wczesnym rakiem piersi w leczeniu uzupełniającym nie wymaga chemioterapii. Ale nie da się ich wytypować na podstawie stosowanych standardowo czynników kliniczno-patomorfologicznych. Taki test wielogenowy jak Oncotype DX pozwala nam wyłonić tę grupę – mówi onkolog, prof. Renata Duchnowska.

Karagen – do czego się go stosuje?

Karagen to składnik, który obecnie budzi duże zainteresowanie zarówno wśród producentów żywności, kosmetyków, jak i farmaceutyków. Dzieje się tak zwłaszcza z uwagi na jego wszechstronne zastosowania i bezpieczeństwo potwierdzone przez międzynarodowe organizacje. Tym razem odpowiadamy na najważniejsze pytania dotyczące karagenu: czym jest, jak się go pozyskuje, do czego jest wykorzystywany i czy należy się go obawiać?

W jakich specjalizacjach brakuje lekarzy? Do jakiego lekarza najtrudniej się dostać?

Problem z dostaniem się do lekarza to dla pacjentów codzienność. Największe kolejki notuje się do specjalistów przyjmujących w ramach podstawowej opieki zdrowotnej, ale w wielu województwach również na prywatne wizyty trzeba czekać kilka tygodni. Sprawdź, jakich specjalizacji poszukują pracodawcy!

Lecytyna sojowa – wszechstronne właściwości i zastosowanie w zdrowiu

Lecytyna sojowa to substancja o szerokim spektrum działania, która od lat znajduje zastosowanie zarówno w medycynie, jak i przemyśle spożywczym. Ten niezwykły związek należący do grupy fosfolipidów pełni kluczową rolę w funkcjonowaniu organizmu, będąc podstawowym budulcem błon komórkowych.

Onkologia – organizacja, dostępność, terapie

Jak usprawnić profilaktykę raka piersi, opiekę nad chorymi i dostęp do innowacyjnych terapii? – zastanawiali się eksperci 4 września br. podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

Życie z wszywką alkoholową: Jak się przygotować i co zmienić w codziennym funkcjonowaniu?

Alkoholizm jest poważnym problemem zdrowotnym, który dotyka wiele osób na całym świecie. Wszywka alkoholowa jest jedną z metod wspomagających walkę z tym uzależnieniem – mały implant, zawierający substancję disulfiram, który wchodzi w reakcję z alkoholem i wywołuje nieprzyjemne objawy po jego spożyciu. Wszywka alkoholowa stała się popularną opcją terapii w miastach takich jak Siedlce, gdzie coraz więcej osób szuka skutecznych sposobów na zerwanie z nałogiem. Jakie zmiany w codziennym funkcjonowaniu przynosi życie z wszywką i jak się do tego przygotować?

Najlepsze systemy opieki zdrowotnej na świecie

W jednych rankingach wygrywają europejskie systemy, w innych – zwłaszcza efektywności – dalekowschodnie tygrysy azjatyckie. Większość z tych najlepszych łączy współpłacenie za usługi przez pacjenta, zazwyczaj 30% kosztów. Opisujemy liderów. Polska zajmuje bardzo odległe miejsca w rankingach.

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Kolagen w formie leku jeszcze nie istnieje, ale działa

Chociaż nie ma jeszcze kolagenu zarejestrowanego jako lek, istnieją suplementy diety, które bazują na peptydach kolagenowych o działaniu potwierdzonym w badaniach naukowych. Jeden z przeglądów badań opublikowany w 2022 roku wskazał wiele obszarów zdrowia, na które może wpływać suplementacja kolagenu. To m.in. kondycja stawów, stan skóry i paznokci, a także gojenie się ran.

Choroby wirusowe u dzieci – jakie powinieneś znać?

Wirusowe choroby wieku dziecięcego to jedne z najczęstszych powodów wizyt u pediatry. Choć wiele z nich przebiega łagodnie, niektóre mogą prowadzić do groźnych powikłań, zwłaszcza u dzieci z obniżoną odpornością. Dzięki szczepieniom część z powszechnie występujących schorzeń udało się niemal całkowicie wyeliminować, jednak nie oznacza to, że nie stanowią one zagrożenia dla zdrowia najmłodszych. Warto więc znać ich objawy, aby móc odpowiednio zareagować w przypadku zakażenia.

Na czym polega świadoma pielęgnacja twarzy?

Świadoma pielęgnacja twarzy to trend, który wykracza poza zwykłe stosowanie kosmetyków. To przede wszystkim umiejętność słuchania swojej skóry, rozumienia jej aktualnych potrzeb i podejmowania decyzji pielęgnacyjnych opartych na wiedzy o składnikach aktywnych. Na czym polega świadoma pielęgnacja twarzy? Na zastąpieniu przypadkowych zakupów celowanym działaniem, minimalizacji ryzyka podrażnień i maksymalizacji efektywności.

Wrzody żołądka – objawy i przyczyny. Jakie badania wykonać?

Choroba wrzodowa żołądka i dwunastnicy (potocznie określana również mianem wrzodów żołądka) jest kojarzona przede wszystkim ze stresem – przy czym tak naprawdę ma on niewielkie znaczenie w procesie powstawania tego schorzenia. Jak rozpoznać wrzody żołądka? Gdzie boli brzuch w przebiegu choroby wrzodowej i z jakimi objawami należy zgłosić się do lekarza?

Poza matriksem systemu

Żyjemy coraz dłużej, ale niekoniecznie w dobrym zdrowiu. Aby każdy człowiek mógł cieszyć się dobrym zdrowiem, trzeba rzucić wyzwanie ortodoksjom i przekonaniom, którymi się obecnie kierujemy i spojrzeć na zdrowie znacznie szerzej.



bot