Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 25–33/2013
z 11 kwietnia 2013 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Choroba Parkinsona w polskich realiach

Marcin Wełnicki

O chorobie Parkinsona słyszał każdy, wszyscy wiedzą też, że jest to schorzenie neurologiczne, upośledzające sprawność funkcjonowania chorych. na tym poziomie jednak powszechna wiedza w naszym społeczeństwie na temat choroby parkinsona się kończy.

Każdy lekarz wie z kolei, że mamy tu do czynienia z jednym z możliwych uszkodzeń wyspecjalizowanej funkcjonalnie części mózgu, zwanej układem pozapiramidowym. W zaburzeniu tym dochodzi do postępującego uszkodzenia komórek nerwowych, znanych jako neurony istoty czarnej. Komórki te wydzielają dopaminę, kontrolującą między innymi prawidłowość koordynacji funkcji układu ruchu.

Niedobór dopaminy jest więc główną przyczyną pojawiania się postępujących objawów neurologicznych, z których najbardziej znane są drżenia kończyn i wzmożone napięcie mięśniowe (uogólniona „sztywność”). Z tego powodu schorzenie określano pierwotnie jako „drżączkę porażenną”. Obecna stosowana nazwa choroby pochodzi od nazwiska angielskiego lekarza z przełomu XVIII i XIX wieku, Jamesa Parkinsona, który jako pierwszy opisał zespół jej typowych objawów.

Obserwacje dr. Parkinsona uhonorowano dodatkowo, ustanawiając dzień jego urodzin, 11 kwietnia, corocznym Światowym Dniem Osób z Chorobą Parkinsona. Decyzję taką podjęło Europejskie Stowarzyszenie Osób z Chorobą Parkinsona (EPDA), które zrzesza 45 organizacji z różnych krajów, w tym polską Fundację „Żyć z chorobą Parkinsona”.

Epidemiologia choroby Parkinsona jest dość dobrze poznana. Wiemy, że choroba dotyka średnio ok. 0,3 proc. osób w populacji ogólnej krajów uprzemysłowionych, jednak w starszych grupach wiekowych odsetek ten jest znacznie wyższy. Na przykład w badaniu PolSenior, w którym przeprowadzono wieloaspektową ocenę codziennego funkcjonowania Polaków w różnych okresach starości, objawy tej choroby stwierdzono u 0,56 proc. badanych osób między 55 a 59 rokiem życia, a już u 2,6 proc. pacjentów w grupie po 65 roku życia.

Stwierdzono natomiast geograficzne różnice w częstości występowania choroby Parkinsona, zauważalne nawet w obrębie tego samego kraju. W polskiej populacji osób po 65 roku życia schorzenie to występowało u 3,5 proc. pacjentów z północy Polski, u 2,7 proc. pacjentów z centralnej Polski, a jedynie u 1,9 proc. pacjentów ze wschodnich rejonów naszego kraju. Obraz kliniczny może nieco się różnić u poszczególnych pacjentów, ale przede wszystkim zależy od etapu rozwoju choroby.

Na początku choroby najczęściej mamy do czynienia z jednostronnym drżeniem kończyny górnej lub dolnej, ale mogą też występować objawy narastającego zesztywnienia (efekt utrzymującego się, wzmożonego napięcia mięśni) oraz zaburzenia ruchowe całego ciała – zarówno w postaci spowolnienia ruchowego, a nawet bezruchu, jak i – wręcz przeciwnie – nasilonych ruchów mimowolnych (niekontrolowanych, w tym drżeń, lecz także często ruchów wyrzutowych, mocno przerysowanych, zwanych dyskinezami, które mogą uniemożliwiać wykonywanie jakichkolwiek zamierzonych czynności).

Początkowy zamiarowy charakter drżeń przechodzi w drżenia spoczynkowe, do których dołączają zaburzenia postawy. W okresie, w którym stawia się rozpoznanie, podejrzenie choroby Parkinsona należy różnicować z zaburzeniami czucia głębokiego i błędnika, zespołami móżdżkowymi, dysfunkcją narządu wzroku czy naczyniopochodnym uszkodzeniem ośrodkowego układu nerwowego.

Choroba ma przebieg postępujący, w którym zwraca uwagę utrzymująca się asymetria objawów i ich stopniowa ewolucja, trwająca co najmniej 10 lat. Tak więc nagłe wystąpienie drżeń lub skokowe pogarszanie się stanu neurologicznego pacjenta przemawia raczej przeciwko rozpoznaniu choroby Parkinsona.

Z kolei w zaawansowanym stadium tej choroby zwykle występują naprzemiennie fazy ruchowe, określane jako fazy ON i OFF. Na fazy ON składają się zarówno okresy, w których chory może wykonywać ruchy celowe, przez siebie kontrolowane (a więc względnie normalnego funkcjonowania), jak i okresy, gdy wykonywane przez chorego ruchy tej kontroli przestają podlegać (dyskinezy).

W fazach OFF pojawia się natomiast spowolnienie ruchów – w różnym stopniu – aż do zupełnego bezruchu. Fazy ON i OFF mogą przechodzić jedna w drugą z różną częstością, a nasilenie tych procesów określa się jako fluktuacje ruchowe. W okresie zaawansowanej choroby mamy więc do czynienia z sytuacją, w której postępuje upośledzenie sprawności ruchowej pacjenta przy jednoczesnym spadku skuteczności dotychczas stosowanych leków doustnych.

Fluktuacje ruchowe i dyskinezy, które występują u 10-60% pacjentów w pierwszych pięciu latach od rozpoznania choroby, w zaawansowanej postaci choroby Parkinsona dotyczą już ok. 90% pacjentów. Jeżeli pacjentom tym nie zapewni się leczenia lub gdy prowadzi się leczenie nieprawidłowe, u 80-90 proc. pacjentów po 15 latach od pierwszego pojawienia się objawów choroby dochodzi do istotnego upośledzenia sprawności psychoruchowej, a nawet zgonu.

Wdrożenie odpowiedniego leczenia może z kolei wydłużyć życie chorych (w porównaniu do modelu naturalnego przebiegu choroby) nawet o 10 lat. Standardem postępowania terapeutycznego po rozpoznaniu choroby jest wdrożenie rehabilitacji pacjentów oraz leczenia farmakologicznego polegającego na podawaniu lewodopy. W wyniku reakcji enzymatycznej lewodopa jest przetwarzana na dopaminę. Lewodopa stosowana jest w postaci tabletek, a bardzo dobra reakcja na jej wdrożenie jest typowa dla choroby Parkinsona. Dlatego okres, w którym obserwuje się taką reakcję na doustne leki przeciwparkinsonowkie, jest określany jako „miodowy miesiąc”.

Obecnie lewodopę stosuje się z reguły w skojarzeniu z jednym z inhibitorów dekarboksylazy aminokwasów – karbidopą lub benserazydem. Te dodatkowe substancje nie przedostają się przez barierę chroniącą mózg przed niepożądanymi składnikami krążącymi w naszej krwi, a z kolei docierając do pozostałych części organizmu, blokują kluczowy enzym (dekarboksylazę), uniemożliwiając przekształcanie się lewodopy w dopaminę poza ośrodkowym układem nerwowym.

Kluczową rolę w terapii lewodopą pełni odpowiedni dobór dawki. Zawyżona dawka może spowodować wystąpienie istotnych działań niepożądanych, przede wszystkim w postaci ponownego wystąpienia lub nasilenia się gwałtownych zmian aktywności ruchowych (dyskinez i fluktuacji), zbyt niska dawka może natomiast nie wyprowadzić pacjenta ze stanu „wyłączenia”, jakim jest faza OFF.

Lewodopa nie jest oczywiście jedyną substancją stosowaną w chorobie Parkinsona. W terapii farmakologicznej pacjentów z tym schorzeniem stosuje się również szereg innych leków podawanych doustnie, takich jak: agoniści receptorów dopaminowych, inhibitory metylotransferazy katecholowej (COMT), leki cholinolityczne, amantadyna, inhibitory monoaminooksydazy typu B (MAO-B).

Po zmniejszeniu skuteczności monoterapii stosuje się różne połączenia tych leków, jednak po kilku latach wysokiej skuteczności leków doustnych ich efektywność u większości pacjentów zaczyna maleć, aż w końcu zanika. Zaawansowane postacie choroby Parkinsona często nie poddają się więc już leczeniu standardowemu za pomocą preparatów doustnych. Wśród osób z rozpoznaniem choroby Parkinsona jest to niewielka grupa pacjentów, jednak możliwości postępowania terapeutycznego w tej grupie są w naszym kraju minimalne.

W sytuacji, w której leki doustne nie działają, jesteśmy bowiem zmuszeni sięgnąć po metody innowacyjne, a jedynie dostępne z nich obecnie w Polsce to metody neurochirurgiczne, najczęściej w postaci głębokiej stymulacji mózgu (ang. Deep Brain Stimulation – DBS), omówionej niżej. Rzadziej i od niedawna stosowaną metodą jest zniszczenie (ablacja) określonych struktur mózgowia za pomocą tzw. noża gamma.

Niestety, nie są dostępne w naszym kraju alternatywne lub uzupełniające metody farmakologiczne, w postaci zastosowania wlewów podskórnych apomorfiny lub dojelitowych wlewów specjalnego żelu zwierającego lewodopę z karbidopą, podawanych przez pompę w systemie Duodopa.

Głęboka stymulacja mózgu (DBS) polega na hamowaniu aktywności określonych struktur mózgowia (jąder: niskowzgórzowego i pośredniego wzgórza oraz części wewnętrznej gałki bladej) za pomocą implantowanych domózgowo w trakcie zabiegu elektrod. Metodę tę stosuje się również, z różną skutecznością, w redukcji drżeń parkinsonowskich, dyskinez i bradykinez, a także sztywności mięśniowej czy zapotrzebowania na doustne leki przeciwparkinsonowskie.

Przewagą metody DBS nad ablacją jest nie tylko jej odwracalność, ale również możliwość indywidualnego dostosowania poziomu stymulacji do aktualnego stanu neurologicznego pacjenta.

Niestety, prawie połowa pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona ma przeciwwskazania do DBS w postaci zaburzeń otępiennych, zaawansowanych zaników korowo-podkorowych, istotnych zmian naczyniopochodnych w mózgowiu i innych zaburzeń. System DBS jest obecnie refundowany w ramach jednorodnych grup pacjentów (grupa A03), z liczbą punktów za zastosowanie tej procedury wynoszącą 940, co oznacza, że wycena procedury wynosi prawie 50 tys. zł.

Dr Wojciech Matusewicz, Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), uzupełnia te dane informacją, że „świadczenie to nigdy nie było przedmiotem oceny Agencji.” AOTM oceniała natomiast zasadność refundacji innej metody leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona – systemu Duodopa, który uzyskał pozytywną ocenę Rady Przejrzystości i Prezesa AOTM.

Apomorfina jest alternatywną wobec neurochirurgicznej metody DBS terapią farmakologiczną. Podaje się ją w chorobie Parkinsona w injekcjach lub za pomocą pompy – w ciągłym wlewie podskórnym. Lek ten należy do grupy agonistów receptora D2 dla dopaminy.

Stymulacja tych receptorów w obrębie prążkowia mózgu zmniejsza nasilenie objawów choroby Parkinsona, jest też jednak niestety przyczyną szeregu działań niepożądanych, takich jak: nudności, wymioty, hipotonia ortostatyczna, obrzęki obwodowe, halucynacje i psychozy.

Analiza skuteczności tej terapii nie była dotąd przedmiotem oceny przez AOTM, ponieważ – jak wyjaśnia dr Matusewicz – „Zlecenie na ocenę przedmiotowej technologii nie wpłynęło dotychczas do Agencji, więc nie znając dokumentacji medycznej i raportów HTA, trudno się wypowiadać na temat skuteczności, bezpieczeństwa i kosztów przedmiotowej terapii”.

Dojelitowe preparaty lewodopy. Ze stanowiska AOTM dowiadujemy się, że „zastosowanie dojelitowego żelu zawierającego lewodopę i karbidopę znajduje uzasadnienie farmakoekonomiczne w przypadku leczenia zaburzeń motorycznych w przebiegu zaawansowanej choroby Parkinsona, we wskazaniu: leczenie zaawansowanej choroby Parkinsona reagującej na lewodopę u pacjentów, u których występują ciężkie fluktuacje motoryczne oraz hiperkineza i dyskineza, w przypadku gdy dostępne połączenia leków stosowanych w chorobie Parkinsona nie przynoszą zadowalających wyników”.

Dr Wojciech Matusewicz informuje, że „od czasu wydania Rekomendacji nr 64/2012 z dnia 10 września 2012 r. w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Duodopa (lewodopa + karbidopa) w leczeniu zaburzeń motorycznych w przebiegu zaawansowanej choroby Parkinsona, opinia Agencji nie uległa zmianie”. Agencja wskazała jednakże również na potrzebę redukcji kosztów terapii ocenianej technologii medycznej do standardowego poziomu progu opłacalności kosztowej.

Takie oczekiwanie, a raczej wymóg, można byłoby zrozumieć, gdyby podobna sytuacja istniała w innych krajach europejskich W 2001 roku system Duodopa został jednak uznany przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) przy Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) za technologię orphanową (nazwa nawiązuje do określenia chorób rzadkich czy ultrarzadkich jako chorób sierocych, a więc takich, których leczenie – z racji częstości występowania – nie stymuluje zainteresowania poszukiwaniem nowych terapii).

Z definicji unijnej docelowa grupa pacjentów, która mogłaby stosować ten system terapeutyczny, nie przekracza 5 osób na 10 000 w populacji ogólnej, a w przypadku chorych z zaawansowaną postacią choroby Parkinsona nie przekracza nawet połowy tak zdefiniowanej grupy. Specjalne regulacje dla leków i technologii orphan, przyjęte przez Unię Europejską, mają stanowić zachętę dla producentów do ponoszenia większych nakładów w zakresie poszukiwań, produkcji i dystrybucji nowych terapii ściśle dedykowanych chorym ze specyficznym, rzadkim, niereagującym na inne metody terapii problemem medycznym. W przeciwnym wypadku niewielkie grupki odnośnych pacjentów w poszczególnych krajach członkowskich pozostałyby bez szans na leczenie i pomoc.

Płatnik narodowy winien więc w przypadku leków czy technologii „sierocych” przyjąć odrębne podejście w zakresie efektywności kosztowej, zdając sobie sprawę, że żadna z firm farmaceutycznych nie podjęłaby zainicjowania projektów badawczych wobec terapii przeznaczonych dla tak niewielkich grup pacjentów.

Tymczasem system Duodopa nie jest w Polsce refundowany, a więc pacjenci z chorobą Parkinsona oporną na leczenie doustne, z przeciwwskazaniami do stosowania metody DBS lub u których metoda ta okazała się nieskuteczna, nie mają możliwości skorzystania z żadnej opcji skutecznego leczenia choroby, która w tym stadium eliminuje ich całkowicie z życia społecznego, zawodowego, a nawet rodzinnego.



Komentarz eksperta

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak – Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytetu Medycznego w Lublinie

W ostatnich latach dokonał się duży postęp w zakresie patofizjologii i leczenia choroby Parkinsona. Niestety, nadal nieznana jest przyczyna, a tym samym nie dysponujemy metodami zapobiegania lub wczesnego wykrywania procesu neurozwyrodnieniowego w jej przebiegu.

Zaawansowana faza choroby pozostaje wielkim problemem zdrowotnym i społecznym, gdyż wiąże się z dużym stopniem niepełnosprawności pacjentów. Nowoczesne metody leczenia farmakologicznego i zabiegowego przyczyniły się do poprawy funkcji neurologicznych i jakości życia chorych.




Najpopularniejsze artykuły

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Protonoterapia. Niekończąca się opowieść

Ośrodek protonoterapii w krakowskich Bronowicach kończy w tym roku pięć lat. To ważny moment, bo o leczenie w Krakowie będzie pacjentom łatwiej. To dobra wiadomość. Zła jest taka, że ułatwienia dotyczą tych, którzy mogą za terapię zapłacić.

2023 – stara bieda

Wiara w to, że zmiana daty oznacza nowe szanse, nowe możliwości, nowe otwarcie, od dawna nie dotyczy systemu ochrony zdrowia. I chyba w mało którym obszarze tak dobrze oddaje sytuację odpowiedź: „stara bieda”, gdy komuś przyjdzie do głowy zapytać: „co słychać”. Będzie źle, ale czy beznadziejnie?

Byle jakość

Senat pod koniec marca podjął uchwałę o odrzuceniu ustawy o jakości w opiece zdrowotnej i bezpieczeństwie pacjenta w całości, uznając ją za niekonstytucyjną, niedopracowaną i zawierającą szereg niekorzystnych dla systemu, pracowników i pacjentów rozwiązań. Sejm wetem senatu zajmie się zaraz po świętach wielkanocnych.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Reforma systemu psychiatrii zbacza z wyznaczonego kursu

Rozmowa z Markiem Balickim, byłym pełnomocnikiem ministra zdrowia ds. reformy psychiatrii dorosłych i byłym kierownikiem biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego na lata 2017–2022, ministrem zdrowia w latach 2003 oraz 2004–2005.

Leczenie przeciwkrzepliwe u chorych onkologicznych

Ustalenie schematu leczenia przeciwkrzepliwego jest bardzo często zagadnieniem trudnym. Wytyczne dotyczące prewencji powikłań zakrzepowo-zatorowych w przypadku migotania przedsionków czy zasady leczenia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej wydają się jasne, w praktyce jednak, decydując o rozpoczęciu stosowania leków przeciwkrzepliwych, musimy brać pod uwagę szereg dodatkowych czynników. Ostatecznie zawsze chodzi o wyważenie potencjalnych zysków ze skutecznej prewencji/leczenia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej oraz ryzyka powikłań krwotocznych.

Prosimy o zmiany

Z Agnieszką Lewonowską-Banach, pielęgniarką, dyrektor Zakładu Aktywności Zawodowej U Pana Cogito Pensjonat i Restauracja w Krakowie; sekretarzem Stowarzyszenia Rodzin Zdrowie Psychiczne; członkinią Rady ds. Zdrowia Psychicznego przy Ministerstwie Zdrowia rozmawia Katarzyna Cichosz.

EBN, czyli pielęgniarstwo oparte na faktach

Rozmowa z dr n. o zdrowiu Dorotą Kilańską, kierowniczką Zakładu Pielęgniarstwa Społecznego i Zarządzania w Pielęgniarstwie w UM w Łodzi, dyrektorką Europejskiej Fundacji Badań Naukowych w Pielęgniarstwie (ENRF), ekspertką Komisji Europejskiej, Ministerstwa Zdrowia i WHO.

Leczenie wspomagające w przewlekłym zapaleniu prostaty

Terapia przewlekłego zapalenia stercza zarówno postaci bakteryjnej, jak i niebakteryjnej to duże wyzwanie. Wynika to między innymi ze słabej penetracji antybiotyków do gruczołu krokowego, ale także z faktu utrzymywania się objawów, mimo skutecznego leczenia przeciwbakteryjnego.

Neonatologia – specjalizacja holistyczna

O specyfice specjalizacji, którą jest neonatologia, z dr n. med. Beatą Pawlus, lekarz kierującą Oddziałem Neonatologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Świętej Rodziny w Warszawie oraz konsultant województwa mazowieckiego w dziedzinie neonatologii rozmawia red. Renata Furman.

Osteotomia okołopanewkowa sposobem Ganza zamiast endoprotezy

Dysplazja biodra to najczęstsza wada wrodzona narządu ruchu. W Polsce na sto urodzonych dzieci ma ją czworo. W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym pod kierownictwem dr. Jarosława Felusia przeprowadzane są operacje, które likwidują ból i kupują pacjentom z tą wadą czas, odsuwając konieczność wymiany stawu biodrowego na endoprotezę.

Promieniowanie ultrafioletowe

Piękna opalenizna zwykle kojarzy się ze zdrowiem. Czy jest to dobre skojarzenie? Dla wielu tak. To ich przyciągają solaria, by niezależnie od pory roku mogli wyglądać jak po pobycie na nadmorskiej plaży. Opalanie to ekspozycja naszej skóry na promieniowanie ultrafioletowe. Efekty tego oddziaływania na ludzką skórę budzą coraz większy niepokój świata medycznego, a ze zdrowiem niewiele mają wspólnego (...)




bot