Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 1–8/2013
z 24 stycznia 2013 r.

Stuknij na okładkę, aby przejść do spisu treści tego wydania


>>> Wyszukiwarka leków refundowanych


Samoistne włóknienie szpiku – co nowego w leczeniu?

Tomasz Sacha

Samoistne włóknienie szpiku (PMF, primary myelofibrosis) jest przewlekłą chorobą układu krwiotwórczego należącą do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych. Charakteryzuje się w szpiku nadmiernym rozrostem nieprawidłowych megakariocytów, odmłodzeniem układu granulocytarnego i postępującym włóknieniem. We krwi obwodowej występuje niedokrwistość zwykle normocytowa, erytroblasty i erytrocyty w kształcie łez oraz odmłodzenie komórek linii granulocytarnej.



PMF przebiega ze znaczną splenomegalią i ogniskami pozaszpikowego krwiotworzenia. Roczna zapadalność wynosi 0,5–1,5/100 000. Choroba może wystąpić w każdym wieku, częściej u osób powyżej 50. roku życia, a szczyt zachorowań przypada na 6. i 7. dekadę życia. U ok. 70 proc. chorych występuje złe samopoczucie, dreszcze, stany podgorączkowe, bóle mięśni i kości, brak apetytu oraz spadek wagi ciała.

Uważa się, że za powstanie i rozwój PMF odpowiedzialne są mutacje somatyczne zachodzące w wielopotencjalnej komórce macierzystej szpiku. Od 2005 r. wiadomo, że u ok. 50% chorych na PMF występuje mutacja genu kinazy Janusa 2 (JAK2V617F). PMF obciążone jest najgorszym spośród nowotworów mieloproliferacyjnych rokowaniem, a dotychczasowe sposoby terapii mają niewielką skuteczność i zwykle charakter paliatywny.

U chorych bez objawów klinicznych niskiego ryzyka ocenionego w chwili rozpoznania wg Międzynarodowego Systemu Rokowniczego (IPSS) lub w trakcie trwania choroby wg dynamicznej odmiany tego systemu (DIPSS-plus) można ograniczyć się jedynie do obserwacji.

U pacjentów wysokiego lub pośredniego- 2 ryzyka należy rozważyć: zastosowanie ruksolitynibu kwalifikację do alogenicznego przeszczepienia szpiku (allo-SCT) lub do badań klinicznych oferujących leczenie eksperymentalne.

W leczeniu niedokrwistości (gdy Hb <10 g/dl) stosuje się sterydy kory nadnerczy, androgeny, danazol, talidomid i lenalidomid (dwa ostatnie nie posiadają rejestracji w tym wskazaniu). Erytropoetyna ma niewielką skuteczność u chorych wymagających przetoczeń KKCz i zwiększa ryzyko progresji splenomegalii. Chelatory jonów żelaza nie przynoszą wymiernych korzyści.

W leczeniu splenomegalii stosowane są preparaty hydroksymocznika, a w razie ich nieskuteczności melfalan bądź busulfan, lub dożylnie kladrybina. Splenektomia obarczona jest 5–10 proc. ryzykiem śmiertelności okołooperacyjnej i 50 proc. ryzykiem późniejszych powikłań, dlatego zaleca się ją tylko u pacjentów w dobrym stanie ogólnym, bez zaburzeń krzepnięcia z lekooporną splenomegalią wywołującą objawowe nadciśnienie wrotne.

Napromienianie śledziony stosowane u chorych niekwalifikujących się do splenektomii jedynie przejściowo zmniejsza jej wielkość i może prowadzić do groźnych dla życia cytopenii obarczonych ok. 10% śmiertelnością. Jedynym sposobem terapii stwarzającym szansę na wyleczenie PMF jest allo-SCT, jednak ograniczona dostępność dawcy, duża śmiertelność okołoprzeszczepowa i liczne powikłania znacznie zmniejszają szanse na skuteczne przeprowadzenie tej procedury.

Rezultatów przeszczepienia nie poprawiło zastosowanie zredukowanego kondycjonowania, dlatego leczenie to należy oferować tylko chorym z przewidywanym przeżyciem <5 lat (ryzyko pośrednie- 2 lub wysokie wg DIPSS-plus).

Najgorzej rokują pacjenci w zaawansowanym wieku, z chorobą wysokiego ryzyka, posiadający niespokrewnionego dawcę lub dawcę z niezgodnością w układzie HLA.

Zarejestrowany w Polsce w połowie 2012 r. ruksolitynib jest jednym z inhibitorów kinazy Jak-2, które zapoczątkowały nową erę leczenia przewlekłych nowotworów mieloproliferacyjnych. Lek ten nie eliminuje wprawdzie patologicznego klonu komórek, nie zmniejsza zapotrzebowania na przetoczenia KKCz ani nasilenia włóknienia szpiku w PMF, ale u większości chorych znacznie poprawia jakość życia, trwale zmniejsza rozmiary śledziony i co wykazano po raz pierwszy po 2 latach obserwacji istotnie poprawia przeżycie całkowite w porównaniu z grupą chorych otrzymujących placebo. Jest to znaczący postęp w terapii tego schorzenia w porównaniu do dotychczas stosowanych metod leczenia.

dr n. med. Tomasz Sacha




Najpopularniejsze artykuły

Astronomiczne rachunki za leczenie w USA

Co roku w USA ponad pół miliona rodzin ogłasza bankructwo z powodu horrendalnie wysokich rachunków za leczenie. Bo np. samo dostarczenie chorego do szpitala może kosztować nawet pół miliona dolarów! Prezentujemy absurdalnie wysokie rachunki, jakie dostają Amerykanie. I to mimo ustawy, która rok temu miała zlikwidować zjawisko szokująco wysokich faktur.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Wołanie o profilaktykę

Z dr. n. med. Krzysztofem Walczewskim, ordynatorem oddziału psychiatrii w Szpitalu Klinicznym im. dr. Józefa Babińskiego SP ZOZ w Krakowie i autorem programu profilaktyki depresji w woj. małopolskim „Wyprzedzić smutek” rozmawia Katarzyna Cichosz.

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

50 lat krakowskiej kardiochirurgii dziecięcej

Krakowska kardiochirurgia dziecięca w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie-Prokocimiu zajmuje się leczeniem wrodzonych wad serca u dzieci i młodzieży z całej Polski, a także z zagranicy. Ma na swoim koncie wiele sukcesów. W 2010 r. Klinika została uznana za najlepszą w plebiscycie ośrodków kardiochirurgii dziecięcej i otrzymała dyplom i nagrodę tygodnika „Newsweek” za zajęcie I miejsca w Polsce. W 2013 r. Klinikę Kardiochirurgii Dziecięcej w Krakowie wyróżniono pierwszą lokatą dla najlepszego ośrodka medycznego w kraju i „Złotym Skalpelem” przyznawanym przez redakcję „Pulsu Medycyny”. Powtórnie „Złoty Skalpel” przyznano jej w 2016 r. W tym roku obchodzi jubileusz 50-lecia.

Rozmawiajmy o bezpieczeństwie lekowym

Nie milkną komentarze po opublikowaniu projektu nowelizacji ustawy refundacyjnej. W różnych aspektach i różnym tonie wypowiadało się na jego temat wiele środowisk. Ostatnio głos zabrały organizacje branżowe, zrzeszające podmioty branży farmaceutycznej.

Kongres Zdrowia Publicznego 2022

W jakiej sytuacji po bez mała trzech latach pandemii znajduje się system ochrony zdrowia w Polsce? Co ze zdrowiem publicznym, poddanym przeciążeniom pandemii COVID-19 oraz skutków wojny w Ukrainie? Czy możliwe jest funkcjonowanie i zarządzanie wrażliwym dobrem, którym jest zdrowie i życie, w warunkach permanentnego kryzysu? Te, i nie tylko te, pytania mocno wybrzmiewały podczas IX Kongresu Zdrowia Publicznego (8–9 grudnia, Warszawa).

Problem nie zawsze rozumiany

Z Ewą Jędrys, prezes Fundacji Pomocy Chorym Psychicznie im. Tomasza Deca w Krakowie rozmawia Katarzyna Cichosz.

Minister bez żadnego trybu

Adam Niedzielski „jedynką” na poznańskiej liście PiS? Pod koniec 2022 roku minister zdrowia zadeklarował, że przygotowuje się do startu w jesiennych wyborach parlamentarnych. Powód? Poselski mandat i obecność w sejmie przekładają się, zdaniem Niedzielskiego, na większą skuteczność w przeprowadzaniu kluczowych decyzji. Skoro już o skuteczności mowa…

Reforma systemu psychiatrii zbacza z wyznaczonego kursu

Rozmowa z Markiem Balickim, byłym pełnomocnikiem ministra zdrowia ds. reformy psychiatrii dorosłych i byłym kierownikiem biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego na lata 2017–2022, ministrem zdrowia w latach 2003 oraz 2004–2005.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Różne oblicza zakrzepicy

Choroba zakrzepowo-zatorowa, potocznie nazywana zakrzepicą to bardzo demokratyczne schorzenie. Nie omija nikogo. Z jej powodu cierpią politycy, sportowcy, aktorzy, prawnicy. Przyjmuje się, że zakrzepica jest trzecią najbardziej rozpowszechnioną chorobą układu krążenia.

Leczenie wspomagające w przewlekłym zapaleniu prostaty

Terapia przewlekłego zapalenia stercza zarówno postaci bakteryjnej, jak i niebakteryjnej to duże wyzwanie. Wynika to między innymi ze słabej penetracji antybiotyków do gruczołu krokowego, ale także z faktu utrzymywania się objawów, mimo skutecznego leczenia przeciwbakteryjnego.

ZUS zwraca koszty podróży

Osoby wezwane przez Zakład Ubezpieczeń Społecznych do osobistego stawiennictwa na badanie przez lekarza orzecznika, komisję lekarską, konsultanta ZUS często mają do przebycia wiele kilometrów. Przysługuje im jednak prawo do zwrotu kosztów przejazdu. ZUS zwraca osobie wezwanej na badanie do lekarza orzecznika oraz na komisję lekarską koszty przejazdu z miejsca zamieszkania do miejsca wskazanego w wezwaniu i z powrotem. Podstawę prawną stanowi tu Rozporządzenie Ministra Pracy i Polityki Społecznej z 31 grudnia 2004 r. (...)

Wczesny hormonozależny rak piersi – szanse rosną

Wczesny hormonozależny rak piersi u ponad 30% pacjentów daje wznowę nawet po bardzo wielu latach. Na szczęście w kwietniu 2022 roku pojawiły się nowe leki, a więc i nowe możliwości leczenia tego typu nowotworu. Leki te ograniczają ryzyko nawrotu choroby.

Pokonać strach przed stratą dziecka

Z Katarzyną Wolską, naszą redakcyjną koleżanką i mamą małej Tosi, rozmawia Martyna Tomczyk.




bot