Rejestry medyczne bariery i szanse

Bogumiła Kempińska-Mirosławska

Polskim lekarzom brakuje informacji o rzeczywistych wynikach leczenia, o skuteczności różnych terapii. Takie informacje można uzyskać z rejestrów medycznych. Niestety, lekarze niechętnie poświęcają czas na ich uzupełnianie.

O rejestrach medycznych rozmawiali 18 marca br. eksperci. W spotkaniu wzięli udział przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, NFZ, AOTMiT, CSIOZ oraz klinicyści. Doświadczeniami włoskimi podzielili się dr Nello Martini, były dyrektor generalny Włoskiej Agencji Leków (Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA) oraz dr Roberto Musneci, Senior Partner w Serban & Musneci, wiceprezes ASPEN Institute.

Rzeczywiste wyniki
leczenia

Podstawą decyzji terapeutycznych jest medycyna oparta na dowodach naukowych (EMB). Zauważono, że efektywność praktyczna terapii (effectiveness) często odbiega od efektowności klinicznej (efficacy), uzyskanej w badaniach klinicznych (RCTs). Powodów jest kilka. W badaniach bierze udział wyselekcjonowana grupa chorych, a przebieg i czas obserwacji są ściśle określone protokołem badania¹. W praktyce lekarz ma do czynienia z bardziej różnicowanymi pacjentami, zmiennym czasem obserwacji oraz realnym stosowaniem się pacjentów do zaleceń (tzw. compliance). W praktyce uzyskuje się tzw. rzeczywiste wyniki leczenia (RWE – Real World Evidence). Dostarczają one wiedzy na temat tego, w jaki sposób podejmowane są przez lekarzy decyzje o wdrożeniu danego leczenia, o łączeniu różnych opcji terapeutycznych i ustalaniu kolejności wyboru metod w praktyce¹. Dane RWE gromadzone są w rejestrach medycznych, czyli w rejestrach RWE.

Rejestry RWE

Doświadczenia krajów zachodnich wskazują, że dobrze skonstruowane rejestry RWE są pomocnym narzędziem w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa terapii, identyfikacji potrzeb zdrowotnych pacjentów, wspieraniu decyzji refundacyjnych i badaniu efektywności systemu opieki zdrowotnej. – Rejestr jest istotnym narzędziem zarówno w realnej praktyce medycznej, jak i w ocenie efektywności terapii nowymi lekami – podkreślił dr Nello Martini. – Dla przykładu, badania kliniczne AIFA leków onkologicznych wskazują na ich 30–40% skuteczność. Wykorzystując rejestry możemy wyselekcjonować pacjentów z określonymi wskazaniami. Następnie po 3–6 miesiącach podczas wizyty kontrolnej sprawdzić, czy w praktyce reagują oni jak w badaniach klinicznych, czy też nie. I to pokazuje nam rzeczywistą efektywność danej terapii – dodał.

Jakość informacji generowanej przez rejestry RWE zależy od jakości zgromadzonych danych: ich kompletności, reprezentatywności, rodzaju i standaryzacji sposobu gromadzenia. – Najważniejsza jest centralizacja systemu, ponieważ pozwala na sprawdzanie jakości danych wejściowych i wyjściowych – zaznaczył dr N. Martini. Niestety, w Polsce dobrych rejestrów RWE brakuje, a dostęp do danych spełniających wymagania RWE jest ograniczony. Choć nie we wszystkich obszarach. Dość dobrze prowadzony jest Krajowy Rejestr Nowotworów, jednak trzeba pamiętać, że informacje w nim zawarte w obecnym kształcie nie pozwalają na ocenę skuteczności terapii, a papierowa forma przekazywania danych jest nieefektywna.

– Bardzo słabo jest z rejestrami chorób alergicznych układu oddechowego. Zastanawialiśmy się nad transformacją danych z NFZ, czyli tzw. systemów monitorowania programów terapeutycznych. Ale napotykamy na przeszkody prawne, administracyjne i finansowe. Ponadto te dane nie zawsze są przydatne dla praktyki klinicznej, gdyż wynika to z innych potrzeb płatnika, a innych klinicysty – mówiła prof. Karina Jahnz-Różyk.

Warto w tym miejscu zwrócić uwagę, że 12 grudnia 2015 r. przepisy uległy zmianie. Nowelizacja ustawy o systemie informacji w ochronie zdrowia, która wejdzie w życie od 1 lipca 2017, wprowadza szczegółową, ustawową (w tej chwili to jest regulowane na poziomie zarządzeń prezesa NFZ) regulację elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych – administrowanego przez prezesa NFZ. Brak rejestrów utrudnia prowadzenie polityki zdrowotnej, nakierowanej na jakość i dostępność nowoczesnych technologii. Istnieją pewne uporządkowane zbiory danych medycznych, ale prowadzone są one głównie na potrzeby sprawozdawczości rozliczeniowej z NFZ. Z tym wiąże się dość wąski zakres danych, ich rozproszenie, brak nadzoru nad zawartością, niska przydatność badawcza i ograniczone możliwości wykorzystania¹. Cechy dobrego rejestru? – Idealny rejestr to taki, który monitoruje chorego lub daną osobę od urodzenia do starości i uwzględnia wszystkie sytuacje kliniczne i działania medyczne – wskazała prof. K. Jahnz-Różyk.

Kluczowy problem

Szansą dla rozwoju rejestrów RWE w Polsce jest system refundacji leków. Ustawa refundacyjna wymienia „skuteczność kliniczną i praktyczną” jako jedno z kryteriów kwalifikowania nowych technologii medycznych do refundacji¹. Tym samym dopuszcza uwzględnianie w analizach farmakoekonomicznych danych o efektywności praktycznej terapii. – Jeśli chce się wprowadzać nowe technologie, to rejestr medyczny jest sprawą kluczową. Przykładem mogą być choroby rzadkie, dla których badania kliniczne są bardzo kosztochłonne, a wprowadzanie nowych terapii bardzo trudne, gdyż pacjentów jest mało, więc ocena statystyczna jest mocno ograniczona – zaznaczyła prof. K. Jahnz-Różyk.

Rozwój rejestrów RWE w Polsce napotyka na liczne bariery. Ograniczenia prawne dotyczą obszaru ochrony wrażliwych danych medycznych. Wiąże się z tym problem sposobu zbierania danych, ich własności, przetwarzania i udostępniania gromadzonych w rejestrach informacji. Przykładem tego typu barier są dotychczasowe problemy natury prawnej w zakresie przekazywania informacji z rejestru SMPT do NFZ. Problemem organizacyjnym jest też wciąż niski poziom informatyzacji podmiotów leczniczych. Tworzenie rejestrów wiąże się z nakładami finansowymi. Jednym z narzędzi zminimalizowania barier finansowych mogłyby być rozwiązania oparte na tzw. partnerstwie publiczno-prywatnym (PPP). Na Zachodzie wiele centralnych rejestrów RWE prowadzonych jest przez towarzystwa naukowe, współpracujące z ośrodkami akademickimi. Rejestry te są utrzymywane z grantów, ale w kosztach partycypują też firmy farmaceutyczne. W Polsce brakuje standardów współpracy pomiędzy ośrodkami naukowymi, instytucjami publicznymi i firmami farmaceutycznymi. W efekcie gromadzone dane medyczne są niezintegrowane, niekompletne oraz trudno dostępne. Stanowi to szczególne wyzwanie wobec konieczności tworzenia map potrzeb zdrowotnych. – A ich tworzenie wymaga oparcia się na rzeczywistych danych, których źródłem powinny być rejestry medyczne – zauważyła prof. K. Jahnz-Różyk.

Jedną z ważniejszych barier jest niski poziom wiedzy lekarzy i zarządzających opieką zdrowotną na temat roli rejestrów RWE. Świadomość ta jest relatywnie wyższa wśród ekspertów ochrony zdrowia i specjalistów ze środowiska akademickiego. Znając badania oparte na danych gromadzonych w rejestrach medycznych, dostrzegają oni przydatność i wskazują na konieczność tworzenia nowych rejestrów oraz doskonalenia istniejących. Bariery we wdrażaniu rejestrów występowały także na Zachodzie. – Największym problemem przy wdrażaniu rejestrów onkologicznych było przekonanie do tego onkologów. Podczas okrągłego stołu dużo rozmawialiśmy o treści informacji, która ma być zawarta w rejestrach, o parametrach, które miały być badane podczas wizyty oceniającej skuteczność leczenia, o sposobach oceniania odpowiedzi pacjentów na leczenie – dzielił się swoimi doświadczeniami dr N. Martini. Ale są też sukcesy. – Mogę powiedzieć, że sukcesem jest szybka ocena dostępności i skuteczności innowacyjnych leków onkologicznych w powiązaniu z oceną ekonomiczną efektywności kosztowej takich terapii – podsumował dr N. Martini. Do czynników sukcesu we wdrażaniu rejestrów w onkologii nawiązał też dr R. Musneci. – Po pierwsze w onkologii najważniejsze jest przekonanie lekarza, że ma proste narzędzie, które pomaga mu w leczeniu pacjentów. Po drugie, konieczne jest porozumienie się autorytetów, by ustalać przejrzyste kryteria przepływu informacji – stwierdził.

Jak stworzyć dobre rejestry? – We Włoszech wprowadzanie rejestrów onkologicznych miało miejsce w 2006 roku – przypomniał dr N. Martni. – Byłem wówczas dyrektorem AIFA. Pamiętam pierwsze, niezwykle drogie, terapie celowane. Problemem było, jak połączyć dostępność leczenia onkologicznego z możliwościami ekonomicznymi systemu. Pomysłem było znalezienie nowego podejścia do zarządzania kosztochłonnymi lekami. Przykład: bewacyzumab. Jego pierwszym wskazaniem był rak jelita grubego, jako lek drugiej linii. Ale w ciągu roku okazało się, że wskazania zostały rozszerzone do ośmiu, co spowodowało ogromny wzrost preskrypcji leczonych tym lekiem pacjentów, a w efekcie – wzrost kosztów. Wówczas to przedyskutowaliśmy wprowadzenie narodowego rejestru w celu właściwego przepisywania leków i wypracowania koncepcji stosowania efektownych kosztowo leków w praktyce. Wprowadziliśmy formularz z wyspecyfikowanymi wskazaniami, na którym lekarz, zapisując dany lek pacjentowi, musiał znaleźć wskazanie korespondujące ze wskazaniami wynikającymi z charakterystyki produktu. Następnie musiał śledzić przebieg leczenia. Po 3–6 miesiącach dokonywał oceny wyników terapii, np. czy nowotwór się zmniejszył, czy nie, a tym samym, czy pacjent odpowiedział na leczenie. Odbyły się też spotkania z firmami farmaceutycznymi. Pojawił się bardzo prosty, choć trudny w implementacji pomysł. Mianowicie: płacę za nowy lek, także ten bardzo drogi, ale jeśli jest niepowodzenie leczenia, nie płacę i żądam od firmy zwrotu kosztów leczenia za danego pacjenta – podsumował dr N. Martini.

– Płacenie za sukces w terapii, a nie za każde leczenie, jest szczególnie ważne w terapiach o dużej kosztochłonności, dla których jest mało dowodów naukowych, jak np. w chorobach rzadkich lub takich, dla których to rejestry umożliwiłyby zbadanie efektywności praktycznej – zauważył przedstawiciel AOTMiT. – Polska może skorzystać z naszych pomysłów i praktyk oraz metod i metodologii rejestru, gdyż jest on łatwy do wdrożenia, przyjazny dla użytkownika i bezpieczny – podsumował dr N. Martini.

Rejestry a ryzyko

Rejestry gromadzące dane o rzeczywistych wynikach terapii pozwalają na zastosowanie podziału ryzyka (Managed Entry Agreement – MEA) pomiędzy płatnikiem a firmą farmaceutyczną. – Podział ryzyka np. Risk Sharing Agreement (RSA) ma miejsce wówczas, gdy państwo, decydując się na finansowanie terapii, zawiera z firmą umowę, że jeśli nie będzie oczekiwanego efektu leczniczego, to nastąpi zwrot części środków – wyjaśnił dr R. Musneci. Podział ryzyka może też mieć charakter Payment by Result (PBR), czyli „płacenie za efekty zdrowotne”, np. gdy istnieją wątpliwości dotyczące deklarowanej efektywności klinicznej technologii. Tu brak oczekiwanego wyniku leczenia skutkuje zwrotem 100% poniesionej płatności. Inna możliwość to Cost Sharing Agreement (CSA), czyli dzielenie się kosztami. – CSA stosuje się m.in. wówczas, gdy trudne jest określenie punktu końcowego terapii, np. w guzach litych – dodał dr R. Musneci. Czy rejestry RWE i podział ryzyka mogą mieć zastosowanie w onkohematologii? – Oczywiście, tak. Mieliśmy w ostatnim czasie we Włoszech przypadki dopuszczenia – na podstawie danych z rejestrów medycznych i umowy typu dzielenia się kosztami – nowych terapii chłoniaka z komórek płaszcza (MCL) i przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) – podkreślił dr R. Musneci.

W Polsce ustawa refundacyjna wymienia porozumienia oparte na uzyskiwanych efektach terapii (outcome based), jako rodzaj instrumentów dzielenia ryzyka. Porozumienia takie zawierane są przez ministra zdrowia z producentami w ramach włączania nowego leku do refundacji¹.

Rejestry a lekarze

Okazuje się, że lekarze są niezadowoleni z dostępności danych o rzeczywistych wynikach leczenia, ale są też niechętni, by wypełniać rejestry. Jak nakłonić lekarzy do współpracy? Czy rejestry powinny być obowiązkowe? – Aby rejestr był skuteczny, musi być obowiązkowy. – U nas onkolog nie przepisze leczenia, jeśli nie wprowadzi danych do rejestru – stwierdził dr N. Martini. – Ale rejestr jest dobrym instrumentem dla onkologów. Daje możliwość znalezienia informacji, jakich używać leków w danym rozpoznaniu, jak kontrolować pacjentów, by ocenić wyniki leczenia. Daje też możliwość porównywania rzeczywistych wyników leczenia pomiędzy szpitalami oraz znalezienie odpowiedzi na pytanie, kiedy chory staje się odporny na dane leczenie lub kiedy wchodzi w nawrót choroby. My musimy znać szansę na wyleczenie kosztownymi terapiami. A rejestry pozwalają na właściwe przepisywanie drogich leków, ocenę wyników leczenia oraz zawieranie porozumień w oparciu o MEA i niepłacenie za leczenie nieskuteczne. A koszty prowadzenia rejestru?

– Przy założeniu, że płaci się za sukces w terapii okazuje się, że system nie jest drogi. Rejestr daje oszczędności w wydatkach na leki kosztowo nieefektywne w praktyce – dodał dr N. Martini.

Niewątpliwie wprowadzenie w Polsce rejestrów medycznych wymaga pokonania wielu barier. Najtrudniejsze, to zmienić sposób myślenia.