SM: Jak to się robi w Świętokrzyskiem?

Choć w Polsce refundowana jest już większość leków na stwardnienie rozsiane, leczymy zaledwie 30% chorych. To sytuuje nas w Europie na piątym miejscu od końca. Tymczasem terapia jest skuteczna, gdy zostanie wdrożona we wczesnym stadium choroby. Są w Polsce województwa, gdzie na leczenie czeka 300 osób. Mamy jednak pozytywne przykłady województw, jak świętokrzyskie, gdzie kolejek nie ma. O problemach leczenia SM dyskutowano podczas konferencji zorganizowanej w Kielcach przez Instytut Ochrony Zdrowia i Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego.

W województwie świętokrzyskim praktycznie żaden chory na stwardnienie rozsiane nie czeka na objęcie programem lekowym. Jerzy Staszczyk, zastępca dyrektora Świętokrzyskiego Oddziału Wojewódzkiego NFZ podkreśla, że Fundusz systematycznie zwiększa nakłady na ten cel. – W 2015 r. leczonych było u nas 383 chorych, co kosztowało 12 mln zł. W ciągu dwóch lat zwiększyliśmy nakłady o niecałe 2 mln zł, a liczba leczonych wzrosła do 471 – mówił.

Dodał też, że jeśli w ciągu roku placówki zrobiły nadwykonania w tym obszarze, Fundusz płacił za nie w 100%. – Teraz, co prawda, jest sieć szpitali. Ale pieniądze na leki w programach są wyodrębnioną kwotą, którą możemy zwiększać w razie potrzeby w ciągu roku – zapewniał. – Mamy taką politykę w oddziale, że mimo skromnych środków na refundację leków, staramy się zaspokajać potrzeby chorych w ramach programów lekowych. Jedyną uciążliwością dla pacjentów, na którą wskazuje NFZ, jest usytuowanie większości z siedmiu ośrodków leczących na północy województwa. – Na szczęście jesteśmy stosunkowo małym regionem – mówił Staszczyk.

Wyścig z czasem

– Choć wciąż nie znamy etiologii stwardnienia rozsianego, wiemy już z całą pewnością, że największy wpływ na przebieg choroby ma leczenie na wczesnym jej etapie – mówił prof. Waldemar Brola, przewodniczący kieleckiego oddziału Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. W patogenezie SM podstawową rolę odgrywa proces autoimmunologiczny przy współudziale czynników egzogennych, środowiskowych oraz predyspozycji genetycznej. Chorują osoby między 20. a 40. r.ż. SM jest najczęstszą przyczyną niesprawności wśród młodych. Znamienną cechą choroby jest obecność rozsianych ognisk demielinizacji, które pojawiają się w różnym czasie. Złożony patomechanizm i rozsiany charakter zmian powodują, że zarówno obraz kliniczny, jak i przebieg SM jest niezwykle zróżnicowany. – Kilka lat temu dowiedzieliśmy się, że stwardnienie rozsiane nie rozpoczyna się wtedy, kiedy chory ma rzut, ale kilka lub kilkanaście lat wcześniej, gdy objawów jeszcze nie widać. Na początku choroby 85% pacjentów ma postać rzutowo-remisyjną, którą daje się jeszcze leczyć. 10% chorych natomiast cierpi na postać pierwotnie postępującą. Tym chorym nie możemy nic zaoferować do czasu, kiedy NFZ zacznie refundować alemtuzumab – podkreślał neurolog. Po 10–15 latach SM przechodzi w fazę przewlekłą, wtórnie postępującą. Efektywne leczenie jest już wówczas praktycznie niemożliwe.


Wytyczne poganiają

Okres, który mija od pojawienia się pierwszych objawów SM do momentu rozpoczęcia terapii jest w Polsce bardzo długi. Nowe światowe i europejskie kryteria obligują do szybszego włączania chorych do leczenia, co w efekcie zwiększy liczbę leczonych. – Dzięki temu pacjenci będą mogli dobrze funkcjonować przez kilkanaście lat w sprawności – mówi prof. Brola. Dodał, że trzeba pamiętać, iż tylko 1 na 10 zmian w rezonansie skutkuje rzutem, a wszystkie wpływają na pogorszenie stanu chorego. – Kiedy rezerwa neurologiczna zostaje wyczerpana, procesy degeneracyjne przebiegają znacznie szybciej. Możliwość remielinizacji we wczesnej fazie sięga 50%, w przewlekłej zaledwie 13%. Poza tym, po rzucie stan wyjściowy jest gorszy – wyjaśniał.


To się opłaca

W Polsce szacuje się, że chorych na SM jest około 46 tys., leczonych natomiast 13 tysięcy. – Co z pozostałymi? – pytał prof. Brola. Być może ich stan jest dobry, a może czekają w kolejce. Jednak – jak podkreślał specjalista – utracony w ten sposób czas jest kosztowny. Przypomina, że badanie „Cost-of-Illness Study” koordynowane przez Europejską Platformę SM, w którym wzięło udział 16 808 pacjentów z 17 krajów, w tym ponad 400 z Polski – pokazało problemy ekonomiczne, tj. możliwości utraty pracy i kosztów generowanych w związku z chorobą. W pierwszej fazie choroby wydatki na leki są większe niż w późniejszej. W Polsce sięgają kwoty 32 tys. zł na jednego chorego. Potem spadają do ponad 5 tys. zł, ale za to rosną koszty z powodu utraconej zdolności do pracy oraz związane z tym, że pacjenci częściej kierowani są do instytucji medycznych: szpitali, oddziałów opiekuńczych, domów opieki. Kiedy więc choroba staje się bardziej zaawansowana, w krajach bardziej zamożnych koszt obsługi chorego z SM jest wyższy niż wydatki na leki w początkowej fazie.


Korzystne zmiany

Już od 1 września 2017 r. NFZ umożliwił leczenie fumaranem dimetylu, peginterferonem beta-1a oraz teryflunomidem od 12. roku życia w ramach wskazania off-label. Ponadto z listy przeciwwskazań do stosowania octanu glatirameru usunięto ciążę. Dokonano także korekty kryteriów wykluczenia dla leków pierwszej linii. Od 1 marca br. zniesiono ograniczenie czasu leczenia fingolimodem oraz rozszerzono populację leczonych nim pacjentów o szybko rozwijającą się ciężką postać stwardnienia rozsianego (RES RRMS). – Niestety program nie obejmuje dzieci, leczenie fingolimodem nadal jest dostępne dopiero od 18. r.ż. – zauważał prof. Brola. Dodaje, że lekarze i pacjenci czekają na objęcie refundacją alemtuzumabu, który – ich zdaniem – będzie skuteczny nie tylko dla chorych dotkniętych pierwotnie postępującą postacią SM, ale i rzutowo-remisyjną.


Jak spersonalizować leczenie?

W Polsce lekarz nie może dobierać terapii dla konkretnego chorego z SM. Obowiązują wytyczne NFZ. Tymczasem – zdaniem specjalistów – wybór leku do terapii początkowej lub intensyfikacji leczenia powinien opierać się na analizie profilu korzyść/ryzyko. Zdaniem prof. Broli, leczenie doustne fumaranem dimetylu lub teryflunomidem powinno być preferowane jako terapia początkowa pierwszej linii pacjentów z rozpoznanym de novo RRSM. Natomiast u pacjentów z szybko postępującym ciężkim RRSM należy rozpoczynać leczenie bezpośrednio od leków drugiej linii. Terapię trzeba kontynuować tak długo, dopóki jest skuteczna. Ponadto leczenie powinno być dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta określanych na podstawie rozmowy z neurologiem prowadzącym. W przypadkach rozwoju działań niepożądanych lub suboptymalnego efektu leczenia należałoby spróbować alternatywnego leku o innym mechanizmie działania.


Komunikacja warunkiem
personalizacji

Podczas spotkania w Kielcach Malina Wieczorek, prezes Fundacji „SM – walcz o siebie” podkreśliła, że warunkiem personalizacji jest komunikacja. – Z badań ankietowych przeprowadzonych przez Fundację wynika, że chorzy chcą uczestniczyć aktywnie w procesie leczenia. Jednak 30% pacjentów twierdzi, że to doktor sam o wszystkim decyduje – poinformowała. Obecni na spotkaniu neurolodzy z województwa świętokrzyskiego odpowiedzieli, że pacjent, który dowiaduje się, że jest chory, jest sparaliżowany strachem. Przestaje słyszeć, co mówi lekarz. Nie ma więc mowy o omawianiu metod leczenia. Dlatego neurolodzy proponują, aby przygotować „pakiet startowy” dla pacjentów, który byłby prezentacją dostępnych opcji terapeutycznych. Po zapoznaniu się z nim rozmowa podczas następnej wizyty byłaby efektywniejsza. Malina Wieczorek podkreślała, że pacjenci oczekują też dostosowania terapii do ich sytuacji życiowej. – Czasem chorzy studenci w czasie sesji lub pracujący w delegacjach rezygnują z leków iniekcyjnych. Z ankiet wynika, że lekarze często nie pytają pacjentów o styl życia, wsparcie najbliższych, o planowanie dziecka. A od tego powinien zależeć wybór terapii – poinformowała. Dlatego Fundacja stworzyła portal „Szkoła Motywacji”, który pomaga chorym aktywnie uczestniczyć w procesie leczenia oraz zmienia ich nastawienie psychiczne do choroby.


Postulaty chorych

Tomasz Połeć, prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, podkreślił, że za liczbami osób niezakwalifikowanych do programów kryją się ludzkie dramaty, a oszczędności wynikające z niezakwalifikowania pacjentów do leczenia są pozorne.

– Jeśli będziemy z powodu braku środków ograniczać włączanie do programów, zapłacimy za to finansując szybciej opiekę nad niepełnosprawnymi. A ponieważ czas ma znaczenie, postulujemy przyspieszenie diagnozy poprzez szybki dostęp do lekarzy specjalistów i badań diagnostycznych – przekonywał. Pacjenci z SM od lat domagają się stworzenia rejestru chorych, kompleksowej opieki, leczenia i monitorowania jego skutków – zgodnie ze standardami światowymi, a zwłaszcza przyjęcia wytycznych leczenia, monitorowania i postępowania przy niepowodzeniu, dających możliwość efektywnej i szybkiej zmiany terapii w przypadku jej nieskuteczności.