Od teorii do praktyki

Halina Pilonis

W Warszawie powstaje Centrum Medycyny Translacyjnej. Będzie się zajmować wprowadzaniem wyników biomedycznych eksperymentów do terapii pacjentów. Ma to przyspieszyć rozwój polskiej biomedycyny.

Centrum Medycyny Translacyjnej działać będzie w ramach Centrum Badań Przedklinicznych i Technologii (CePT). Celem medycyny translacyjnej jest przetłumaczenie i przeniesienie najnowszych odkryć z poziomu molekularnego na poziom zastosowania w leczeniu pacjentów. Nazywana jest ona bench-to-bedside, czyli przeniesienie wiedzy naukowej od stołu laboratoryjnego do łóżka chorego.

Błędy, których można było uniknąć

Chcąc wyjaśnić, czym jest medycyna translacyjna, dr Radosław Zagrażon, kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej Instytutu Transplantologii WUM sięga do historii opisanej przez Siddharthę Mukherjee w książce „Cesarz wszech chorób. Biografia raka”. Opowiada o Sidneyu Farberze, amerykańskim patologu i pediatrze, uznawanym za ojca współczesnej chemioterapii. Chcąc wykorzystać działanie kwasu foliowego, który poprawiał wyniki leczonych z powodu niedokrwistości, Farber podawał go dzieciom chorym na białaczkę. Jednak one po aplikacji tego leku umierały szybciej. – Czego zabrakło w tym eksperymencie? – pyta Zagrażon. – Badań przedklinicznych minimalizujących niechciane konsekwencje – wyjaśnia. Medycyna translacyjna ocenia też bezpieczeństwo z wykorzystaniem zwierząt. Sprawdza, czy dana terapia jest toksyczna oraz czy uzyskujemy odpowiednią skuteczność, a więc, czy balans ryzyka i zysku jest zachowany. Podobnie było z talidomidem stosowanym jako lek o działaniu przeciwwymiotnym, przeciwbólowym, usypiającym i hipnotycznym. Pod koniec 1960 r. udowodniono, że ma on silne działanie teratogenne (powoduje uszkodzenia płodu). Zanim jednak to wykryto, ofiarami tego leku zostało około 15 tysięcy ludzkich płodów, z czego 12 tysięcy zostało donoszone i urodzone jako dzieci z głębokimi wadami rozwojowymi. – Gdyby wykonano badania leku na teratogenność na ciężarnych samicach zwierząt, toby uniknięto tych konsekwencji – mówi dr Zagrażon. Badania translacyjne służą właśnie zaadaptowaniu metod opracowanych na różnych modelach zwierzęcych do kliniki człowieka. Medycyna translacyjna ma szczególne znaczenie w obszarze tzw. żywych leków, czyli powstałych z wykorzystaniem żywych komórek człowieka, a więc w przeszczepach szpiku, medycynie regeneracyjnej, chorobach autoimmunologicznych i alergiach, w leczeniu zakażeń i nowotworów.

Największa inwestycja w naukę
w Polsce

Działający od 10 lat CePT stanowi konsorcjum, które tworzą Warszawski Uniwersytet Medyczny, Uniwersytet Warszawski, Politechnika Warszawska i siedem instytutów PAN. Jest największą inwestycją w naukę w Polsce i największym ośrodkiem biomedycznym w Europie Środkowo-Wschodniej. Został sfinansowany w ramach Programu Operacyjnego Innowacyjna Gospodarka kwotą 400 mln zł. W ramach tej inicjatywy powstało 47 nowoczesnych laboratoriów, w których prowadzone są prace badawcze. – Udało nam się zbudować odpowiednią infrastrukturę i świetne zespoły badawcze. Mamy potencjał, aby stać się wiodącym w skali świata ośrodkiem naukowo-
-badawczym. Utworzenie przez nas Centrum Medycyny Regeneracyjnej i Centrum Medycyny Translacyjnej to kolejny krok w tym kierunku – podkreśla prof. Jadwiga Turło, prorektor ds. nauki i transferu technologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, lider projektu CePT. Celem projektu CePT II – dofinansowanego z regionalnych programów operacyjnych, a realizowanego przez konsorcjum naukowe, w którego skład wchodzą: WUM, UW oraz Instytut Wysokich Ciśnień PAN – jest zwiększenie liczby badań na rzecz przedsiębiorstw, wsparcie badań aplikacyjnych prowadzonych wspólnie z przedsiębiorstwami oraz wzmocnienie współpracy jednostek naukowych i przemysłu. Planowanym projektem przygotowywanego projektu CePT III oraz Centrum Medycyny Translacyjnej jest terapia CAR-T Cells.

Wzmacnianie potencjału zabijania

Terapia CAR-T to jedno z najnowszych osiągnięć medycyny. – Metoda opiera się na połączeniu terapii celowanej, medycyny personalizowanej i immunoterapii. Komórki układu odpornościowego chorych zamienia się w „żywe leki”. Pobrane od pacjenta jego własne limfocyty T są modyfikowane genetycznie w laboratorium. Wzmacniamy ich potencjał do zabijania komórek nowotworowych. Odpowiednio wzmocnione wracają do krwi pacjenta, by rozpoznać i zniszczyć wroga – wyjaśnia dr R. Zagrażon. Efekty działania tej terapii widać w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej – do 90 proc. całkowitych remisji. W sierpniu 2017 r. w USA zarejestrowano pierwszy na świecie preparat do leczenia w ramach terapii CAR-T pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. Cena pojedynczej terapii CAR-T to prawie 500 tys. dolarów. Polska wersja CAR-T kosztowałaby prawdopodobnie około 150 tys. dolarów. Naukowcy w ramach CePT chcą rozwijać też w Polsce terapię CAR-NK, w której wykorzystywane są komórki NK (natural killers). Mogą one okazać się nawet bardziej skuteczne niż limfocyty T. – Jesteśmy na etapie tworzenia struktury Centrum Medycyny Translacyjnej i kompletowania zespołów badawczych. W wersji optymistycznej zakładamy, że w ciągu 3–5 lat od osiągnięcia sprawności operacyjnej będziemy dysponowali kandydatami na terapie CAR-T lub CAR-NK – podkreśla dr Zagrażon.

Transfer technologii

Miarą sukcesu projektów naukowo-badawczych jest liczba innowacyjnych rozwiązań i patentów, które przekładają się na konkretne wdrożenia gospodarcze i poprawę zdrowia chorych. Choć liczba prowadzonych przy wykorzystaniu infrastruktury CePT projektów wynosi 514 i jest ponad trzy razy wyższa niż planowano, liczba publikacji czterokrotnie większa od założeń, a uzyskanych patentów – nawet ośmiokrotnie, niestety, pod względem transferu technologii, czyli wdrożenia przez przedsiębiorstwa odkrytych wynalazków i innowacji plan wykonano tylko w 48 proc. Integralną częścią koncepcji projektu CePT jest stworzenie platformy współpracy z przedsiębiorcami oraz docelowo transferu technologii, której celem jest jak najszybsze wprowadzenie osiągnięć z obszaru biomedycyny do praktyki medycznej. Opiera się ona na współpracy z partnerami biznesowymi, zarówno z dużymi firmami, w tym z sektora biotechnologicznego, jak również z małymi. Są to m.in. Celon Pharma, Synevo, OncoArendi, Glia, Dr Irena Eris, Selvita. – Transfer technologii jest naszym słabym punktem – przyznaje prof. Jadwiga Turło.