Służba Zdrowia - strona główna
SZ nr 1–8/2013
z 24 stycznia 2013 r.
>>> Wyszukiwarka leków refundowanych

Samoistne włóknienie szpiku – co nowego w leczeniu?

Tomasz Sacha

Samoistne włóknienie szpiku (PMF, primary myelofibrosis) jest przewlekłą chorobą układu krwiotwórczego należącą do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych. Charakteryzuje się w szpiku nadmiernym rozrostem nieprawidłowych megakariocytów, odmłodzeniem układu granulocytarnego i postępującym włóknieniem. We krwi obwodowej występuje niedokrwistość zwykle normocytowa, erytroblasty i erytrocyty w kształcie łez oraz odmłodzenie komórek linii granulocytarnej.



PMF przebiega ze znaczną splenomegalią i ogniskami pozaszpikowego krwiotworzenia. Roczna zapadalność wynosi 0,5–1,5/100 000. Choroba może wystąpić w każdym wieku, częściej u osób powyżej 50. roku życia, a szczyt zachorowań przypada na 6. i 7. dekadę życia. U ok. 70 proc. chorych występuje złe samopoczucie, dreszcze, stany podgorączkowe, bóle mięśni i kości, brak apetytu oraz spadek wagi ciała.

Uważa się, że za powstanie i rozwój PMF odpowiedzialne są mutacje somatyczne zachodzące w wielopotencjalnej komórce macierzystej szpiku. Od 2005 r. wiadomo, że u ok. 50% chorych na PMF występuje mutacja genu kinazy Janusa 2 (JAK2V617F). PMF obciążone jest najgorszym spośród nowotworów mieloproliferacyjnych rokowaniem, a dotychczasowe sposoby terapii mają niewielką skuteczność i zwykle charakter paliatywny.

U chorych bez objawów klinicznych niskiego ryzyka ocenionego w chwili rozpoznania wg Międzynarodowego Systemu Rokowniczego (IPSS) lub w trakcie trwania choroby wg dynamicznej odmiany tego systemu (DIPSS-plus) można ograniczyć się jedynie do obserwacji.

U pacjentów wysokiego lub pośredniego- 2 ryzyka należy rozważyć: zastosowanie ruksolitynibu kwalifikację do alogenicznego przeszczepienia szpiku (allo-SCT) lub do badań klinicznych oferujących leczenie eksperymentalne.

W leczeniu niedokrwistości (gdy Hb <10 g/dl) stosuje się sterydy kory nadnerczy, androgeny, danazol, talidomid i lenalidomid (dwa ostatnie nie posiadają rejestracji w tym wskazaniu). Erytropoetyna ma niewielką skuteczność u chorych wymagających przetoczeń KKCz i zwiększa ryzyko progresji splenomegalii. Chelatory jonów żelaza nie przynoszą wymiernych korzyści.

W leczeniu splenomegalii stosowane są preparaty hydroksymocznika, a w razie ich nieskuteczności melfalan bądź busulfan, lub dożylnie kladrybina. Splenektomia obarczona jest 5–10 proc. ryzykiem śmiertelności okołooperacyjnej i 50 proc. ryzykiem późniejszych powikłań, dlatego zaleca się ją tylko u pacjentów w dobrym stanie ogólnym, bez zaburzeń krzepnięcia z lekooporną splenomegalią wywołującą objawowe nadciśnienie wrotne.

Napromienianie śledziony stosowane u chorych niekwalifikujących się do splenektomii jedynie przejściowo zmniejsza jej wielkość i może prowadzić do groźnych dla życia cytopenii obarczonych ok. 10% śmiertelnością. Jedynym sposobem terapii stwarzającym szansę na wyleczenie PMF jest allo-SCT, jednak ograniczona dostępność dawcy, duża śmiertelność okołoprzeszczepowa i liczne powikłania znacznie zmniejszają szanse na skuteczne przeprowadzenie tej procedury.

Rezultatów przeszczepienia nie poprawiło zastosowanie zredukowanego kondycjonowania, dlatego leczenie to należy oferować tylko chorym z przewidywanym przeżyciem <5 lat (ryzyko pośrednie- 2 lub wysokie wg DIPSS-plus).

Najgorzej rokują pacjenci w zaawansowanym wieku, z chorobą wysokiego ryzyka, posiadający niespokrewnionego dawcę lub dawcę z niezgodnością w układzie HLA.

Zarejestrowany w Polsce w połowie 2012 r. ruksolitynib jest jednym z inhibitorów kinazy Jak-2, które zapoczątkowały nową erę leczenia przewlekłych nowotworów mieloproliferacyjnych. Lek ten nie eliminuje wprawdzie patologicznego klonu komórek, nie zmniejsza zapotrzebowania na przetoczenia KKCz ani nasilenia włóknienia szpiku w PMF, ale u większości chorych znacznie poprawia jakość życia, trwale zmniejsza rozmiary śledziony i co wykazano po raz pierwszy po 2 latach obserwacji istotnie poprawia przeżycie całkowite w porównaniu z grupą chorych otrzymujących placebo. Jest to znaczący postęp w terapii tego schorzenia w porównaniu do dotychczas stosowanych metod leczenia.

dr n. med. Tomasz Sacha




Najpopularniejsze artykuły

Ile trwają studia medyczne w Polsce? Podpowiadamy!

Studia medyczne są marzeniem wielu młodych ludzi, ale wymagają dużego poświęcenia i wielu lat intensywnej nauki. Od etapu licencjackiego po specjalizację – każda ścieżka w medycynie ma swoje wyzwania i nagrody. W poniższym artykule omówimy dokładnie, jak długo trwają studia medyczne w Polsce, jakie są wymagania, by się na nie dostać oraz jakie możliwości kariery otwierają się po ich ukończeniu.

Testy wielogenowe pozwalają uniknąć niepotrzebnej chemioterapii

– Wiemy, że nawet do 85% pacjentek z wczesnym rakiem piersi w leczeniu uzupełniającym nie wymaga chemioterapii. Ale nie da się ich wytypować na podstawie stosowanych standardowo czynników kliniczno-patomorfologicznych. Taki test wielogenowy jak Oncotype DX pozwala nam wyłonić tę grupę – mówi onkolog, prof. Renata Duchnowska.

Diagnozowanie insulinooporności to pomylenie skutku z przyczyną

Insulinooporność początkowo wykrywano u osób chorych na cukrzycę i wcześniej opisywano ją jako wymagającą stosowania ponad 200 jednostek insuliny dziennie. Jednak ze względu na rosnącą świadomość konieczności leczenia problemów związanych z otyłością i nadwagą, w ostatnich latach wzrosło zainteresowanie tą... no właśnie – chorobą?

10 000 kroków dziennie? To mit!

Odkąd pamiętam, 10 000 kroków było złotym standardem chodzenia. To jest to, do czego powinniśmy dążyć każdego dnia, aby osiągnąć (rzekomo) optymalny poziom zdrowia. Stało się to domyślnym celem większości naszych monitorów kroków i (czasami nieosiągalną) linią mety naszych dni. I chociaż wszyscy wspólnie zdecydowaliśmy, że 10 000 to idealna dzienna liczba do osiągnięcia, to skąd się ona w ogóle wzięła? Kto zdecydował, że jest to liczba, do której powinniśmy dążyć? A co ważniejsze, czy jest to mit, czy naprawdę potrzebujemy 10 000 kroków dziennie, aby osiągnąć zdrowie i dobre samopoczucie?

Najlepsze systemy opieki zdrowotnej na świecie

W jednych rankingach wygrywają europejskie systemy, w innych – zwłaszcza efektywności – dalekowschodnie tygrysy azjatyckie. Większość z tych najlepszych łączy współpłacenie za usługi przez pacjenta, zazwyczaj 30% kosztów. Opisujemy liderów. Polska zajmuje bardzo odległe miejsca w rankingach.

W jakich specjalizacjach brakuje lekarzy? Do jakiego lekarza najtrudniej się dostać?

Problem z dostaniem się do lekarza to dla pacjentów codzienność. Największe kolejki notuje się do specjalistów przyjmujących w ramach podstawowej opieki zdrowotnej, ale w wielu województwach również na prywatne wizyty trzeba czekać kilka tygodni. Sprawdź, jakich specjalizacji poszukują pracodawcy!

Ciemna strona eteru

Zabrania się sprzedaży eteru etylowego i jego mieszanin – stwierdzał artykuł 3 uchwalonej przez sejm ustawy z dnia 22 czerwca 1923 r. w przedmiocie substancji i przetworów odurzających. Nie bez kozery, gdyż, jak podawały statystyki, aż 80 proc. uczniów szkół narkotyzowało się eterem. Nauczyciele bili na alarm – używanie przez dzieci i młodzież eteru prowadzi do ich otępienia. Lekarze wołali – eteromania to zguba dla organizmu, prowadzi do degradacji umysłowej, zaburzeń neurologicznych, uszkodzenia wątroby. Księża z ambon przestrzegali – eteryzowanie się nie tylko niszczy ciało, ale i duszę, prowadząc do uzależnienia.

Lecytyna sojowa – wszechstronne właściwości i zastosowanie w zdrowiu

Lecytyna sojowa to substancja o szerokim spektrum działania, która od lat znajduje zastosowanie zarówno w medycynie, jak i przemyśle spożywczym. Ten niezwykły związek należący do grupy fosfolipidów pełni kluczową rolę w funkcjonowaniu organizmu, będąc podstawowym budulcem błon komórkowych.

Onkologia – organizacja, dostępność, terapie

Jak usprawnić profilaktykę raka piersi, opiekę nad chorymi i dostęp do innowacyjnych terapii? – zastanawiali się eksperci 4 września br. podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

Leki, patenty i przymusowe licencje

W nowych przepisach przygotowanych przez Komisję Europejską zaproponowano wydłużenie monopolu lekom, które odpowiedzą na najpilniejsze potrzeby zdrowotne. Ma to zachęcić firmy farmaceutyczne do ich produkcji. Jednocześnie Komisja proponuje wprowadzenie przymusowego udzielenia licencji innej firmie na produkcję chronionego leku, jeśli posiadacz patentu nie będzie w stanie dostarczyć go w odpowiedniej ilości w sytuacjach kryzysowych.

Czy NFZ może zbankrutować?

Formalnie absolutnie nie, publiczny płatnik zbankrutować nie może. Fundusz bez wątpienia znalazł się w poważnych kłopotach. Jest jednak jedna dobra wiadomość: nareszcie mówi się o tym otwarcie.

Wrzody żołądka – objawy i przyczyny. Jakie badania wykonać?

Choroba wrzodowa żołądka i dwunastnicy (potocznie określana również mianem wrzodów żołądka) jest kojarzona przede wszystkim ze stresem – przy czym tak naprawdę ma on niewielkie znaczenie w procesie powstawania tego schorzenia. Jak rozpoznać wrzody żołądka? Gdzie boli brzuch w przebiegu choroby wrzodowej i z jakimi objawami należy zgłosić się do lekarza?

Rola motywacji w skutecznej terapii otyłości

Otyłość to złożony problem zdrowotny, z którym mierzą się miliony ludzi na całym świecie. W obliczu tej epidemii ważnym elementem skutecznej terapii jest motywacja pacjenta. Dowiedz się, jak motywacja wpływa na proces redukcji masy ciała oraz jakie strategie można zastosować, aby ją wzmocnić.

Czy szczoteczka soniczna jest dobra dla osób z aparatem ortodontycznym?

Szczoteczka soniczna to zaawansowane narzędzie do codziennej higieny jamy ustnej, które cieszy się rosnącą popularnością. Jest szczególnie ceniona za swoją skuteczność w usuwaniu płytki nazębnej oraz delikatne, ale efektywne działanie. Ale czy szczoteczka soniczna jest odpowiednia dla osób noszących aparat ortodontyczny? W tym artykule przyjrzymy się zaletom, które sprawiają, że szczoteczka soniczna jest doskonałym wyborem dla osób z aparatem ortodontycznym, oraz podpowiemy, jak prawidłowo jej używać.

Rzeczpospolita bezzębna

Polski trzylatek statystycznie ma aż trzy zepsute zęby. Sześciolatki mają próchnicę częściej niż ich rówieśnicy w Ugandzie i Wietnamie. Na fotelu dentystycznym ani razu w swoim życiu nie usiadł co dziesiąty siedmiolatek. Statystyki dotyczące starszych napawają grozą: 92 proc. nastolatków i 99 proc. dorosłych ma próchnicę. Przeciętny Polak idzie do dentysty wtedy, gdy nie jest w stanie wytrzymać bólu i jest mu już wszystko jedno, gdzie trafi.

Zdrowa tarczyca, czyli wszystko, co powinniśmy wiedzieć o goitrogenach

Z dr. n. med. Markiem Derkaczem, specjalistą chorób wewnętrznych, diabetologiem oraz endokrynologiem, wieloletnim pracownikiem Kliniki Endokrynologii, a wcześniej Kliniki Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie rozmawia Antoni Król.



bot